日前，ReNeuron公司宣布，該公司開發(fā)的人類視網(wǎng)膜祖細(xì)胞（hRPC）療法，在治療視網(wǎng)膜色素變性（RP）患者的1/2a期臨床試驗(yàn)中，獲得積極初步結(jié)果。所有3名在2a期臨床試驗(yàn)中接受治療的第一隊(duì)列患者的視力與基線相比，得到顯著和持續(xù)改善。

RP是一類遺傳性眼科疾病，患者由于視網(wǎng)膜中細(xì)胞受損和死亡，視力逐漸喪失。它通常在兒童時(shí)期就影響患者視力，目前尚沒有治愈性療法。

ReNeuron公司的hRPC療法通過在患者視網(wǎng)膜下注射在GMP條件下生產(chǎn)的hRPC，在保護(hù)已有感光細(xì)胞的同時(shí)，分化出新的感光細(xì)胞并且定植到感光細(xì)胞層中，從而恢復(fù)患者視力。

在這項(xiàng)開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)中，三名患者接受了hRPC的治療，患者分別在2019年2月20日和4月26日接受了兩次隨訪檢測。最近一次隨訪檢測結(jié)果表明，患者接受治療的眼睛平均視力改善23個(gè)字母（能夠多讀出標(biāo)準(zhǔn)視力表上23個(gè)字母）。而未接受治療的對(duì)照眼視力沒有具有臨床意義的改善（平均多讀出5個(gè)字母）。

多讀出23個(gè)字母意味著在標(biāo)準(zhǔn)視力表上能夠多讀出四行字母。美國FDA認(rèn)為多讀出15個(gè)以上字母是具有臨床意義的視力改善。

▲接受hRPC治療的3位患者視力改善結(jié)果（圖片來源：參考資料[1]）

“在這一患者隊(duì)列中觀察到的視力改善證明了我們的hRPC細(xì)胞療法改變RP患者生活的巨大潛力。我們已經(jīng)開始對(duì)下一隊(duì)列的患者進(jìn)行治療?！盧eNeuron公司首席執(zhí)行官Olav Helleb?先生說。

參考資料：

[1] ReNeuron Announces Presentation of Updated Efficacy and Safety Data from Retinitis Pigmentosa Study at the Sixth Annual Retinal Cell and Gene Therapy Innovation Summit. Retrieved April 28, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/reneuron-announces-presentation-of-updated-efficacy-and-safety-data-from-retinitis-pigmentosa-study-at-the-sixth-annual-retinal-cell-and-gene-therapy-innovation-summit-300838843.html

[2] ReNeuron. Retrieved April 28, 2019, from http://www.reneuron.com/