今日，業(yè)內傳來一條重磅消息：武田（Takeda）與京都大學（Kyoto University）宣布，一款創(chuàng)新的CAR-T療法已由學術界走向產業(yè)界，交由武田進行臨床開發(fā)。值得注意的是，這是一款利用曾斬獲諾獎的“誘導多能干細胞技術”開發(fā)的CAR-T療法，它有望為細胞療法領域帶來變革。

CAR-T療法是近年來興起的一類新型細胞免疫療法。它的原理是從患者體內分離出免疫T細胞，在體外經過基因改造和增殖，再輸注回患者體內，對癌細胞進行殺傷。然而由于這一生產方法需要“個體定制”，因此無論是時間成本還是金錢成本，都居高不下。為了減少患者們等待的時間，并降低他們的治療負擔，業(yè)內不少企業(yè)正在開發(fā)“通用型”CAR-T療法，可以省去繁瑣的生產工藝，隨需隨用。

在諸多策略中，來自京都大學的科學家們想到了“誘導多能干細胞”（iPSC）的方法。京都大學是全球iPSC的中心之一，2012年共享諾貝爾生理學或醫(yī)學獎的山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授便任教于此。2015年，武田與京都大學達成協(xié)議，提供了200億日元（約12.7億人民幣）的研究經費，開啟合作項目。該項目由山中伸彌教授教授領導，多位干細胞領域的專家參與。根據協(xié)議，科學家們將在武田湘南健康創(chuàng)新園區(qū)探索干細胞在免疫腫瘤學、心臟病、以及糖尿病等領域的潛在應用。

本次基于iPSC技術誕生的CAR-T療法（縮寫為iCART）就是這一合作的結晶。這款療法由金子新（Shin Kaneko）教授團隊開發(fā)。它使用一種誘導多能干細胞庫，來創(chuàng)造“通用”的CAR-T療法，且這些療法可以根據不同患者的需求進行微調。今日的新聞稿指出，其有望通過一個主要的細胞庫，產生大量的同源細胞進行治療。相比第一代CAR-T，它有望減少成本。在臨床前的體內實驗中，靶向CD19的這種“干細胞CAR-T療法”展現出了強力的抗腫瘤活性。

▲山中伸彌教授（圖片來源：京都大學官網）

“iCART項目彰顯了合作的價值。我們能將iPSC技術應用于新藥發(fā)現的新方法，也可以搭建橋梁，將充滿希望的項目轉交給武田，加速臨床開發(fā)與應用。”山中伸彌教授說道。

“今日，我們與山中伸彌教授，金子新教授，以及京都大學iPS細胞研究所的同僚們共慶首個合作的細胞療法項目轉交給武田進行臨床開發(fā)，”武田的研發(fā)總裁Andy Plump博士說道：“iCART項目彰顯了我們的承諾，即通過我們的細胞療法轉化引擎，將突破性的下一代CAR-T療法帶給患者。武田目前有12個CAR-T療法開發(fā)項目，包括iCART在內，5款療法將在2021年開啟首個人體試驗?！?/span>

我們期待新型的CAR-T療法能改變病患的治療，讓他們的疾病能更快得到控制。

藥明康德相關閱讀：成功率不到10%……創(chuàng)新科學要怎樣走出“死亡谷”？

參考資料：

[1] First iPSC-Derived CAR T-Cell Therapy Created by Kyoto University CiRA and Takeda Collaboration Enters Process Development Toward Clinical Testing, Retrieved July 16, 2019, from https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/pressrelease/news/190716-150000.html

[2] Takeda's translational cell therapy group revs up for a race to the clinic with off-the-shelf CAR-T, Retrieved July 16, 2019, from https://endpts.com/a-senior-vet-of-novartis-game-changing-car-t-has-moved-to-takeda-and-his-team-is-eyeing-a-leading-role-in-the-race-to-off-the-shelf-rivals/