近日，Incyte公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)該公司的JAK抑制劑Jakafi（ruxolitinib）治療12歲以上類固醇難治性急性移植物抗宿主?。℅VHD）患者。它是FDA批準(zhǔn)治療這一適應(yīng)癥的第一款療法。
GVHD是由于異體移植的干細(xì)胞對(duì)宿主器官進(jìn)行免疫攻擊導(dǎo)致的嚴(yán)重疾病。GVHD可分為急性和慢性兩種，它可能影響皮膚、胃腸道和肝臟等多個(gè)器官系統(tǒng)的功能。類固醇難治性急性GVHD患者病情尤為嚴(yán)重，一年死亡率接近70%。
Jakafi是一款“first-in-class”JAK1/JAK2抑制劑。它已經(jīng)獲得批準(zhǔn)治療真性紅細(xì)胞增多癥（polycythemia vera）成年患者，和中高風(fēng)險(xiǎn)骨髓纖維化患者。它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，治療類固醇難治性急性GVHD患者。
這一批準(zhǔn)是基于名為REACH1的開放標(biāo)簽，單臂多中心研究的結(jié)果。71名患者加入了REACH1研究，其中49名患者對(duì)類固醇療法產(chǎn)生抗性，12名患者已經(jīng)接受過兩次以上的抗GVHD療法的治療。
試驗(yàn)結(jié)果表明，在接受治療28天之后，49名對(duì)類固醇產(chǎn)生抗性的患者的總緩解率（ORR）達(dá)到57%，完全緩解率（CR）達(dá)到31%。
“類固醇難治性急性GVHD患者第一次有了FDA批準(zhǔn)的治療選擇，”Incyte公司首席執(zhí)行官Hervé Hoppenot先生說：“這一批準(zhǔn)也是Incyte的一個(gè)重要里程碑，它是Jakafi在美國(guó)獲批的第三個(gè)適應(yīng)癥。我們?yōu)镴akafi為患者生活帶來的改變而驕傲，也將盡力推動(dòng)對(duì)JAK抑制劑的研發(fā)工作，為更多GVFD患者造福?！?/span>
參考資料：
[1] FDA Approves Jakafi? (ruxolitinib) for the Treatment of Patients with Acute Graft-Versus-Host Disease. Retrieved May 24, 2019, from https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-jakafir-ruxolitinib-treatment-patients-acute-graft
