近日，知名生物技術(shù)公司Bluebird Bio（藍(lán)鳥生物）公布了旗下基因療法Zynteglo的定價(jià)，治療價(jià)格約為180萬(wàn)美元，成為了市場(chǎng)上第二款價(jià)格超過100萬(wàn)美元的上市藥物。
據(jù)悉，Zynteglo在六月初剛獲得歐盟的批準(zhǔn)，藍(lán)鳥生物便在同月14號(hào)于阿姆斯特丹舉行的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)上公布了該藥的價(jià)格。Zynteglo是一種用于治療罕見血液疾病β地中海貧血的基因療法，能夠通過單劑量注射維持持久治療效果。
目前，市面上只有諾華開發(fā)的Zolgensma基因療法價(jià)格高于Zynteglo。Zolgensma是首款用于治療脊柱肌肉萎縮的基因療法，定價(jià)約為210萬(wàn)美元。
患有β地中海貧血的患者無(wú)法產(chǎn)生足夠量的血紅蛋白，即血液中的攜氧蛋白。根據(jù)其病癥的嚴(yán)重程度，β地中海貧血患者可能需要每?jī)傻剿闹茌斞淮?。在設(shè)定Zynteglo的價(jià)格時(shí)，藍(lán)鳥生物考慮到該療法能夠降低醫(yī)療成本，消除這種輸血的需要，讓治療效果維持終生。
Zolgensma和Zynteglo批準(zhǔn)是基因療法經(jīng)濟(jì)可行性的關(guān)鍵測(cè)試案例。與人們長(zhǎng)期服用的傳統(tǒng)藥物相比，這些藥物能夠?qū)崿F(xiàn)一次性治療并讓療效持續(xù)終生。不過目前，由于臨床試驗(yàn)的記錄時(shí)長(zhǎng)有限，尚不清楚基因療法療效能夠維持的具體時(shí)長(zhǎng)。因此，一些藥物開發(fā)商和保險(xiǎn)公司考慮道這一事件的不穩(wěn)定性，正在努力想辦法解決這一問題。
在給Zynteglo定價(jià)時(shí)，藍(lán)鳥生物參考了諾華公司。諾華公司將將Zolgensma的價(jià)格標(biāo)簽與其業(yè)績(jī)掛鉤，并與保險(xiǎn)公司達(dá)成了“基于結(jié)果的協(xié)議”。諾華還表示，他們正在與保險(xiǎn)公司討論在未來(lái)五年內(nèi)支付基因療法的方案。
藍(lán)鳥生物表示，Zynteglo的全款可以在五年內(nèi)分期，每年支付約357567美元，其支付模式因地制宜。據(jù)路透社報(bào)道，如果該藥得到了美國(guó)FDA的最終批準(zhǔn)，Zynteglo可能會(huì)在美國(guó)的“合理”范圍內(nèi)定價(jià)，該公司也表示不會(huì)將價(jià)格提高到消費(fèi)者價(jià)格指數(shù)的變化之上。目前，藍(lán)鳥生物正在與一些國(guó)家合作，計(jì)劃將Zynteglo基因療法推向市場(chǎng)。
藍(lán)鳥生物的分析師Mani Foroohar在一份研究報(bào)告中寫道：Zynteglo和Zolgensma的價(jià)格會(huì)隨著時(shí)間的推移而降低。相對(duì)于諾華公司通過靜脈輸液的基因療法，Bluebird的基因療法是一種移植性醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，它增加了醫(yī)療保健系統(tǒng)的成本。
Mani Foroohar擔(dān)憂道：盡管藍(lán)鳥生物多年來(lái)一直處于開發(fā)階段，但由于缺乏制造準(zhǔn)備，尚無(wú)法保證能夠?qū)ynteglo在2020年前商業(yè)化。更令人擔(dān)憂的是，藍(lán)鳥生物由于缺乏制造準(zhǔn)備，無(wú)法執(zhí)行制造過程開發(fā)，這是任何細(xì)胞治療特許經(jīng)營(yíng)的關(guān)鍵核心競(jìng)爭(zhēng)力。這可能導(dǎo)致外界對(duì)公司提出的許多項(xiàng)目規(guī)定時(shí)間節(jié)點(diǎn)產(chǎn)生質(zhì)疑，且目前尚不清楚進(jìn)入市場(chǎng)的Zynteglo基因療法能否達(dá)到臨床試驗(yàn)所見。
值得一提的是，歐盟在幾周前對(duì)Zynteglo的批準(zhǔn)也是“有條件”的批準(zhǔn)，意味著該公司必須繼續(xù)提供額外的數(shù)據(jù)，以證明其療法的益處。藍(lán)鳥生物還必須每年向相關(guān)審核部門提供該基因療法的數(shù)據(jù)，直到它有足夠的數(shù)據(jù)支持該藥物上市。
目前，藍(lán)鳥生物正在測(cè)試Zynteglo在鐮刀型貧血病中的療效，并計(jì)劃在2020年開始在美國(guó)銷售該藥。
