近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布與默沙東（MSD）公司達(dá)成研發(fā)合作協(xié)議。Skyhawk公司將使用其SkySTAR技術(shù)平臺(tái)幫助默沙東公司開(kāi)發(fā)靶向RNA剪接的創(chuàng)新性小分子，作為治療某些神經(jīng)疾病和癌癥的潛在新方法。迄今為止，Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健（Biogen）、武田（Takeda）、新基（Celgene）和默沙東等多家大型藥企，顯示出業(yè)界對(duì)該公司靶向RNA剪接的小分子藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)的關(guān)注。

RNA剪接錯(cuò)誤可能造成mRNA的表達(dá)水平缺失，由此導(dǎo)致包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤、肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS）、帕金森?。≒D）、額顳葉癡呆癥（FTD）和脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）等一系列神經(jīng)系統(tǒng)疾病。Skyhawk的SkySTAR技術(shù)平臺(tái)是發(fā)現(xiàn)靶向RNA創(chuàng)新小分子藥物的平臺(tái)，可用于發(fā)現(xiàn)小分子化合物，通過(guò)與RNA前體結(jié)合，在細(xì)胞核中糾正RNA的剪接錯(cuò)誤，恢復(fù)mRNA的表達(dá)水平。

根據(jù)協(xié)議，Skyhawk公司將負(fù)責(zé)使用SkySTAR技術(shù)平臺(tái)發(fā)現(xiàn)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病和癌癥多個(gè)計(jì)劃目標(biāo)的候選藥物。默沙東公司將獲得其獨(dú)家全球性研發(fā)和推廣權(quán)益，并且負(fù)責(zé)在研療法的臨床開(kāi)發(fā)和推廣。Skyhawk將獲得前期付款、基于未來(lái)里程碑的后續(xù)付款以及產(chǎn)品銷售額的分成。

值得一提的是，Skyhawk公司同日還宣布擴(kuò)大與渤健公司的合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，渤健公司將獲得其原始合作研究階段之外的其他獨(dú)家全球性研發(fā)權(quán)益，候選藥物可用于治療多發(fā)性硬化癥（MS）、SMA及其他神經(jīng)疾病。

▲Skyhawk公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bill Haney博士（圖片來(lái)源：Skyhawk公司官網(wǎng)）

“默沙東公司一直致力于挑戰(zhàn)性疾病的研究，并為患者開(kāi)發(fā)新的治療方案”，Skyhawk公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bill Haney博士說(shuō)，“我們期待利用SkySTAR技術(shù)平臺(tái)為默沙東公司篩選和推進(jìn)新型候選藥物的研發(fā)，解決患者的未竟需求?！?/span>

默沙東研究實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)部的高級(jí)副總裁Dean Y. Li博士同樣表示，RNA剪接修飾技術(shù)完成了以往被認(rèn)為不可能實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)，他們也期待與Skyhawk公司一起探索這種新作用模式的潛力。

參考資料：

[1] Skyhawk Therapeutics Announces Collaboration Agreement with Merck to Discover and Develop Novel Small Molecules that Modulate RNA Splicing. Retrieved July 9, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/skyhawk-therapeutics-announces-collaboration-agreement-with-merck-to-discover-and-develop-novel-small-molecules-that-modulate-rna-splicing/

[2] Skyhawk Therapeutics Announces Expansion of Collaboration Agreement with Biogen. Retrieved July 9, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/skyhawk-therapeutics-announces-expansion-of-collaboration-agreement-with-biogen/

[3] Skyhawk. Retrieved July 9, 2019, from https://www.skyhawktx.com/platform