日前，艾爾建（Allergan）宣布，FDA批準(zhǔn)了其A型肉毒桿菌毒素（Botulinum Toxin A，BOTOX）擴(kuò)大適應(yīng)癥，治療兒童患者（2至17歲）的上肢痙攣。此外，用于治療兒童患者下肢痙攣的擴(kuò)大適應(yīng)癥申請(qǐng)，有望在2019年的第4季度得到批復(fù)。今年是BOTOX上市30周年，這是這款“老藥”獲得FDA批準(zhǔn)的第十個(gè)適應(yīng)癥。
兒童痙攣的常見原因包括腦癱，創(chuàng)傷性腦損傷，多發(fā)性硬化癥，脊髓損傷和中風(fēng)，這是影響個(gè)人活動(dòng)能力和保持平衡以及姿勢(shì)能力的一組疾病。痙攣表現(xiàn)為肌肉緊張和僵硬，程度為中重度不等。兒童上肢痙攣能顯著影響他們的發(fā)育和生活質(zhì)量，特別是正處于生長(zhǎng)發(fā)育期的兒童非常虛弱，迫使他們需要持續(xù)的護(hù)理。這些兒童患者需要新的治療選擇幫助他們緩解痙攣，從而提高活動(dòng)能力和生活質(zhì)量。
肉毒桿菌毒素是一種神經(jīng)毒素，它作用于膽堿能運(yùn)動(dòng)神經(jīng)末梢，拮抗鈣離子的作用，干擾乙酰膽堿從運(yùn)動(dòng)神經(jīng)末梢的釋放，促使肌纖維不能收縮,，因而能降低肌張力，緩解痙攣。艾爾建開發(fā)的BOTOX是一種A型肉毒桿菌毒素，自1989年上市以來，已經(jīng)獲批用于治療包括眼瞼痙攣和斜視，成人上，下肢痙攣、慢性偏頭疼、神經(jīng)性尿失禁、膀胱過度活動(dòng)綜合征等多種適應(yīng)癥。BOTOX長(zhǎng)久而完善的安全性和有效性記錄，使得它可以成為兒童患者的一個(gè)重要的治療選擇。
▲BOTOX的作用機(jī)理示意圖（圖片來源：Botox官網(wǎng)）
本次適應(yīng)癥的獲批是基于兩項(xiàng)超過200名上肢痙攣的兒童患者參與的3期臨床試驗(yàn)，包括為期12周的雙盲試驗(yàn)，以及長(zhǎng)達(dá)一年的開放標(biāo)簽試驗(yàn)。
艾爾建的首席研發(fā)官David Nicholson博士說：“眼見兒童被任何程度的上肢痙攣折磨，都會(huì)讓見者難過。本次FDA的批準(zhǔn)對(duì)艾爾建意義特殊，因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在可以為這些兒童患者及其家人提供BOTOX這一療法選擇。這次批準(zhǔn)也是自1989年BOTOX獲批治療眼瞼痙攣和斜視以來，實(shí)現(xiàn)的又一座里程碑。這與艾爾建持續(xù)的創(chuàng)新精神和對(duì)BOTOX 30年來堅(jiān)持不懈的研發(fā)投入是密不可分的?！?/span>
參考資料：
[1] FDA Approves BOTOX? (onabotulinumtoxinA) for Pediatric Patients with Upper Limb Spasticity. Retrieved June 21, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-botox-onabotulinumtoxina-for-pediatric-patients-with-upper-limb-spasticity-300872470.html
[2] BOTOX官網(wǎng). Retrieved June 21, 2019, from https://www.botoxmedical.com/
