今日，致力于通過突破性單細(xì)胞基因組的測序技術(shù)，開發(fā)針對(duì)自身免疫性疾病和癌癥的精準(zhǔn)療法的生物技術(shù)公司Celsius Therapeutics宣布，它與楊森生物技術(shù)公司（Janssen Biotech）達(dá)成了一項(xiàng)合作協(xié)議。Celsius將應(yīng)用其專有的單細(xì)胞基因組學(xué)和機(jī)器學(xué)習(xí)平臺(tái)，從楊森的2a期臨床試驗(yàn)VEGA中，發(fā)現(xiàn)可以預(yù)測藥物反應(yīng)的生物標(biāo)志物。VEGA試驗(yàn)旨在評(píng)估單抗藥物guselkumab與golimumab聯(lián)合治療潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的有效性和安全性。

研究表明，許多疾病的發(fā)生是由幾種特定細(xì)胞類型的聯(lián)合功能障礙和它們之間的相互作用所引發(fā)。傳統(tǒng)的基因組測序不能確定個(gè)體細(xì)胞的基因組變化，只能看到平均水平值，因此可能會(huì)漏掉某些關(guān)鍵的決定性因素。

通過單細(xì)胞RNA測序，Celsius可以逐一檢測單個(gè)細(xì)胞的基因表達(dá)狀況，建立具有高度復(fù)雜性的大量數(shù)據(jù)集，進(jìn)而通過機(jī)器學(xué)習(xí)算法，發(fā)現(xiàn)導(dǎo)致疾病的特定細(xì)胞和導(dǎo)致功能異常的基因群。Celsius公司的創(chuàng)新方法有望克服傳統(tǒng)基因組測序方法的局限性，并通過識(shí)別引發(fā)病變的基因來描繪一種新的靶向藥物的發(fā)現(xiàn)過程，這有望為自身免疫疾病和癌癥治療帶來重大改變。

▲Celsius的幾個(gè)核心研發(fā)方向（圖片來源：Celsius官網(wǎng)）

Celsius聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Christoph Lengauer博士說：“Celsius已經(jīng)建立了一個(gè)工業(yè)化的平臺(tái)，其規(guī)模能夠持續(xù)處理完整的患者樣本，并快速整合和查詢?cè)谌蚨嘀行脑囼?yàn)中產(chǎn)生的大型數(shù)據(jù)集。通過這項(xiàng)大型試驗(yàn)產(chǎn)生的縱向患者數(shù)據(jù)集和樣本水平信息，將使Celsius和楊森能夠提取深入的分子和細(xì)胞信息，我們希望最終為患者提供更好的治療。”

Celsius首席執(zhí)行官Tariq Kassum博士說：“Celsius很高興與楊森合作。楊森長期致力于改善炎癥性腸病患者生活。與楊森的合作是Celsius建立的第一個(gè)行業(yè)合作伙伴關(guān)系。這次的合作將成為一個(gè)模型，展示其它公司如何應(yīng)用Celsius的綜合平臺(tái)，識(shí)別那些能從現(xiàn)有或在研療法中受益的特定患者，同時(shí)也將為Celsius的藥物發(fā)現(xiàn)引擎添加靶標(biāo)和數(shù)據(jù)?！?/span>

參考資料：

[1] Celsius Therapeutics inks first biopharma deal—an IBD study with Janssen. Retrieved July 9, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/celsius-therapeutics-inks-first-biopharma-deal-ibd-study-janssen

[2] Celsius Therapeutics Signs Collaboration Agreement with Janssen to Identify Response Biomarkers for Ulcerative Colitis. Retrieved July 9, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190709005089/en/Celsius-Therapeutics-Signs-Collaboration-Agreement-Janssen-Identify

[3] Celsius Therapeutics官網(wǎng). Retrieved July 9, 2019, from https://celsiustx.com/