2019年6月11日，默沙東公司宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)KEYTRUDA?（pembrolizumab）的兩項(xiàng)新適應(yīng)癥。KEYTRUDA現(xiàn)已獲批用于轉(zhuǎn)移性或不可切除的復(fù)發(fā)性頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）患者的一線(xiàn)治療，包括：?jiǎn)嗡幹委熌[瘤表達(dá)PD-L1（綜合陽(yáng)性分?jǐn)?shù)CPS≥1）的患者，或與鉑和氟尿嘧啶（FU）聯(lián)合使用，無(wú)論患者的PD-L1表達(dá)多少。
該批準(zhǔn)基于代號(hào)為KEYNOTE-048的有882名患者參加的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，其中KEYTRUDA被證明與EXTREME方案（西妥昔單抗與卡鉑或順鉑加FU）相比，總生存期（OS）顯著改善。
KEYTRUDA是第一個(gè)獲批一線(xiàn)治療轉(zhuǎn)移性或不可切除的，復(fù)發(fā)性頭頸癌的PD-1療法，也是第一個(gè)被證明對(duì)于這些患者在OS方面有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善的PD-1藥物。
耶魯癌癥中心醫(yī)學(xué)院和發(fā)展治療研究項(xiàng)目聯(lián)合主任、耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)教授Barbara Burtness博士表示：“這項(xiàng)批準(zhǔn)是治療頭頸癌的一個(gè)非常令人興奮的里程碑，有可能通過(guò)提供重要的新治療方案來(lái)變革治療這些患者的方式。轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性頭頸癌一直是一個(gè)遠(yuǎn)未得到滿(mǎn)足的領(lǐng)域，因此在一線(xiàn)治療中為這些患者提供免疫治療方案令人鼓舞?！?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;"/>
“頭頸部鱗狀細(xì)胞癌歷來(lái)給醫(yī)生和患者帶來(lái)了許多挑戰(zhàn)，包括有限的治療選擇以及由疾病及其治療引起的身體和功能問(wèn)題，” 默沙東研究實(shí)驗(yàn)室臨床研究副總裁Jonathan Cheng博士表示。“這項(xiàng)批準(zhǔn)是治療這種毀滅性癌癥的重要進(jìn)展。此批準(zhǔn)所基于的KEYNOTE-048結(jié)果表明，對(duì)于腫瘤表達(dá)PD-L1 CPS大于或等于1的患者，KEYTRUDA單藥治療和KEYTRUDA聯(lián)合化療，無(wú)論P(yáng)D-L1表達(dá)如何，都顯著延長(zhǎng)了患者的生存期。“
2016年，F(xiàn)DA根據(jù)加速批準(zhǔn)計(jì)劃，基于1b期KEYNOTE-012試驗(yàn)的客觀(guān)反應(yīng)率數(shù)據(jù)，批準(zhǔn)KEYTRUDA用于治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性HNSCC患者，該患者在進(jìn)行含鉑化療之中或之后疾病進(jìn)展。持續(xù)批準(zhǔn)取決于對(duì)臨床獲益的驗(yàn)證，現(xiàn)已在KEYNOTE-048中得到證實(shí)，因此，FDA將加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為正式批準(zhǔn)/常規(guī)批準(zhǔn)。
