近日，BioMarin制藥公司宣布，其罕見病治療藥物Vimizim（Elosulfase Alfa）獲得國家藥品監(jiān)督管理局上市批準(zhǔn)，用于治療黏多糖貯積癥IVA型（MPS IVA）患者。值得一提的是，Vimizim是中國首個黏多糖貯積癥藥物，也是我國第一批《臨床急需境外新藥名單》里的品種。
MPS IVA是一種罕見的遺傳疾病，由于體內(nèi)降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶體酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代謝物硫酸角質(zhì)素（KS）和6-硫酸軟骨素在多器官和組織內(nèi)逐漸貯積，進(jìn)而導(dǎo)致器官功能減退。最常見特征為進(jìn)展性骨骼發(fā)育不良、頻繁手術(shù)以及活動能力、呼吸功能受限和早期死亡。
目前，MPS IVA在發(fā)達(dá)國家影響著約3000人。臨床上黏多糖貯積癥的治療主要有骨髓移植或造血干細(xì)胞移植 、酶替代治療，但在中國尚無MPS IVA治療藥物或酶替代等治療方法。根據(jù)藥品審評中心的公告，BioMarin公司的Vimizim是目前唯一一種適用于MPS IVA患者疾病緩解的藥物。
2014年2月，Vimizim在美國獲得FDA批準(zhǔn)上市。作為內(nèi)源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的補(bǔ)充，該藥能顯著改善患者的肌肉強(qiáng)度、關(guān)節(jié)功能和心肺功能等，改善患者的生存質(zhì)量。上市5年后，該藥已在全球50多個國家治療超過1300名患者。
2018年5月，中國發(fā)布《第一批罕見病目錄》，將黏多糖貯積癥納入我國罕見病范疇。同年11月，Vimizim入選我國第一批《臨床急需境外新藥名單》。這意味著，Vimizim有資格在中國得到優(yōu)先審評。
據(jù)了解，申請人百傲萬里(上海)生物醫(yī)藥公司在2017年首次向國家藥品監(jiān)督管理局遞交了Vimizim的臨床試驗(yàn)申請（JXSL1700009國），該申請隨后被納入優(yōu)先審評。今年2月，申請人向藥監(jiān)局遞交了該藥的補(bǔ)充申請，同時，將藥物申請事項變更為上市審評。
▲圖片來源：國家藥品監(jiān)督管理局行政事項受理服務(wù)
中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會副主任委員，兒科學(xué)及內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)科帶頭人羅小平教授表示：“Vimizim是首個也是目前唯一能夠治療這種非常罕見的進(jìn)行性退行性、常染色體隱性溶酶體貯積癥的疾病特異性治療方案。”
目前，Vimizim以中文名依洛硫酸酯酶α注射液（商品名唯銘贊）在中國獲得上市批件。該藥的獲批，也為中國MPS IVA型罕見病患者帶來更多治療選擇。
“我們很高興能夠?yàn)橹袊鳰PS IVA患者提供首個藥物療法，并在此基礎(chǔ)上為中國罕見病患者提供服務(wù)?！盉ioMarin董事長兼首席執(zhí)行官Jean-Jacques Bienaime表示，希望能繼續(xù)為那些罹患罕見遺傳病存在未滿足醫(yī)療需求的患者提供療法。
