今日，安斯泰來（Astellas）公司與Frequency Therapeutics宣布達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，推進(jìn)Frequency公司再生療法FX-322的開發(fā)和推廣。該藥物用于治療穩(wěn)定感音神經(jīng)性聽力損失（Stable Sensorineural hearing loss, SSHL），是一種最常見的聽力損失類型。值得一提的是，F(xiàn)requency的創(chuàng)始人之一Will McLean先生去年曾榮登《麻省理工科技評(píng)論》年度全球“35歲以下科技創(chuàng)新35人”榜（35 Innovators Under 35）。
人類的多種聽力缺陷都是由內(nèi)耳毛細(xì)胞損傷引起的。世界衛(wèi)生組織（WHO）估計(jì)，目前全球有超過8億成年人患有聽力損失。根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的數(shù)據(jù)，大約90％的聽力損失患者會(huì)受到感音神經(jīng)性聽力損失的影響。目前，尚無批準(zhǔn)治療感覺神經(jīng)性聽力損失的療法。
FX-322是一種小分子藥物混合物，旨在喚醒耳內(nèi)已有的祖細(xì)胞，通過祖細(xì)胞活化（PCA），促進(jìn)毛細(xì)胞的生長(zhǎng)，最終達(dá)到逆轉(zhuǎn)生物學(xué)缺陷并恢復(fù)組織健康的目標(biāo)。PCA再生是一種新的治療方法，能以較不復(fù)雜的方式修復(fù)受損組織并恢復(fù)健康功能，同時(shí)可能提供優(yōu)于傳統(tǒng)細(xì)胞和基因療法的安全優(yōu)勢(shì)。
該方法來自于麻省理工學(xué)院（MIT）的羅伯特·蘭格博士，哈佛醫(yī)學(xué)院（Harvard Medical School）和布萊根婦女醫(yī)院的Jeff Karp博士在實(shí)驗(yàn)室中關(guān)于祖細(xì)胞生物學(xué)的發(fā)現(xiàn)。雖然Frequency目前的主要研究?jī)H針對(duì)聽力恢復(fù)，但PCA再生平臺(tái)有潛力應(yīng)用于許多適應(yīng)癥，例如脫髓鞘疾病，皮膚病和胃腸道疾病等多種退行性疾病。
Frequency Therapeutics最近在美國完成了1/2期臨床試驗(yàn)，其結(jié)果顯示，F(xiàn)X-322在單次鼓室內(nèi)注射后具有良好的耐受性，并且沒有嚴(yán)重的不良反應(yīng)。在多名采用FX-322療法治療的患者中，可以觀察到聽力功能的明顯改善。Frequency計(jì)劃在2019年第四季度啟動(dòng)2a期研究。
根據(jù)合作協(xié)議，安斯泰來將負(fù)責(zé)FX-322在美國以外地區(qū)的開發(fā)和推廣，F(xiàn)requency將負(fù)責(zé)美國的開發(fā)和推廣。兩家公司將共同負(fù)責(zé)開展全球臨床試驗(yàn)和推廣活動(dòng)。Frequency將獲得8千萬美元的預(yù)付款，并且根據(jù)開發(fā)和推廣里程碑，還將可能獲得高達(dá)5.45億美元的后續(xù)付款，以及未來的產(chǎn)品銷售額分成。
“FX-322是一個(gè)專注于再生機(jī)制的研究項(xiàng)目。安斯泰來致力于探索各種合作機(jī)會(huì)，將先進(jìn)的科技進(jìn)步轉(zhuǎn)化為給患者造福的創(chuàng)新療法，”安斯泰來首席戰(zhàn)略官企業(yè)執(zhí)行副總裁兼代表董事Naoki Okamura先生說：“我們期待進(jìn)一步探索FX-322在改善全球患者聽力功能方面的潛力?！?/span>
“與安斯泰來合作為我們提供了一個(gè)與具有深厚的全球臨床開發(fā)和推廣能力的合作伙伴合作的機(jī)會(huì)，并可以讓我們共同致力于為沒有相應(yīng)療法的患者尋求新型再生性藥物，”Frequency首席執(zhí)行官David Lucchino先生說：“我們很高興為感覺神經(jīng)性聽力損失患者推進(jìn)FX-322的開發(fā)，并進(jìn)一步證明我們PCA平臺(tái)的潛力。”
參考資料：
[1] Astellas and Frequency Therapeutics Enter into License Agreement for FX-322, a Regenerative Treatment Candidate for Hearing Loss. Retrieved July 17, 2019, from https://www.astellas.com/en/news/14841
[2] Astellas picks up Frequency's regenerative hearing loss med outside U.S. for $80M. Retrieved July 17, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/astellas-picks-up-frequency-s-regenerative-hearing-loss-med-outside-u-s-for-80m
