一家為嚴(yán)重肌肉疾病開創(chuàng)靶向療法的新生物技術(shù)公司Dyne Therapeutics日前成立，并獲得A輪5000萬美元的融資。該公司由Atlas Venture孵化創(chuàng)立。
Dyne目前專注于為肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良1型（DM1）疾病開發(fā)治療藥物，這是一種罕見的遺傳性疾病，可導(dǎo)致肌肉無力和其他影響生命的并發(fā)癥。該疾病在美國影響了大約4萬人，目前尚無針對DM1疾病的改善療法。
Dyne正在開發(fā)基于其專有產(chǎn)品平臺的突破性藥物，該藥物平臺以前所未有的精確度為骨骼、心臟和平滑肌提供核酸和其他分子。該公司的主要研究項目旨在打擊基因表達(dá)，以治療罕見的單基因神經(jīng)肌肉疾病。與此同時，Dyne還為心臟和平滑肌疾病開發(fā)治療藥物。
Dyne的FORCE?平臺專門針對肌肉，最大限度地減少全身暴露。該公司已經(jīng)完成的臨床前研究表明，這種方法可以提供降解致病RNA的寡核苷酸，可能恢復(fù)肌肉健康。
圖片來源：123RF
根據(jù)該公司總裁兼首席執(zhí)行官Romesh Subramanian博士的闡釋，肌肉疾病藥物的一個問題是，藥物不足以到達(dá)肌肉。Dyne開發(fā)了一種向所有類型肌肉提供藥物的方法，該方法類似于某些癌癥療法中使用的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）。在ADC中，化學(xué)治療藥物通過分子連接器，附著到特異性靶向癌細(xì)胞的抗體上，這往往會避免對健康細(xì)胞的損害。
Romesh Subramanian博士說：“我們的目標(biāo)是改變患有DM1和其他嚴(yán)重肌肉疾病患者的生活。 我們的創(chuàng)新方法使這個目標(biāo)成為可能，我們感謝也同樣擁有這一愿景的投資者們的大力支持?！?Subramanian博士擁有開發(fā)RNA靶向藥物的經(jīng)驗，曾共同創(chuàng)立了RaNA Therapeutics（現(xiàn)為Translate Bio），并在Alexion Pharmaceuticals領(lǐng)導(dǎo)了新模態(tài)發(fā)現(xiàn)研究。
本輪融資由Atlas Venture領(lǐng)投，F(xiàn)orbion和MPM Capital共同參與投資。
參考資料：
[1] Dyne Therapeutics Launches with $50 Million Series A to Develop Targeted Therapies for Muscle Diseases Retrieved on April 4 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20190403005159/en/Dyne-Therapeutics-Launches-50-Million-Series-Develop
[2] Dyne Therapeutics Launches With $50 Million Series A to Treat Muscle Diseases Retrieved on April 4 2019 from https://www.biospace.com/article/dyne-therapeutics-launches-with-50-million-series-a/
