日前，兩家成立于2017年的新銳生物技術(shù)公司紛紛向美國(guó)證券交易委員會(huì)遞交了IPO申請(qǐng)，分別擬募資1億美元和8600萬(wàn)美元。今天，我們就一起看一下這兩家才“兩歲”的公司有啥不同之處。
1 Prevail Therapeutics
專注于帕金森病和其他神經(jīng)退行性疾病生物療法開(kāi)發(fā)的Prevail Therapeutics擬IPO募資1億美元。該公司于2018年3月與2019年3月，分別完成了A輪7500萬(wàn)美元和B輪5000萬(wàn)美元的融資。
Prevail最初由Asa Abeliovich博士和OrbiMed（奧博資本）旗下全球私募基金聯(lián)席負(fù)責(zé)人Jonathan Silverstein先生共同發(fā)起成立的。Jonathan Silverstein先生在投資圈有20多年的工作經(jīng)歷，自2012年起，他更是連續(xù)7年入選福布斯的“全球100名最佳創(chuàng)投人”榜單。在投資生涯里，Jonathan先生推動(dòng)了60多種新藥和醫(yī)療器械上市，改變了大量患者的生活。
Jonathan Silverstein先生（圖片來(lái)源：The Silverstein Foundation官網(wǎng)）
2016年，Jonathan先生確診患有因葡糖腦苷脂酶基因（GBA1）突變引起的帕金森病，此后他特別成立了GBA1基因變異亞型帕金森病專項(xiàng)研究基金，該專項(xiàng)基金聯(lián)合OrbiMed再投資成立了Prevail公司，旨在開(kāi)創(chuàng)獨(dú)特基因療法，來(lái)改善遺傳基因變異型的神經(jīng)退行性疾病的治療。
Asa Abeliovich博士是哥倫比亞大學(xué)神經(jīng)病學(xué)教授和帕金森病研究員，也是Alector公司的聯(lián)合創(chuàng)始人。Asa博士現(xiàn)任Prevail Therapeutics的首席執(zhí)行官。
在核心技術(shù)方面，Prevail獲得了由藥明康德合作伙伴Regenxbio開(kāi)發(fā)的名為NAV AAV9 的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療載體技術(shù)的專利許可，用來(lái)開(kāi)發(fā)基因治療候選產(chǎn)品。
想要治愈疾病，首先要知道疾病背后的機(jī)理。在人體中，GBA基因負(fù)責(zé)編碼生成葡糖腦苷脂酶（glucocerebrosidase，GCase）蛋白，這種蛋白在溶酶體中作用，對(duì)清除細(xì)胞中的垃圾至關(guān)重要。當(dāng)它發(fā)生突變時(shí)，GCase的蛋白活性就會(huì)下降，由它負(fù)責(zé)降解的糖脂，以及一些錯(cuò)誤折疊的蛋白水平就會(huì)升高，誘使產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞死亡，讓患者出現(xiàn)帕金森病癥狀。
Prevail正在開(kāi)發(fā)與溶酶體功能障礙相關(guān)的特定基因變異引起的神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng)新療法。溶酶體功能相關(guān)特定基因突變，可見(jiàn)于各臨床亞型的帕金森病（包括年輕早發(fā)型）、某些類型的阿爾茨海默病、以及額顳葉失智癥（癡呆）等。Prevail的主要在研產(chǎn)品PR001，針對(duì)GBA1基因變異靶點(diǎn)，主要用于治療GBA1突變相關(guān)的帕金森病（帕金森病的GBA1突變率約10%），未來(lái)希望擴(kuò)展PR001用于帕金森病的治療。
2 Akero Therapeutics
Akero Therapeutics是一家專注于研發(fā)非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他嚴(yán)重代謝疾病藥物的生物技術(shù)公司。該公司的主要候選藥物AKR-001，用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH），目前正在2期臨床試驗(yàn)階段。據(jù)悉，2018年6月，該公司完成6500萬(wàn)美元的A輪融資；2018年12月，完成7000萬(wàn)美元的B輪融資。本次IPO擬募資8600萬(wàn)美元，交易代碼“AKRO”。
NASH是一種肝臟炎癥或肝細(xì)胞損傷導(dǎo)致肝纖維化、肝硬化、肝功能衰竭乃至死亡的疾病。Akero的AKR-001是一款新型長(zhǎng)效成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子21（FGF21）的類似物，作為修飾Fc-FGF21融合蛋白激動(dòng)劑，被認(rèn)為是潛在的NASH最佳治療藥物。
過(guò)去十年的研究表明，內(nèi)源激素FGF21在人體代謝和信號(hào)調(diào)節(jié)中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，其能夠作用于包括肝臟在內(nèi)的多種器官系統(tǒng)。通常它被自然釋放以保護(hù)器官免受壓力，并恢復(fù)代謝平衡以確保健康。據(jù)悉，該款藥物與天然FGF21相比，能夠顯著提高穩(wěn)定性和半衰期，且增強(qiáng)了于受體的結(jié)合和活性。
據(jù)悉，這款藥物由美國(guó)安進(jìn)公司（Amgen）獨(dú)家授權(quán)。在早期臨床研究中，該藥表現(xiàn)出良好的耐受性，且對(duì)代謝和心血管疾病的關(guān)鍵生物標(biāo)志物顯示出劑量依賴性的積極作用。
參考資料：
[1] Gene therapy biotech Prevail Therapeutics files for a $100 million IPO Retrieved on May 27 2019 from https://www.nasdaq.com/article/gene-therapy-biotech-prevail-therapeutics-files-for-a-100-million-ipo-cm1154443
[2]NASH biotech Akero Therapeutics files for an $86 million IPO Retrieved on May 24 2019 from https://www.nasdaq.com/article/nash-biotech-akero-therapeutics-files-for-an-86-million-ipo-cm1154444
[2] 各公司官網(wǎng)
