致力于為自身免疫性疾病開(kāi)發(fā)特異性免疫調(diào)節(jié)藥物的生物醫(yī)藥公司Parvus Therapeutics日前宣布，與羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）公司達(dá)成全球合作許可協(xié)議，開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化其免疫調(diào)節(jié)療法Navacim，用于治療炎癥性腸?。↖BD）、自身免疫性肝病（ALD）、和乳糜瀉（CD）。

自身免疫性疾病是機(jī)體免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤攻擊和破壞患者自身組織而造成的一組疾病，約有上百種。目前，這類(lèi)疾病尚無(wú)治愈的方法，通常療法非特異性地抑制免疫反應(yīng)，因而往往導(dǎo)致相關(guān)的不良反應(yīng)。

Parvus公司的Navacims平臺(tái)產(chǎn)生的一類(lèi)創(chuàng)新藥物，能夠針對(duì)引起特定疾病的效應(yīng)T細(xì)胞發(fā)揮作用，將其改變?yōu)橐种蒲装Y的免疫調(diào)節(jié)性T細(xì)胞。針對(duì)每種自身免疫性疾病選擇的Navacim納米顆粒，表面以超生理密度呈現(xiàn)該病相關(guān)的肽-主要組織相容性復(fù)合體（pMHC），可以直接結(jié)合致病T細(xì)胞上的同源T細(xì)胞受體（TCR），進(jìn)而觸發(fā)TCR的信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)過(guò)程，誘導(dǎo)產(chǎn)生疾病或組織特異性的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞TR1。在Navacim的作用下，這些TR1細(xì)胞還可以擴(kuò)增，進(jìn)一步激活其他免疫調(diào)節(jié)細(xì)胞，逆轉(zhuǎn)免疫系統(tǒng)對(duì)自身組織的攻擊。

▲Navacims平臺(tái)機(jī)制示意圖（圖片來(lái)源：參考資料[2]）

臨床前疾病模型中，Navacims已在包括糖尿病、多發(fā)性硬化癥、ALD和IBD等一系列自身免疫性疾病中顯示出治療活性和逆轉(zhuǎn)疾病的效果，與此同時(shí)保持了抵御病毒、細(xì)菌和腫瘤挑戰(zhàn)的免疫能力。

根據(jù)協(xié)議，Parvus公司將展開(kāi)臨床前和臨床1期研究，基因泰克負(fù)責(zé)2期及之后的臨床開(kāi)發(fā)，以及全球的監(jiān)管申請(qǐng)和產(chǎn)品商業(yè)化。Parvus公司將可能獲得超過(guò)8億美元的里程碑付款，以及合作產(chǎn)品銷(xiāo)售額的分成。

“Parvus的技術(shù)在誘導(dǎo)免疫耐受的同時(shí)避免引起廣泛的免疫抑制，代表了一種可能為自身免疫性疾病帶來(lái)革命的新療法。臨床前測(cè)試中，Parvus的平臺(tái)已顯示出，疾病特異性調(diào)節(jié)T細(xì)胞可以得到誘導(dǎo)和擴(kuò)增，從而恢復(fù)免疫系統(tǒng)的平衡并阻止疾病進(jìn)程，”羅氏藥物合作全球負(fù)責(zé)人James Sabry博士表示：“我們期待與Parvus團(tuán)隊(duì)的合作，把這一令人振奮的進(jìn)展帶給患者。”

參考資料

[1] Parvus Therapeutics Enters into Worldwide Collaboration and License Agreement with Genentech to Develop Navacim? Therapeutics for the Treatment of Autoimmune Diseases. Retrieved May 17, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190516005018/en/

[2] Our Approach. Retrieved May 17, 2019, from https://parvustx.com/approach/

[3] Expanding antigen-specific regulatory networks to treat autoimmunity. Nature (2016) doi:10.1038/nature16962