日前，又有一家生物技術(shù)公司計劃在納斯達(dá)克上市。這家公司是Applied Therapeutics，擬IPO募集8600萬美元資金，推進(jìn)其三款候選產(chǎn)品的臨床研究。
總部位于紐約的Applied Therapeutics將推進(jìn)三款靶向醛糖還原酶的藥物的研發(fā)。這種酶將葡萄糖轉(zhuǎn)化為山梨糖醇，山梨糖醇是一種涉及多種疾?。òㄌ悄虿〔l(fā)癥）的糖醇。Applied Therapeutics在向美國證券交易委員會提交的申請文件中表示，之前所嘗試的阻止醛糖還原酶的努力進(jìn)展有限，因為它們沒有選擇性或具體性，而該公司所設(shè)計的藥物克服了這些挑戰(zhàn).。
具體來說，Applied Therapeutics將推進(jìn)其針對糖尿病性心肌病的主要候選藥物AT-001的2/3期臨床研究，以及針對半乳糖血癥（一種罕見的遺傳疾?。┑脑谘兴幬顰T-007的1期研究。這兩項臨床試驗都將于今年啟動。
糖尿病通常會導(dǎo)致長期并發(fā)癥，影響許多組織器官，包括心臟、神經(jīng)、腎臟和眼睛。組織中升高的葡萄糖水平導(dǎo)致I型和II型糖尿病中產(chǎn)生毒性副產(chǎn)物。醛糖還原酶在產(chǎn)生導(dǎo)致糖尿病并發(fā)癥的毒性代謝物中起關(guān)鍵作用。糖尿病會增加患者心衰的風(fēng)險。糖尿病患者中發(fā)生的心力衰竭稱為糖尿病性心肌病或DbCM。糖尿病性心肌病可以由于代謝變化而在糖尿病患者中發(fā)展，并且可以獨立于高血壓或冠狀動脈疾病而發(fā)展。高達(dá)25％的糖尿病患者可能患上糖尿病性心肌病。
半乳糖血癥是一種罕見的遺傳性疾病，它影響身體代謝半乳糖的能力。半乳糖在體內(nèi)以低水平產(chǎn)生，并且與葡萄糖一起構(gòu)成乳糖，在牛奶和乳制品中含量很高。目前，對于半乳糖血癥沒有治療方法，如果未確診則對嬰兒是致命的；通過新生兒篩查、早期及時限制飲食，可以預(yù)防該疾病的最嚴(yán)重后果。
Applied Therapeutics研發(fā)管線（圖片來源：Applied Therapeutics官網(wǎng)）
此外 ，該公司還將利用IPO資金在2020年啟動針對糖尿病視網(wǎng)膜病變的藥物AT-003的臨床1期研究。由于視網(wǎng)膜神經(jīng)受損，糖尿病視網(wǎng)膜病變是糖尿病患者視力喪失的主要原因。疾病早期可能不需要治療，醫(yī)生可以通過監(jiān)測患者眼睛的變化，或者控制血糖，防止疾病惡化。如果疾病進(jìn)展之后，可以通過手術(shù)和/或?qū)⒖筕EGF藥物注射到眼睛中進(jìn)行治療。
除了醛糖還原酶藥物的研發(fā)外，Applied Therapeutics還致力于研究用于血癌的PI3K（磷脂酰肌醇3-激酶）抑制劑。該公司正在開發(fā)用于外周T細(xì)胞淋巴瘤、皮膚T細(xì)胞淋巴瘤和T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的AT-104藥物，并計劃于2020年將其納入臨床。
參考資料：
[1] APPLIED THERAPEUTICS INC. (APLT) IPO Retrieved on April 22 2019 from https://www.nasdaq.com/markets/ipos/company/applied-therapeutics-inc-1014972-89430
[2] Applied Therapeutics eyes $86M IPO to advance metabolic disease programs Retrieved on April 22 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/applied-therapeutics-eyes-86m-ipo-to-advance-metabolic-disease-programs
