醫(yī)藥投資:A輪融資1億美元,這家公司欲解決移植器官免疫排斥難題

今日,Talaris Therapeutics公司宣布完成數(shù)額為1億美元的A輪融資。該公司致力于開發(fā)革命性細(xì)胞療法,可能通過一次治療,永久性解決器官移植患者需要接受長期免疫抑制療法的難題。本輪融資獲得的資金將用于推動(dòng)該公司的同種異體細(xì)胞療法FCR001進(jìn)入后期臨床試驗(yàn),治療多種免疫相關(guān)適應(yīng)癥。此輪融資由黑石生命科學(xué)(Blackstone Life Sciences)領(lǐng)投,啟明創(chuàng)投(Qiming Venture Partners USA)和Longitude Capital也參與了融資。


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器官移植對(duì)于有些患者來說,是挽救他們生命的唯一途徑。即使接受器官移植,身體對(duì)移植器官的免疫排斥仍然是困擾他們健康的嚴(yán)重挑戰(zhàn),很多患者需要一生服用免疫抑制藥物來避免排斥反應(yīng)的發(fā)生。然而,長期抑制患者的免疫系統(tǒng)會(huì)帶來嚴(yán)重副作用,患者心血管疾病和癌癥風(fēng)險(xiǎn)升高,對(duì)嚴(yán)重感染的抵抗能力降低。1996-2014年間,美國接受腎移植的患者中致死的首要原因是心臟病。


長期服用免疫抑制藥物的副作用,讓Talaris公司的創(chuàng)始人Suzanne Ildstad博士決心開發(fā)一種提高機(jī)體免疫耐受能力的創(chuàng)新療法。她的研究發(fā)現(xiàn)骨髓中存在一種促進(jìn)細(xì)胞(facilitating cell),這些細(xì)胞與干細(xì)胞不同,它們能夠幫助移植到宿主體內(nèi)的干細(xì)胞遷移到骨髓中,在那里生成免疫細(xì)胞和其它血細(xì)胞。促進(jìn)細(xì)胞還能夠增強(qiáng)宿主的免疫耐受能力,降低移植物抗宿主?。℅VHD)產(chǎn)生的風(fēng)險(xiǎn)


基于這一科學(xué)發(fā)現(xiàn),Talaris公司(原名Regenerex)開發(fā)出名為FCR001的細(xì)胞療法。研究人員從提供移植器官的供體血液中獲取干細(xì)胞和促進(jìn)細(xì)胞,并且通過制造工藝去除其中可能攻擊宿主的細(xì)胞,將富集的干細(xì)胞和促進(jìn)細(xì)胞冷凍起來備用。在接受器官移植后一天,將這些細(xì)胞輸入到患者體內(nèi),促進(jìn)供體免疫細(xì)胞和血細(xì)胞的生成,同時(shí)提高宿主的免疫耐受能力。這一療法已經(jīng)獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法(RMAT)資格。


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▲FCR001細(xì)胞療法示意圖(圖片來源:Talaris公司官網(wǎng))


Talaris公司今日同時(shí)發(fā)布了FCR001在治療腎臟移植患者的2期臨床試驗(yàn)中獲得的積極結(jié)果。在這項(xiàng)試驗(yàn)中,70%接受腎臟移植的患者在接受FCR001治療之后能夠逐漸停止使用免疫抑制藥物。供體和受體之間的HLA匹配水平對(duì)FCR001的療效沒有影響。


而且,所有產(chǎn)生免疫耐受的患者隨后沒有使用任何慢性免疫抑制藥物,他們的中位隨訪時(shí)間接近5年,最長的隨訪時(shí)間接近10年。在7名由于自身免疫疾病導(dǎo)致需要接受腎臟移植,并且接受FCR001后成功產(chǎn)生免疫耐受的患者中,他們的自身免疫疾病沒有復(fù)發(fā)。這意味著這一療法除了為器官移植患者造福以外,可能用于治療自身免疫疾病。


“在器官移植領(lǐng)域,激發(fā)對(duì)移植器官長久的免疫耐受一直是開發(fā)的重要目標(biāo)之一,”Talaris公司首席執(zhí)行官Scott Requadt先生說:“本輪融資獲得的資金將幫助Talaris迅速將這一重要療法推進(jìn)到注冊(cè)性研究,并且啟動(dòng)其它概念驗(yàn)證臨床試驗(yàn)。有機(jī)會(huì)改變患者接受器官移植后的生活非常令人興奮,我很高興在這一關(guān)鍵時(shí)刻能夠加入Talaris,一同向這一目標(biāo)努力。”


參考資料:

[1] Talaris Therapeutics, Inc. Announces $100M Series A Financing to Advance Its Novel, Allogeneic Cell Therapy Through Late-Stage Clinical Development. Retrieved April 18, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190418005156/en/Talaris-Therapeutics-Announces-100M-Series-Financing-Advance

[2] Talaris. Retrieved April 18, 2019, from https://talaristx.com/platform/overview/

[3] $100M For Talaris Gives Surgeon a Shot to Reinvent Organ Transplants. Retrieved April 18, 2019, from https://xconomy.com/boston/2019/04/18/100m-for-talaris-gives-surgeon-a-shot-to-reinvent-organ-transplants/

[4] Talaris Therapeutics, Inc. Announces Promising Phase 2 Data of Novel, Allogeneic Cell Therapy in Living Donor Kidney Transplant Recipients. Retrieved April 18, 2019, from https://talaristx.com/2019/04/talaris-therapeutics-inc-announces-promising-phase-2-data-of-novel-allogeneic-cell-therapy-in-living-donor-kidney-transplant-recipients/