今日，由基因編輯界的領(lǐng)軍人物張鋒博士創(chuàng)建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布，與BlueRock Therapeutics簽訂了一項(xiàng)戰(zhàn)略性合作和交叉授權(quán)許可協(xié)議。兩家公司將各自在基因編輯和細(xì)胞療法方面上的專長(zhǎng)和優(yōu)勢(shì)進(jìn)行整合，以期發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、制造新型的基因工程化細(xì)胞療法。
依據(jù)協(xié)議，兩家公司將互相授權(quán)對(duì)方非獨(dú)家地使用CRISPR基因組編輯技術(shù)和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSCs）技術(shù)平臺(tái)，旨在創(chuàng)建新型的，經(jīng)CRISPR基因組編輯技術(shù)改造的異體多能干細(xì)胞（PSC）細(xì)胞系，以期在公司的多個(gè)相關(guān)領(lǐng)域（癌癥、神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)和免疫學(xué)）開發(fā)出工程化的獨(dú)特通用型細(xì)胞療法。
專精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術(shù)的Editas在2013年成立，該公司的使命是將基因組編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為新的藥物和療法，在基因水平上對(duì)導(dǎo)致多種疾病的源頭進(jìn)行糾錯(cuò)。
▲BlueRock的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSCs）平臺(tái)示意圖（圖片來源：BlueRock官網(wǎng)）
結(jié)合最新干細(xì)胞技術(shù)與卓越的細(xì)胞分化方案，開發(fā)突破性治療方案的BlueRock在2016年成立。該公司的目標(biāo)是開發(fā)“超一流”的iPSC療法，以期治愈多種疾病。iPSC技術(shù)基于日本京都大學(xué)教授、諾貝爾獎(jiǎng)得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授的發(fā)明，BlueRock已經(jīng)獲得了這一技術(shù)的授權(quán)。
iPSC技術(shù)使得研究人員可以用一個(gè)人的皮膚細(xì)胞、血細(xì)胞或者其它細(xì)胞進(jìn)行重新編碼，將它們轉(zhuǎn)化為iPSCs，進(jìn)而分化為肝細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞或是其他任何需要再生的細(xì)胞。這種個(gè)體化的疾病治療方法不僅可以規(guī)避免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)，還能避免使用胚胎干細(xì)胞帶來的倫理方面的爭(zhēng)議。iPSCs技術(shù)具有成功解決一些最富挑戰(zhàn)性疾病的潛力。BlueRock的初始項(xiàng)目之一是在心臟病發(fā)作（心肌梗死，MI）或患有慢性心力衰竭的患者中，通過用iPSC衍生的心肌細(xì)胞促進(jìn)心肌再生，恢復(fù)受損心臟的心電和收縮功能。
▲BlueRock的產(chǎn)品研發(fā)管線（圖片來源：BlueRock官網(wǎng)）
BlueRock首席執(zhí)行官Emile Nuwaysir博士表示：“BlueRock和Editas對(duì)基因工程化細(xì)胞療法所具有的顛覆性治療潛力都深信不疑。我們同樣都充滿激情地致力于為那些有未滿足醫(yī)療需求的疾病帶去新型的治療選擇。BlueRock對(duì)能與擁有世界一流團(tuán)隊(duì)的Editas合作而感到激動(dòng)，并且相信本次合作將有助于深入拓展相互的研發(fā)管線，并幫助進(jìn)一步鞏固兩家公司在各自領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。”
Editas臨時(shí)首席執(zhí)行官Cindy Collins博士表示：“我們相信細(xì)胞療法與CRISPR基因組編輯技術(shù)的結(jié)合將有潛力改變異體細(xì)胞療法的游戲規(guī)則。Editas對(duì)于本次合作感到激動(dòng)，因?yàn)榻?jīng)過基因組編輯的iPSCs有潛力加快為多種嚴(yán)重疾病帶去變革性療法的進(jìn)程。”
參考資料：
[1] Editas Medicine and BlueRock Therapeutics Enter Strategic Research Collaboration and Cross-Licensing Agreement to Combine Genome Editing and Cell Therapy Platforms. Retrieved April 3, 2019, from http://www.globenewswire.com/news-release/2019/04/03/1796045/0/en/Editas-Medicine-and-BlueRock-Therapeutics-Enter-Strategic-Research-Collaboration-and-Cross-Licensing-Agreement-to-Combine-Genome-Editing-and-Cell-Therapy-Platforms.html
[2] [2] Editas and BlueRock join forces — and platform technologies — on a new wave of engineered cell therapies. Retrieved April 3, 2019, from https://www.biopharma-reporter.com/Article/2016/12/13/Bayer-to-be-cell-therapy-player-through-225m-stem-cell-JV
[3] 2018年北美生物科技新銳20強(qiáng)，中國(guó)團(tuán)隊(duì)占3席. Retrieved April 3, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/t6qB0jXiGVW0yDODN4IH8A
[4] BlueRock Therapeutics官網(wǎng). Retrieved April 3, 2019, from https://bluerocktx.com/
