日前，專注于開發(fā)、生產(chǎn)和推廣血漿衍生的生物制劑，治療免疫缺陷疾病和預(yù)防特定傳染病的生物醫(yī)藥公司ADMA Biologics宣布，FDA批準(zhǔn)了其新型的靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）10% 制劑Asceniv（原RI-002）的上市申請，用于治療原發(fā)性免疫缺陷（PIDD）的青少年（12歲至17歲）和成人患者。預(yù)計(jì)這款新藥將在2019年下半年與患者見面。
PIDD是指由于遺傳原因?qū)е聶C(jī)體免疫系統(tǒng)部分功能缺失或失常。鑒于免疫系統(tǒng)的部分功能喪失，PIDD患者會(huì)更易于受到感染，并且感染后恢復(fù)過程更緩慢。據(jù)估計(jì)全世界有600萬兒童和成人受到PIDD的困擾，包含了由350多種不同遺傳因素造成的免疫缺陷。其中53％的患者體內(nèi)生成抗體的機(jī)制出現(xiàn)缺陷，從而可能導(dǎo)致血清中免疫球蛋白水平的下降。為了預(yù)防感染，PIDD患者需要每月輸液多克隆抗體免疫球蛋白。
RI-002是一款提純自健康個(gè)體捐贈(zèng)血漿的OVIG，它含有天然存在的來自供體血漿的多克隆抗體，也具有高水平的針對呼吸道合胞病毒（RSV）的中和抗體。
本次上市申請的獲批是基于3期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。試驗(yàn)達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即嚴(yán)重細(xì)菌感染（Serious Bacterial Infections, SBI）的發(fā)生幾率。試驗(yàn)結(jié)果顯示，PID患者在12個(gè)月內(nèi)無一例SBI發(fā)生。次要終點(diǎn)包括第一次SBI發(fā)生和第一次嚴(yán)重感染的發(fā)生時(shí)間，使用抗生素的天數(shù)，需要停學(xué)和停止工作的天數(shù)，感染的類型，以及需要住院的幾率。具體的試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在2016年的《Journal of Clinical Immunology》雜志上。
ADMA總裁和首席執(zhí)行官Adam Grossman先生說：“作為一款新型的使用專利技術(shù)的IVIG，Asceniv得到FDA的批準(zhǔn)，這對ADMA而言是個(gè)重要的成就，我們?yōu)榇硕械郊?dòng)。Asceniv將會(huì)是對現(xiàn)有療法的必要補(bǔ)充，也能緩解美國當(dāng)前IVIG制劑短缺的問題。Asceniv有潛力幫助大比例的25萬名PIDD美國患者，特別在預(yù)防RSV感染方面值得與FDA及免疫學(xué)和傳染病社區(qū)進(jìn)行合作，以期進(jìn)行進(jìn)一步的臨床評(píng)估?！?/span>
參考資料：
[1] FDA Approves ASCENIV?, a Novel Intravenous Immune Globulin. Retrieved April 2, 2019, from https://ir.admabiologics.com/press-releases/detail/434/fda-approves-asceniv-a-novel-intravenous-immune-globulin
[2] 速遞 | 原發(fā)性免疫缺陷新藥3期試驗(yàn)取得積極臨床數(shù)據(jù). Retrieved April 2, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/lB9bpmQSLgBIN7HtsKCKfA
