這個(gè)新藥公司，名為Dyne，剛剛獲得了Atlas Venture的領(lǐng)投。
他們的第一個(gè)要踢的疾病，就是是1型肌營(yíng)養(yǎng)不良, 又稱Myotonic Dystrophy (DM1)。
DM是一種慢性的肌營(yíng)養(yǎng)不良，也是一種遺傳性疾病, 主要影響肌肉功能。
癥狀包括：逐漸惡化的肌肉無(wú)力和虛弱。肌肉經(jīng)常收縮, 無(wú)法放松。
其他癥狀還可能包括白內(nèi)障、智力殘疾和心臟傳導(dǎo)等問(wèn)題。男性DM患者有可能會(huì)有早期的禿頂和生育功能障礙。
這個(gè)新成立的公司，Dyne 治療，就是要利用小分子核酸（RNA）藥物，來(lái)治療遺傳性肌肉疾病，如DM.
具體來(lái)說(shuō)，就是利用寡核苷酸來(lái)降解導(dǎo)致疾病的 RNA。
其實(shí)，目前獲得批準(zhǔn)上市的治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）Sarepta（薩雷普塔）公司的eteplirsen也是一種寡核苷酸。
Eteplirsen治療外顯子51跳躍的DMD，Sarepta公司還有兩個(gè)同樣作用原理的新藥，治療外顯子53和45跳躍的新藥, 目前在審評(píng)審批的臨門一腳階段。
由此可見(jiàn)，雖然基因療法如火如荼，但是，小分子口服新藥的開發(fā)也打成平手，不讓分寸。
而且，小分子口服用藥有著服用方便，價(jià)格相對(duì)低的明顯優(yōu)勢(shì)。
這個(gè)公司的技術(shù)平臺(tái)，叫做 FORCE 平臺(tái), Dyne 正在創(chuàng)建臨床前抗體偶合體, 通過(guò)一個(gè)未公開的目標(biāo)將核酸傳遞給肌肉。
公司首席執(zhí)行官羅梅什·蘇布拉曼尼安告訴《生物世紀(jì)》, 這些療法旨在低劑量就顯示療效, 同時(shí)避免全身性的影響。
參考文章：
https://endpts.com/romesh-subramanian-births-a-new-biotech-with-50m-and-a-plan-to-steer-toward-the-clinic-with-drugs-for-rare-muscle-diseases/
https://www.biocentury.com/bc-extra/financial-news/2019-04-03/rare-muscle-disease-start-dyne-raises-50m-series
