醫(yī)藥投資:2019年度十大醫(yī)療創(chuàng)新,RNA療法、癌癥免疫療法等入選

在美國(guó)腫瘤治療頂級(jí)醫(yī)院克利夫蘭診所(Cleveland Clinic)評(píng)選出的《2019年度十大醫(yī)療創(chuàng)新》排行榜中,RNA療法、癌癥免疫療法、3D打印等被列入榜單。該診所首席健康官M(fèi)ichael Roizen博士表示:“醫(yī)療保健正在不斷變化,我們預(yù)計(jì)癌癥免疫療法和藥物基因組學(xué)等創(chuàng)新技術(shù)將顯著改變醫(yī)療領(lǐng)域,并改善克利夫蘭診所和全世界患者的治療?!苯裉欤覀儗榇蠹医榻B一下,這十大醫(yī)療創(chuàng)新有關(guān)技術(shù)和藥物。


TOP 10:RNA療法


RNA療法的機(jī)理是使用能夠與mRNA通過(guò)堿基配對(duì)結(jié)合的寡核苷酸來(lái)影響mRNA的代謝過(guò)程。目前RNA療法已成為全球最具創(chuàng)新和潛力的療法之一,其中較為流行和成功的療法有為小干擾RNA(siRNA)和反義寡核苷酸療法(ASO)兩大類(lèi)型。在美國(guó),已有Spinraza、Tegesedi、Onpattro等RNA療法相繼獲批,治療領(lǐng)域包括難治神經(jīng)疾病、多發(fā)性神經(jīng)病和脊髓性肌肉萎縮癥等。據(jù)統(tǒng)計(jì),目前有20多個(gè)ASO療法在2-3期臨床試驗(yàn)中接受檢驗(yàn),而在siRNA療法方面,也有十多個(gè)2-3期臨床項(xiàng)目正在進(jìn)行中。相信隨著科學(xué)研究和臨床研發(fā)的進(jìn)一步發(fā)展,這一類(lèi)型的療法有望繼小分子和生物制劑之后,成為一種主流的治療模式。


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▲RNA藥物調(diào)節(jié)基因表達(dá)的潛在機(jī)制:A,RNase H介導(dǎo)的mRNA降解;B,RISC介導(dǎo)的mRNA降解;C,調(diào)節(jié)mRNA的剪接;D,抑制或增強(qiáng)mRNA的轉(zhuǎn)譯;E,與微RNA競(jìng)爭(zhēng)(圖片來(lái)源:參考資料[3])


TOP 9:經(jīng)皮二尖瓣和三尖瓣置換術(shù)


雖然目前心臟外科手術(shù)已經(jīng)十分成熟,但心臟專(zhuān)科醫(yī)生們?nèi)匀辉谧巫尾痪氲貙ふ覝p少創(chuàng)傷的治療技術(shù),比如通過(guò)動(dòng)脈在心臟置入支架。2016年,經(jīng)皮心臟二尖瓣和三尖瓣置換術(shù)已經(jīng)成功實(shí)施,該技術(shù)通過(guò)皮下穿刺血管,將導(dǎo)管送至瓣膜處,對(duì)病灶進(jìn)行手術(shù)置換。該技術(shù)的出現(xiàn),讓許多心臟手術(shù)不再需要進(jìn)行開(kāi)胸,不僅能夠縮短住院時(shí)間,而且可以減少術(shù)后口服藥物的費(fèi)用。隨著經(jīng)皮介入技術(shù)的發(fā)展,瓣膜手術(shù)的治療取得了眾多積極的成果,填補(bǔ)了心臟手術(shù)領(lǐng)域的空白。與過(guò)去相比,如今的心臟手術(shù)不僅創(chuàng)傷更小,效果也更好。目前,專(zhuān)家正在更多患者人群中的探索該方式的可行性,基于良好的術(shù)后結(jié)果,這些創(chuàng)新在未來(lái)心臟疾病的治療將大有用處。


TOP 8:手術(shù)機(jī)器人技術(shù)革新


在美國(guó),手術(shù)機(jī)器人已經(jīng)在臨床應(yīng)用了十余年,而且還在不斷地發(fā)展。如今,大多數(shù)手術(shù)都已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了科學(xué)所允許范圍內(nèi)的時(shí)間最短、創(chuàng)口最小。這部分得益于手術(shù)機(jī)器人的應(yīng)用,它為外科醫(yī)師提供了極高精確度的手術(shù)指導(dǎo)。例如,2017年FDA批準(zhǔn)了首款牙科機(jī)器人導(dǎo)航系統(tǒng),用于牙齒的種植手術(shù),該機(jī)器人可以對(duì)鉆頭的位置、方向和深度提供物理指導(dǎo),并允許對(duì)手術(shù)部位可視化操作,并滿(mǎn)足手術(shù)過(guò)程中醫(yī)生動(dòng)態(tài)改變計(jì)劃的靈活性。目前,手術(shù)機(jī)器人的技術(shù)發(fā)展迅猛,從脊椎手術(shù)到外周血管手術(shù),它不僅讓治療更加精確有效,并且縮短了患者康復(fù)時(shí)間、減少了術(shù)后疼痛。


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Yomi系統(tǒng)(圖片來(lái)源:miamiherald


TOP 7:高科技頭盔Visor用于中風(fēng)診斷


出血性中風(fēng)具有較高的致死率,快速診斷對(duì)于有效的治療十分必要。2018年,加利福尼亞州的Cerebrotech醫(yī)療系統(tǒng)公司花了幾年時(shí)間開(kāi)發(fā)出一款稱(chēng)為Cerebrotech Visor的該科技頭盔設(shè)備來(lái)檢測(cè)中風(fēng),通過(guò)發(fā)射穿過(guò)大腦左右半球的低能量無(wú)線(xiàn)電波發(fā)揮作用。據(jù)了解,這款頭盔在確定哪些患者發(fā)生了重大中風(fēng)時(shí)準(zhǔn)確率為92%,比應(yīng)急人員使用“標(biāo)準(zhǔn)身體檢查工具”獲得的準(zhǔn)確率要高。作為一種有效的診斷工具,該頭盔用于院前出血掃描,可以加速診斷,并未患者爭(zhēng)取治療時(shí)間。


TOP 6:VR/MR技術(shù)將用于醫(yī)學(xué)教育


在游戲中應(yīng)用比較普遍的虛擬現(xiàn)實(shí)和混合現(xiàn)實(shí)(VR/MR)技術(shù),最近,這項(xiàng)技術(shù)引起了醫(yī)療領(lǐng)域人員的注意,將VR/MR技術(shù)與醫(yī)學(xué)結(jié)合,可以將人體解剖圖像更加真實(shí)立體地呈現(xiàn)出來(lái),代替手把手的教學(xué)模式,讓學(xué)生更方便、更準(zhǔn)確地了解人體解剖結(jié)構(gòu)。在目前流行的醫(yī)學(xué)教育中,VR/MR技術(shù)可以提供模擬培訓(xùn),以?xún)?yōu)化傳統(tǒng)的醫(yī)學(xué)教育。音頻、視覺(jué)和動(dòng)覺(jué),憑借這種身臨其境的學(xué)習(xí)方式,VR/MR培訓(xùn)吸引了許多學(xué)習(xí)者。通過(guò)這種模擬教學(xué),讓學(xué)習(xí)者向醫(yī)療系統(tǒng)內(nèi)最熟練和自信的醫(yī)療提供者邁近了一大步。


TOP 5:3D打印用于生產(chǎn)患者特殊需要的產(chǎn)品


3D打印技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用并不陌生,這種醫(yī)療器械更符合個(gè)人的自然身體結(jié)構(gòu),能夠更容易被身體接受,同時(shí)提高患者的舒適度和器械的功能表現(xiàn)。2019年,來(lái)自以色列特拉維夫大學(xué)的一支科研團(tuán)隊(duì)成功3D打印出了一顆具有細(xì)胞、血管、心室和心房的“人造心臟”。目前,3D打印最顯著的應(yīng)用包括外假肢、頭部/骨科移植體、個(gè)體化氣道支架等領(lǐng)域。憑借活性高、不限數(shù)量、節(jié)約成本等特點(diǎn),3D打印能夠非常好地滿(mǎn)足醫(yī)學(xué)領(lǐng)域個(gè)體化、精準(zhǔn)化醫(yī)療的需求。隨著這一技術(shù)在醫(yī)療中的應(yīng)用不斷擴(kuò)大,3D打印正在造福于更多患者。


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▲3D打印心臟,以色列科學(xué)家?guī)?lái)了新突破(圖片來(lái)源:參考資料[4])


TOP 4:癌癥免疫療法的進(jìn)步


癌癥免疫療法是一種利用人體自身免疫系統(tǒng)對(duì)抗癌癥的技術(shù),曾一度被《科學(xué)》雜志評(píng)選為“年度科學(xué)突破”。多年來(lái),我們見(jiàn)證了這一領(lǐng)域諸多可喜進(jìn)展:首款抗CTLA-4療法、首款抗PD-1/L1療法、首款CAR-T療法相繼獲批上市,帶給了患者新的治療希望。雖然癌癥的免疫療法已經(jīng)存在一段時(shí)間,但世界范圍內(nèi)治愈癌癥的工作仍然將重點(diǎn)放在創(chuàng)新型免疫治療靶點(diǎn)上。據(jù)統(tǒng)計(jì),過(guò)去一年里,癌癥免疫療法的靶點(diǎn)增長(zhǎng)了約50%,總數(shù)目達(dá)到了417個(gè)。


越來(lái)越多的企業(yè)和機(jī)構(gòu)正在積極研發(fā)免疫療法,數(shù)據(jù)顯示,2018年共有655家參與者,這一數(shù)字較去年同期增長(zhǎng)42%。現(xiàn)在,科學(xué)家正在通過(guò)聯(lián)合治療和工程化T細(xì)胞的概念,創(chuàng)造新的癌癥治療方法,如開(kāi)發(fā)“通用型”同種異體CAR-T療法使得這一療法的使用更為便捷。隨著新發(fā)現(xiàn)的免疫治療靶點(diǎn)和生物標(biāo)志物日益增加,未來(lái)將有望產(chǎn)生能夠針對(duì)所有腫瘤的有效治療方法。


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TOP 3:延長(zhǎng)急性腦卒中干預(yù)時(shí)間窗


在中國(guó),每年新發(fā)腦中風(fēng)病人200多萬(wàn),每21秒就有一人死于卒中,每12秒就有一個(gè)新發(fā)病例。急性腦卒中的干預(yù)時(shí)機(jī)尤為重要,靜脈溶栓、取栓是目前降低缺血性腦卒中致殘率和致死率的最有效方法。國(guó)際上對(duì)于卒中的搶救時(shí)間有公認(rèn)的指標(biāo),對(duì)于卒中發(fā)病6小時(shí)后收治的患者,在發(fā)病6-8小時(shí)后就不建議取栓治療了。由于指南推薦的時(shí)間窗限制時(shí)間太短,很多患者錯(cuò)過(guò)了最佳治療時(shí)機(jī)。根據(jù)2017年發(fā)表的指南建議,卒中取栓時(shí)間窗延長(zhǎng)至24小時(shí),許多貽誤最佳溶栓治療時(shí)間的患者有了新的救援標(biāo)準(zhǔn),這不僅可以降低殘疾風(fēng)險(xiǎn),還將為越來(lái)越多的中風(fēng)患者提供康復(fù)機(jī)會(huì)。


TOP 2:醫(yī)療人工智能的發(fā)展


人工智能是數(shù)字健康時(shí)代最具潛力的工具之一,在醫(yī)療保健方面,人工智能正在幫助醫(yī)生在診療方面做出更明智的決策,減少人工診斷的麻煩和不確定性。事實(shí)上,在過(guò)去的2018年里,人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域取得了多項(xiàng)重大突破。包括使用人工智能預(yù)測(cè)健康個(gè)體是否有患急性骨髓性白血?。ˋML)的風(fēng)險(xiǎn),準(zhǔn)確地預(yù)測(cè)影響心血管健康的風(fēng)險(xiǎn)因素,以97%的準(zhǔn)確率確定患者的肺癌類(lèi)型,甚至還可以識(shí)別導(dǎo)致異常細(xì)胞生長(zhǎng)的變異基因……隨著人工智能不斷融入醫(yī)療保健領(lǐng)域,診斷和治療患者已成為一項(xiàng)更聰明,而非更努力的工作。


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圖片來(lái)源:123RF


TOP 1:疼痛替代治療,對(duì)抗阿片類(lèi)藥物危機(jī)


美國(guó)全國(guó)性阿片類(lèi)藥物泛濫是美國(guó)歷史上最嚴(yán)重的毒品危機(jī)之一,大約每天奪走100多人的生命。此前,阿片類(lèi)藥物危機(jī)已被美國(guó)宣布為公共衛(wèi)生緊急事件。如今,藥物基因組學(xué)測(cè)試為我們帶來(lái)了新的希望,它能夠通過(guò)分析患者基因組成來(lái)預(yù)測(cè)個(gè)體的藥物代謝,包括一些鴉片類(lèi)藥物。這種方法可以避免不良反應(yīng),并消除不必要的和無(wú)效的處方,用更有效的藥物替代它們。藥物基因組學(xué)也可用于預(yù)測(cè)使用某些阿片類(lèi)鎮(zhèn)痛藥是否可以減輕疼痛,并為患者提供定制藥物治療的機(jī)會(huì)。隨著基因檢測(cè)的增加,藥物基因組學(xué)有望在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方面取得重大進(jìn)展,并有望結(jié)束阿片類(lèi)藥物危機(jī)。