總部位于美國(guó)加州舊金山市南部的Cortexyme近日遞交了8600萬美元的IPO申請(qǐng)，這家私人控股的臨床階段公司，專注于阿茲海默病和其他神經(jīng)退行性疾病治療的藥物研發(fā)。值得一提的是，2018年6月，該公司獲得了由輝瑞（Pfizer）、紅杉資本、武田風(fēng)險(xiǎn)投資等知名機(jī)構(gòu)投資的7600萬美元B輪融資。
阿茲海默病是全球影響最廣的神經(jīng)退行性疾病。隨著世界人口老齡化，阿茲海默病的發(fā)病率迅速增加，越來越多的人進(jìn)入這一與年齡有關(guān)的疾病的主要風(fēng)險(xiǎn)期。據(jù)估計(jì)，目前全球有超過4000萬患者，到2050年，全世界受影響的人數(shù)將可能增加到驚人的1億。然而，關(guān)于阿茲海默病的發(fā)病原因至今尚未明確，也沒有可以有效減緩疾病進(jìn)程的藥物。針對(duì)阿茲海默病的藥物臨床試驗(yàn)失敗率超過99%，成為了整個(gè)生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具挑戰(zhàn)性的課題之一。
Cortexyme設(shè)計(jì)了一款“first-in-class”的藥物COR388，這款全新的治療靶點(diǎn)藥物由Cortexyme聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Stephen Dominy博士發(fā)現(xiàn)。Stephen Dominy博士曾是一名精神科醫(yī)生，在20世紀(jì)90年代，他就開始對(duì)阿茲海默病可能具有傳染性的想法產(chǎn)生了興趣。當(dāng)他治療艾滋病患者時(shí)，意外的發(fā)現(xiàn)，一些患有艾滋病的阿茲海默病患者在服用抗病毒藥物后，癥狀得到了緩解。他觀察到，阿茲海默病可能與牙齦卟啉單胞菌有關(guān)。
▲Cortexyme聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Stephen Dominy博士（圖片來源：公司官網(wǎng)）
通過研究，現(xiàn)在Cortexyme團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)并證實(shí)，在已故阿茲海默病患者的腦切片中確實(shí)存在牙齦卟啉單胞菌，同時(shí)還在患者的脊髓液中也檢測(cè)到了牙齦卟啉單胞菌DNA的存在。有超過90％阿茲海默病患者的大腦切片樣本都被發(fā)現(xiàn)存在gingipains酶的痕跡，這種酶由牙齦卟啉單胞菌分泌，具有毒性。
gingipains酶越多，大腦切片中的阿茲海默病相關(guān)蛋白tau和泛肽水平就越高。非阿茲海默病患者大腦切片則具有較低水平的gingipains酶，阿茲海默病相關(guān)蛋白也更少。此項(xiàng)研究發(fā)表在1月23日的《Science Advances》期刊上，牙齦卟啉單胞菌可能就是阿茲海默病的罪魁禍?zhǔn)?/span>。
Cortexyme設(shè)計(jì)的COR388藥物是針對(duì)這一病原體的特異性細(xì)菌蛋白酶抑制劑。它對(duì)抗病原體方式不同于其他廣譜抗菌素，避免了細(xì)菌毒性對(duì)神級(jí)元的損傷，阻止患者認(rèn)知能力的下降和失能。目前，COR388已經(jīng)完成了1b期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)對(duì)20歲至70歲年齡段的阿茲海默病患者進(jìn)行了藥物試驗(yàn)，試驗(yàn)證明COR388具有良好的安全性和耐受性，并且口服時(shí)具有良好藥代動(dòng)力學(xué)特征。此次Cortexyme申請(qǐng)IPO，募集的資金也將推進(jìn)COR388藥物進(jìn)入2/3期臨床試驗(yàn)階段。
雖然阿茲海默病藥物的研發(fā)道路充滿了挑戰(zhàn)和不確定性，但是生命科學(xué)領(lǐng)域的醫(yī)藥人始終沒有放棄，一直在堅(jiān)持，相信人類一定可以攻克這種疾病。我們衷心祝愿，在資本的助力下，這款新藥的研發(fā)順利，早日為患者帶來治療福音！
藥明康德相關(guān)閱讀：治療阿茲海默病，我們還應(yīng)該做些什么？
參考資料：
[1]Early Alzheimer's biotech, late-stage heart drug company gun for $86M IPOs Retrieved Apr 15, 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/early-alzheimer-s-biotech-and-late-stage-heart-drug-company-both-gun-for-86m-ipo
[2]http://advances.sciencemag.org/content/5/1/eaau3333 DOI：10.1126 / sciadv.aau3333
[3]Cortexyme announces publication of foundational data for groundbreaking approach to treating Alzheimer's disease in Science Advances Retrieved on Jan 24 2019 from Cortexyme官網(wǎng)
