近日，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法 Zolgensma 上市。
作為一款備受矚目的基因療法，Zolgensma 可根本性地解決 1 型 SMA 的遺傳病因，在一次性治愈罕見遺傳病史上也具有絕對的里程碑進(jìn)展。
據(jù)媒體報道，該藥一針?biāo)帢?biāo)價210萬美元，折合約1448萬人民幣，堪稱史上最貴藥物。
▍救命藥=天價藥？
據(jù)悉，SMA 是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，由單基因運(yùn)動神經(jīng)元存活基因 SMN1 缺陷引起。根據(jù)疾病的發(fā)生時間和嚴(yán)重程度，SMA 可分為 1 型、2 型、3 型和 4 型，大約 60% 的 SMA 患者是 1 型，也是最嚴(yán)重的一種類型。
罹患 SMA 的孩子，運(yùn)動神經(jīng)元—腦干和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞會被逐步破壞，運(yùn)動神經(jīng)元控制手臂，腿，胸部，面部，喉嚨和舌頭的運(yùn)動。
因此，患兒將會慢慢失去說話，走路的能力，到最后，他們甚至無法呼吸和吞咽，并最終會被疾病奪去性命。
有數(shù)據(jù)估計，SMA 發(fā)病率為 1/6000~1/10000，也就是說每 10000 名新生兒中就有一人受此影響，其中 90% 的患病嬰兒活不過 2 歲。
雖然治療SMA的藥物Zolgensma已成功面市，但并不是人人都負(fù)擔(dān)得起，一支藥物就要天價210萬美元（約1448萬元），堪稱有史以來最昂貴的藥物。
過去市面上只有一種治療此疾病的藥物，如今推出Zolgensma，無疑是給了病童父母極大希望，但相關(guān)專家也質(zhì)疑：“許多藥物的問題在于它們太貴，有需要的人根本負(fù)擔(dān)不起?！?/span>
網(wǎng)友紛紛質(zhì)疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。但醫(yī)藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，還可以分期付款。
該公司CEO表示，由于這種療法只進(jìn)行一次，所以費(fèi)用比目前的療法都要便宜，該療法約為長期治療費(fèi)用的一半，患者若存活五年，相當(dāng)于每年花費(fèi)42.5萬美元，而現(xiàn)有的該疾病療法，第一年費(fèi)用就需75萬美元。而且在醫(yī)保范圍內(nèi)，就像貸款一樣，保險公司會在五年內(nèi)分期付款。
通過該療法后痊愈兒童的家長則表示，生命無法用金錢衡量。
顯然，讓每一位患者都變有錢，或者讓藥企賠本大降價，都是不太現(xiàn)實(shí)的想法。但這并不意味著就沒有辦法解決救命藥的天價費(fèi)用問題。換個角度看，一個沒有存款但買了健康險的癌癥患者，卻可以獲得一筆比自己買保險投入多很多的可觀資金用于自己的疾病治療。
▍昂貴藥物盤點(diǎn)
除了上述用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法 Zolgensma，還有很多藥物的也是非常昂貴的，讓我們一同盤點(diǎn)一下。
1、Actimmune 52322美元/月
該藥適用于治療骨硬化癥（Osteopetrosis）和慢性肉芽腫?。–hronic Granulomatous Disease）兩種罕見病?；颊咭话忝恐茏⑸?次Actimmune，每月平均注射12劑，每劑的價格為4360美元。
2、Myalept 46328美元/月
Myalept由Aegerion公司研發(fā)，是一款用于治療全身性脂肪營養(yǎng)不良（Generalized Lipodystrophy）孤兒藥，也是目前控制這種罕見病的唯一藥物?；颊咄ǔＣ吭率褂?0劑，每劑標(biāo)價約4632美元。
3、Daraprim 45000美元/月
該藥是一種專門治療寄生蟲（如弓形蟲?。└腥镜乃帲蒝yera制藥公司（前身是圖靈制藥）銷售。值得提及的是，Daraprim的價格是在2015年，由公司前CEO—Martin Shkreli將其價格從每片13.50美元提高到750美元左右，從而引發(fā)了一場藥物定價風(fēng)暴。隨后受到嚴(yán)格審查，但其標(biāo)價仍居高不下。
4、Cinryze 44141美元/月
該藥由Shire公司生產(chǎn)，用于治療遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema，一種罕見的危及生命的遺傳性疾病），每月標(biāo)準(zhǔn)用藥量(16劑)，標(biāo)價是44140美元。據(jù)悉，Shire公司提供OnePath Co-Pay Assistance Program援助計劃，有商業(yè)保險的患者可獲得低至0美元的價格。
5、Takhzyro 44140美元/月
Takhzyro以 標(biāo)價44140美元/月位居第五，同樣為Shire公司研發(fā)，并于2018年8月獲FDA批準(zhǔn)治療遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema）?；颊咄ǔＣ吭滦枰⑸鋬蓜縿?biāo)價22070美元。
6、Chenodal 42570美元/月
該藥由Retrophin公司銷售，是一種治療膽結(jié)石的藥物。Chenodal的每月費(fèi)用是42,570美元（每片藥價為473美元，患者通常需要服用90片）。
據(jù)悉，Chenodal的價格在2014年增長了5倍，其背后操縱者是使Daraprim價格暴漲的Martin Shkreli。該藥雖已過專利保護(hù)期，但由于“封閉分銷系統(tǒng)”的保護(hù)，其它制藥企業(yè)研發(fā)亦不能生產(chǎn)這種藥物。
7、Juxtapidl 40671美元/月
Juxtapid由Aegerion制藥公司生產(chǎn)，適用于治療純合子家族性高膽固醇血癥（Homozygous FamilialHypercholesterolemia，一種由基因突變導(dǎo)致的心血管疾?。ǔＰ杌颊呙吭路?8粒藥。
8、H.P. Acthar 38892美元/月
該藥由Malnkkrdt制藥公司生產(chǎn)，適用于多種疾病，包括類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥、嬰兒痙攣、眼科疾病、銀屑病性關(guān)節(jié)炎等。患者通常每月注射一劑即可。
9、Tegsedi 34600美元/月
Tegsedi在2018年6月獲批上市，用于治療家族性淀粉樣物多發(fā)性神經(jīng)?。℉ereditary Transthyretin Amyloidosis，一種罕見疾病）引起的神經(jīng)損傷。患者需要接受適當(dāng)?shù)慕o藥技術(shù)培訓(xùn)，通常每月使用量為4劑，每劑標(biāo)價為8650美元。
10、Ravicti 33572美元/月
該藥由Horizon公司生產(chǎn)，用于治療治療尿素循環(huán)障礙（Urea Cycle Disorders，一種會導(dǎo)致血液中氨含量過高的基因疾病）。適用人群可為2個月以上的兒童，患者通常每個月需要使用7瓶。
11、Vitrakvi 32800美元/月
該藥于2018年11月26日獲FDA批準(zhǔn)上市，主要用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的成人和兒童患者，而且它的有效率高達(dá)75%，是FDA批準(zhǔn)的第一個不區(qū)分腫瘤來源用于初始治療的方法。
拜耳曾表示，口服膠囊形式的Larotrectinib采購價格為每月32,800美元（30天100mg），每年可能花費(fèi)393600美元（約270多萬人民幣），而某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元。這樣的天價對罕見病患者來講，不是吃掉一套房子就能買單。鑒于此，拜耳公司也表示資助的慈善機(jī)構(gòu)將免費(fèi)提供該藥物。
12、Firazyr 32468美元/月
Firazyr是Shire公司第三款上榜的藥物，用于治療遺傳性血管性水腫。然而，與上述Cinryze有所不同，Cinryze用于發(fā)作前的腫脹預(yù)防，而Firazyr用于發(fā)作后。由于患者平均每月遭受2-4次發(fā)作，大多數(shù)患者每月需用1盒（3針）Firazyr，即治療成本達(dá)32468美元。
13、Cuprimine 31426美元/月
該藥是榜單中“資歷”最老的一款藥物，適用于由Wilson疾?。╓ilson’s Disease）治療引發(fā)的銅累積?；颊唢埡蠓靡涣Ｄz囊，每粒的標(biāo)價是超過261美元。
14、Sovaldi 28000美元/月
Sovaldi由吉利德公司生產(chǎn)，用于治療丙肝。患者需服藥12周，價格為1000美元一片，每月的用藥費(fèi)用為28000美元。
15、Viekira Pak 27773美元/月
該藥的優(yōu)勢在于治療美國最常見的丙肝類型，適用人群廣泛。但因其包裝由多種藥片組成，患者服用不方便，加之市場涌入越來越多的肝炎藥物，Viekira Pak已然不再是治療丙型肝炎的首選用藥。
16、Viekira XR 27773美元/月
ViekiraXR是Viekira Pak的緩釋劑型，也用于基因1型丙肝患者的治療，與Viekira Pak不同的是，患者每天只需服用一片即可。而后，艾伯維推出了Mavyret，可在8周內(nèi)治愈肝炎，位居本次排行榜的第二位。據(jù)艾伯維2018年財報，Mavyret全年創(chuàng)收34.38億美元。
17、Orfadin 27247美元/月
Orfadin適用于1型遺傳性酪氨酸血癥（HT-1，一種由酪氨酸代謝障礙所致的罕見遺傳性疾病）。該藥的使用劑量因人而異，但大多數(shù)患者每月需服用30粒20毫克的膠囊，每粒定價為908美元。
18、Tibsovo 26115美元/月
Tibsovo由Agios Pharmaceuticals研發(fā)，于2018年7月獲批上市，是首個針對IDH1酶的靶向抑制劑，適用于治療特定基因突變患者的急性髓性白血?。ˋcute Myeloid Leukemia）的藥物。
19、Cerdelga 26000美元/月
Cerdelga是由賽諾菲旗下子公司健贊(Genzyme)研發(fā)，用作特定1型戈謝病(Gaucher disease)成人患者唯一的一線口服療法，是繼Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)的另一款治療戈謝病的口服制劑。
據(jù)悉，Cerezyme曾是全球最貴的藥，患者每年的治療成本高達(dá)30萬美元。擁有同樣適應(yīng)癥的Cerdelga與前者標(biāo)價相差無幾。而夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso兩款用于治療戈謝病的注射液標(biāo)價不如Cerdelga高。
20、Remodulin 25466美元/月
Remodulin由United Therapeutics研發(fā)，以標(biāo)價25466美元/月排名第二十位。該藥用于治療肺動脈高壓?；颊咄ǔＰ枰吭伦⑸?劑，每劑定價12733美元。
