今日，Verve Therapeutics公司宣布成立，將利用CRISPR基因編輯和單堿基編輯技術(shù)，開發(fā)創(chuàng)新療法，永久性降低個(gè)人患上冠狀動(dòng)脈疾病的風(fēng)險(xiǎn)。該公司由世界知名心血管遺傳學(xué)家和基因編輯先驅(qū)創(chuàng)建，并已經(jīng)完成數(shù)額為5850萬(wàn)美元的A輪融資。

冠狀動(dòng)脈疾病是最常見的心臟病，也是世界上導(dǎo)致死亡的首要原因。Verve公司創(chuàng)始人和其它研究人員進(jìn)行的遺傳學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，健康人群中攜帶著天然發(fā)生的基因變異，這些基因變異可以降低他們一生中患上冠狀動(dòng)脈疾病和心臟病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。例如，具有非洲血統(tǒng)的個(gè)體中有1/40的幾率在PCSK9基因上出現(xiàn)無(wú)效突變（null mutation）。這一變異會(huì)顯著降低個(gè)體的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇水平，將心臟病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)降低80%。

已有預(yù)防冠狀動(dòng)脈疾病的療法包括降低膽固醇的他汀類藥物和其它治療選擇，然而這些藥物需要面對(duì)依從性不強(qiáng)，可及性有限等挑戰(zhàn)。而Verve公司致力于將人類遺傳分析中獲得的成果與基因編輯技術(shù)結(jié)合起來(lái)，通過(guò)編輯個(gè)人的體細(xì)胞基因組，開發(fā)能夠一次治療，終生降低個(gè)人冠狀動(dòng)脈疾病風(fēng)險(xiǎn)的基因編輯療法。

▲Verve公司使用基因編輯療法降低冠狀動(dòng)脈疾病風(fēng)險(xiǎn)（圖片來(lái)源：Verve公司官網(wǎng)）

Verve公司已經(jīng)為開發(fā)針對(duì)心血管疾病靶點(diǎn)的創(chuàng)新療法作出多項(xiàng)技術(shù)準(zhǔn)備：

• 該公司已經(jīng)從Broad研究所和哈佛大學(xué)獲得了使用CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a基因編輯技術(shù)靶向特定心血管靶點(diǎn)的研發(fā)許可。

  
  

• 同時(shí)，它與Beam Therapeutics公司達(dá)成戰(zhàn)略研發(fā)合作，使用Beam公司的單堿基編輯、基因編輯和遞送技術(shù)，針對(duì)特定心血管靶點(diǎn)開發(fā)創(chuàng)新療法。在完成1期臨床研究后，Beam公司有機(jī)會(huì)加入在研產(chǎn)品的未來(lái)開發(fā)和推廣。

  
  

• Verve公司還與Verily公司達(dá)成合作，利用Verily公司的獨(dú)特納米顆粒篩選平臺(tái)，開發(fā)和優(yōu)化創(chuàng)新基因編輯遞送手段。

本輪融資由GV（原谷歌風(fēng)投）領(lǐng)投，其它投資者包括ARCH Venture Partners，F(xiàn)-Prime Capital，和Biomatics Capital。

“冠狀動(dòng)脈疾病是一種嚴(yán)重的流行性健康危機(jī)，”Verve公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Sekar Kathiresan博士說(shuō)：“將我們對(duì)這一疾病的遺傳學(xué)理解與日漸成熟的基因編輯技術(shù)相結(jié)合，能夠給冠狀動(dòng)脈病的治療方法帶來(lái)革命性的轉(zhuǎn)變?！?/span>

參考資料：

[1] With a superstar cardiologist as its CEO, new CRISPR company targets heart disease. Retrieved May 7, 2019, from https://www.statnews.com/2019/05/07/verve-new-crispr-company-targets-heart-disease/

[2] One of the world’s top experts in coronary heart disease is spearheading a new gene editing upstart out to transform the field. Retrieved May 7, 2019, from https://endpts.com/one-of-the-worlds-top-experts-in-coronary-heart-disease-is-spearheading-a-new-gene-editing-upstart-out-to-transform-the-field/