今日，F(xiàn)DA宣布，批準(zhǔn)德國默克（Merck KGaA）旗下默克雪蘭諾（Merck Serono）開發(fā)的Mavenclad（cladribine）上市，治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，包括復(fù)發(fā)緩解型疾病（RRMS）和活躍的繼發(fā)進(jìn)展型疾?。╝ctive SPMS）。Mavenclad不適用于臨床孤立綜合征（CIS）患者。這是繼諾華的Mayzent之后，FDA本周批準(zhǔn)的第二款治療多發(fā)性硬化癥的口服療法。
多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘，導(dǎo)致大腦與身體其它部位的信息交流受阻。大多數(shù)患者在20-40歲之間第一次出現(xiàn)癥狀。MS是青壯年中造成神經(jīng)性殘疾的最常見原因之一，在女性中發(fā)病率高于男性。全球有大約230萬患者受到MS的困擾，其中3-5%為兒童或青少年。
Mavenclad是一種合成嘌呤核苷，它通過干擾B細(xì)胞和T細(xì)胞中DNA的修復(fù)和復(fù)制，達(dá)到從血循環(huán)中降低B細(xì)胞和T細(xì)胞數(shù)目的效果。這導(dǎo)致更少的免疫細(xì)胞能夠攻擊髓鞘，從而降低MS患者的髓鞘因?yàn)樽陨砻庖呦到y(tǒng)的攻擊而造成的損傷。這款口服療法已經(jīng)在2017年獲得歐盟批準(zhǔn)，治療復(fù)發(fā)型MS患者。
FDA對(duì)Mavenclad的批準(zhǔn)是基于包括1326名復(fù)發(fā)型MS患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果。這些患者在過去12個(gè)月里至少出現(xiàn)過一次疾病復(fù)發(fā)。與安慰劑相比，Mavenclad能夠顯著降低患者疾病復(fù)發(fā)的頻率，并且減少患者殘疾的進(jìn)展。鑒于Mavenclad的安全性特征，F(xiàn)DA建議這款療法用于治療對(duì)其它療法沒有反應(yīng)的MS患者。
“我們致力于支持開發(fā)治療多發(fā)性硬化癥患者的安全有效療法，”FDA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)科產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說：“Mavenclad的批準(zhǔn)標(biāo)志著使用其它治療方法未能見效的患者又多了一款新的治療選擇?！?/span>
參考資料：
[1] FDA approves new oral treatment for multiple sclerosis. Retrieved March 29, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634837.htm
[2] Baker et al., (2017). Both cladribine and alemtuzumab may effect MS via B-cell depletion. Neurology Neuroimmunology & Neuroinflammation. Doi: 10.1212/NXI.0000000000000360
[3] European Commission Grants Approval for Mavenclad (Cladribine Tablets) . Retrieved March 29, 2019, from https://www.emdgroup.com/en/news/mavenclad-25-08-2017.html
