今日，哈佛大學(xué)技術(shù)開發(fā)辦公室（OTD）宣布與Sana Biotechnology公司達成研發(fā)授權(quán)協(xié)議，授予Sana公司由哈佛教授Chad Cowan博士開發(fā)的生成低免疫原性干細胞的突破性技術(shù)。Chad Cowan博士同時是Sana公司的聯(lián)合創(chuàng)始人之一，也是該公司的首席科學(xué)官。這一技術(shù)將用于生成“通用型”細胞療法，讓移植進入患者體內(nèi)的細胞療法能夠避免受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊，發(fā)揮治療作用。

目前，如CAR-T療法這樣的細胞療法雖然在治療癌癥領(lǐng)域取得了巨大的成功，但是獲批療法都需要從患者體內(nèi)獲得T細胞來生產(chǎn)CAR-T療法，重要的原因是患者的免疫系統(tǒng)會對注入體內(nèi)的外源細胞產(chǎn)生免疫排斥，導(dǎo)致移植到患者體內(nèi)的細胞療法無法生效。無論是開發(fā)“通用型”的CAR-T療法，還是其它基于干細胞移植的“通用型”再生療法，人體免疫系統(tǒng)對外來細胞的免疫排斥問題都是科學(xué)家們需要解決的重要挑戰(zhàn)。

Sana公司于今年年初成立，聯(lián)合創(chuàng)始人中包括哈佛大學(xué)的科學(xué)家，和細胞療法開發(fā)專家Hans Bishop先生。它得到了ARCH Venture Partners的支持，是一家致力于制造工程化細胞作為療法的生物技術(shù)公司。

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▲哈佛大學(xué)教授Chad Cowan博士（圖片來源：參考資料[2]）

這項技術(shù)通過使用基因編輯，改造人類多功能干細胞的基因組，減少生成觸發(fā)患者免疫系統(tǒng)的蛋白的基因表達，同時提高促進免疫耐受的基因的表達水平。這一技術(shù)生成的低免疫原性干細胞可以作為起始的細胞原料，進一步被開發(fā)成多種“通用型”細胞療法。它們可以被分化成為多種類型的細胞來替換患者體內(nèi)已經(jīng)受損或者丟失的細胞。已有研究表明，這些干細胞可以被分化為心肌細胞，血管內(nèi)皮細胞，肝細胞和生產(chǎn)胰島素的胰島β細胞。這項技術(shù)在哈佛大學(xué)Blavatnik生物醫(yī)學(xué)加速器得到進一步開發(fā)。除了這一細胞平臺技術(shù)以外，Sana公司還獲得使用哈佛大學(xué)開發(fā)的高效體外基因組編輯技術(shù)。

“克服免疫排斥帶來的障礙對廣泛推廣基于干細胞的療法至關(guān)重要，”Chad Cowan博士說：“這些創(chuàng)新給與我們工具來開發(fā)治療多種疾病的創(chuàng)新療法。”

參考資料：

[1] Harvard researchers’ immune-silent stem cell technology licensed to Sana Biotechnology. Retrieved March 26, 2019, from https://otd.harvard.edu/news/harvard-researchers-immune-silent-stem-cell-technology-licensed-to-sana-bio

[2] Arch-backed Sana bags Harvard off-the-shelf cell therapy tech. Retrieved March 26, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/arch-backed-sana-bags-harvard-off-shelf-cell-therapy-tech