今日，優(yōu)時(shí)比（UCB）公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)該公司的Nayzilam（midazolam）鼻噴霧劑上市，用于急性治療12歲以上癲癇患者出現(xiàn)的集群性癲癇發(fā)作（seizure clusters）。根據(jù)新聞稿，這是第一款也是唯一一款FDA批準(zhǔn)的鼻腔給藥的集群性癲癇發(fā)作療法。
癲癇是一種大腦慢性神經(jīng)疾病。它是世界上第四大神經(jīng)疾病，大約影響6500萬(wàn)人的生活。據(jù)估計(jì)，在美國(guó)有15萬(wàn)癲癇患者會(huì)出現(xiàn)集群性癲癇發(fā)作。急性治療集群性癲癇發(fā)作非常關(guān)鍵，因?yàn)槿绻患右灾委煟盒园d癇發(fā)作會(huì)提高患者出現(xiàn)身體受傷、神經(jīng)損傷，和長(zhǎng)時(shí)間癲癇發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。然而，已有的癲癇治療方法并不適用于治療集群性癲癇發(fā)作，導(dǎo)致很多患者沒(méi)有接受治療。
Nayzilam是一種治療集群性癲癇發(fā)作的短期療法?；颊呖梢詳y帶這種一次性的鼻噴霧劑。它可以由非醫(yī)護(hù)專業(yè)人士給正在癲癇發(fā)作的患者使用。它的主要成分是苯二氮卓（benzodiazepine）。
Nayzilam的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)結(jié)果。201名患者在出現(xiàn)集群性癲癇發(fā)作之后，接受了Nayzilam或安慰劑的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，Nayzilam組患者中更多患者在接受治療10分鐘內(nèi)發(fā)作停止（80.6%比70.1%）。同時(shí)更多患者在第一次發(fā)作后10分鐘到6個(gè)小時(shí)內(nèi)沒(méi)有癲癇復(fù)發(fā)（58.2%比37.3%）。
“集群性癲癇發(fā)作通常嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，而且可能導(dǎo)致他們住院和出現(xiàn)嚴(yán)重癲癇癥狀的風(fēng)險(xiǎn)增加，”Banner大學(xué)醫(yī)學(xué)中心癲癇項(xiàng)目主任Steven S. Chung博士說(shuō)：“治療集群性癲癇發(fā)作是很多患者面對(duì)的重要挑戰(zhàn)。Nayzilam為改善患者和他們家人的生活提供了一款新的治療選擇?！?/span>
參考資料：
[1] UCB announces NAYZILAM? (midazolam) nasal spray now approved by FDA to treat intermittent, stereotypic episodes of frequent seizure activity in people living with epilepsy in the U.S. Retrieved May 20, 2019, from https://pipelinereview.com/index.php/2019052071287/Small-Molecules/UCB-announces-NAYZILAM-midazolam-nasal-spray-now-approved-by-FDA-to-treat-intermittent-stereotypic-episodes-of-frequent-seizure-activity-in-people-living-with-epilepsy-in.html
[2] UCB Wins FDA Approval for Epilepsy Treatment Acquired in $370 Million Deal. Retrieved May 20, 2019, from https://www.biospace.com/article/ucb-wins-fda-approval-for-phase-iii-ready-epilepsy-treatment-acquired-in-370-million-deal/
