一種可以有效治療嬰兒肌肉萎縮癥的基因療法有望在美國上市，但這一售價或高達200萬美元的療法也在美國引發(fā)爭議，尤其是圍繞藥物定價和保險理賠問題。
這一基因療法名為Zolgensma，由著名跨國醫(yī)藥企業(yè)諾華推出。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將于本月對其作出審批決定，日本和歐盟也有望在今年內(nèi)作出審批決定。分析人士普遍認(rèn)為，由于這一療法已積累大量臨床數(shù)據(jù)，有望今年在美日歐三大市場獲批。
基因療法通過將有效基因?qū)肴梭w，來治療因基因缺陷導(dǎo)致的疾病。Zolgensma所治療的脊髓性肌萎縮癥，就是一種因患者缺乏控制肌肉的關(guān)鍵基因而引發(fā)的疾病。
如果不治療，脊髓性肌萎縮癥患者通常會在兩歲前死亡。在臨床試驗中，接受治療的首批12名患兒目前都已超過兩歲，其中多數(shù)患兒已可自行抬頭、用嘴吃飯或獨自坐立。
但問題在于，基因療法費用高昂。諾華首席執(zhí)行官瓦斯？納拉辛表示，Zolgensma定價可能在150萬至500萬美元之間。業(yè)內(nèi)人士普遍預(yù)計最終價格可能在200萬美元左右。
諾華認(rèn)為，Zolgensma具有治療脊髓性肌萎縮癥的巨大潛力，因此高達七位數(shù)的定價是合理的。行業(yè)分析師認(rèn)為，Zolgensma有望每年給諾華帶來約20億美元利潤。
對基因療法來說，價格高昂并非特例。美國食品藥品監(jiān)督管理局于2017年底批準(zhǔn)美國首個基因療法Luxturna，其售價高達85萬美元。這種基因療法用于治療特定遺傳性眼疾。
美國食品藥品監(jiān)督管理局預(yù)計，到2025年，每年批準(zhǔn)的基因和細胞療法有望達10到20種。隨著基因療法大規(guī)模上市，高昂的價格也引發(fā)藥物定價和保險理賠的巨大爭議。
藥物定價的難點在于如何達成定價共識。目前常見的定價方法為“成本效益”定價法，即為患者每一年的健康生活估算一定效益，然后通過計算藥物帶來的總效益來進行藥物定價。
但為患者的健康生活進行估值非常困難。諾華認(rèn)為Zolgensma的“成本效益”在400萬至500萬美元之間。但非營利組織臨床與經(jīng)濟評論研究所的分析認(rèn)為，Zolgensma的“成本效益”應(yīng)該不超過150萬美元。兩者估值之所以相差懸殊，是因為諾華給患者每一年健康生活的估值更高。
美國健康保險計劃聯(lián)合會發(fā)言人凱瑟琳？唐納森認(rèn)為，定價的確是一個問題，因為沒人能負(fù)擔(dān)得起的藥物就毫無用處了。而和定價相伴的另一個問題就是保險，隨著未來更多基因療法進入市場，動輒數(shù)百萬美元的治療費用對保險公司來說是難以承受的。
為此，諾華和其他研發(fā)基因療法的制藥公司建議，以分期理賠方式來降低成本；或?qū)嵤盎趦r值理賠”的保險政策，即保險公司預(yù)先理賠治療費用，若治療無效則保險公司可獲得部分退款。
但這些建議和目前的美國醫(yī)療保險政策存在諸多不兼容之處。為此，推出Luxturna的美國火花基因療法公司正推動美國政府批準(zhǔn)進行保險改革試點計劃，來吸引保險公司參與基因療法。
