日前，F(xiàn)ibrocell Science宣布與Castle Creek Pharmaceuticals達(dá)成一項(xiàng)合作協(xié)議，開發(fā)和推廣Fibrocell的主打在研基因療法FCX-007，用于治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（RDEB）。RDEB是一種危及生命的罕見遺傳疾病，又名“蝴蝶癥”。Fibrocell是一家專注于轉(zhuǎn)化自體細(xì)胞以治療皮膚和結(jié)締組織疾病的細(xì)胞和基因治療公司。
RDEB是常染色體隱性遺傳病。RDEB患者出生時(shí)或出生不久即發(fā)生水皰和大面積的皮膚缺損，有時(shí)幾乎所有皮膚和粘膜表面都有水皰。目前還沒有手段去普遍篩查導(dǎo)致RDEB的基因缺陷，只能在兒童發(fā)病后才知道他的父母攜帶致病基因。該病目前尚無FDA批準(zhǔn)的療法。
FCX-007是一種體外基因校正的自體細(xì)胞療法。該療法將COL7A1膠原蛋白基因插入到患者自身的皮膚細(xì)胞（成纖維細(xì)胞）中，再移植回患者以治療RDEB。經(jīng)過與FDA的協(xié)商，Fibrocell將啟動一個開放標(biāo)簽，多中心，患者內(nèi)對照3期臨床研究，預(yù)計(jì)將招募15-20名患者。試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2019年第二季度開始，而此次達(dá)成的合作協(xié)議將推動這一試驗(yàn)盡快進(jìn)行。
▲自體成纖維細(xì)胞基因療法示意圖（圖片來源：Fibrocell官網(wǎng)）
根據(jù)協(xié)議，F(xiàn)ibrocell將負(fù)責(zé)FCX-007的研發(fā)、監(jiān)管、及生產(chǎn)活動。Castle Creek將獲得FCX-007在美國的獨(dú)家推廣權(quán)益。Castle Creek在FCX-007的生物制劑許可申請遞交之前負(fù)責(zé)最多可達(dá)2000萬美元的開發(fā)費(fèi)用，如果研發(fā)費(fèi)用超過這一水平，Castle Creek將承擔(dān)70％的超額部分，而Fibrocell將支付其余的部分。Fibrocell將獲得750萬美元的前期付款，并且根據(jù)研發(fā)、監(jiān)管和推廣里程碑獲得后續(xù)付款。
Fibrocell總裁兼首席執(zhí)行官John Maslowski先生說：“我們很驕傲能夠與Castle Creek合作，該公司以致力于開發(fā)創(chuàng)新罕見皮膚病藥物和關(guān)注RDEB群體而聞名。這一協(xié)議將幫助繼續(xù)開發(fā)和推廣FCX-007這一潛在變革性療法?！?/span>
參考文獻(xiàn)
[1] Fibrocell Science sees light at the end of the tunnel with Castle Creek deal to develop ‘butterfly’ disease gene therapy. Retrieved Apr. 15, 2019 from https://endpts.com/fibrocell-science-sees-light-at-the-end-of-the-tunnel-with-castle-creek-deal-to-develop-butterfly-disease-gene-therapy/
[2]Fibrocell Announces Collaboration with Castle Creek Pharmaceuticals to Develop and Commercialize FCX-007 Gene Therapy. Retrieved Apr. 15, 2019 from http://ir.fibrocell.com/phoenix.zhtml?c=253777&p=irol-newsArticle&ID=2394454
