近日，Mallinckrodt Pharmaceuticals公司宣布與Silence Therapeutics公司達(dá)成一項(xiàng)合作協(xié)議，兩家公司將開發(fā)及推廣RNA干擾（RNAi）療法SLN500，用于抑制補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)，從而治療補(bǔ)體系統(tǒng)相關(guān)的免疫疾病。
補(bǔ)體系統(tǒng)是一系列幫助抵御感染的酶級(jí)聯(lián)系統(tǒng)，由超過30個(gè)血清蛋白組成。該系統(tǒng)可增強(qiáng)抗體反應(yīng)并實(shí)現(xiàn)免疫記憶，清除外來細(xì)胞、免疫復(fù)合物和凋亡細(xì)胞，在免疫系統(tǒng)中發(fā)揮著重要的作用。已知這一系統(tǒng)與人體內(nèi)的多種免疫疾病發(fā)展相關(guān)，如陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿、重癥肌無力、C3腎小球病、非典型溶血性尿毒綜合癥及冷凝集素病等。C5單克隆抗體Soliris（eculizumab）是針對(duì)補(bǔ)體途徑問世的第一種藥物，但這種藥物并不能對(duì)所有患者及適應(yīng)癥發(fā)揮持續(xù)的效果，開發(fā)新的補(bǔ)體途徑藥物仍舊十分重要。
▲補(bǔ)體系統(tǒng)的作用機(jī)制（圖片來源：Silence公司官網(wǎng)）
RNAi療法是一種作用于編碼致病蛋白的mRNA的新一代療法。siRNA進(jìn)入細(xì)胞后通過與靶標(biāo)mRNA結(jié)合，從而使mRNA降解，避免功能性蛋白產(chǎn)生。
根據(jù)協(xié)議，Mallinckrodt將獲得SLN500療法的獨(dú)家全球性開發(fā)權(quán)益，該療法針對(duì)補(bǔ)體途徑中特定的蛋白C3，還可獲得補(bǔ)體相關(guān)RNAi療法的另外兩項(xiàng)臨床前開發(fā)項(xiàng)目。Silence公司將獲得2000萬美元的預(yù)付款，以及潛在里程碑付款。Silence公司將負(fù)責(zé)臨床前研究，并執(zhí)行每項(xiàng)資產(chǎn)的開發(fā)計(jì)劃，直到1期臨床試驗(yàn)結(jié)束。Mallinckrodt隨后將負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和全球推廣。
“這項(xiàng)合作將Silence公司在RNAi療法的專業(yè)知識(shí)和探索以及Mallinckrodt公司的多年經(jīng)驗(yàn)和資源結(jié)合起來，”Silence公司的總裁兼首席執(zhí)行官David Horn Solomon博士說：“越來越多的臨床病癥及病理與補(bǔ)體系統(tǒng)相關(guān)，由此激勵(lì)我們開發(fā)抑制補(bǔ)體激活途徑的治療方法，它們可用于治療一系列疾病。我們期待與Mallinckrodt密切合作，通過RNAi療法改變患者的生活。”
參考資料
[1] Silence therapeutics and mallinckrodt announce collaboration to develop and commercialize RNAi therapeutics for complement-mediated diseases. Retrieved July 19, 2019, from https://www.silence-therapeutics.com/media/1957/silence-therapeutics-and-mallinckrodt-announce-collaboration-18-07-19.pdf
[2] About RNA Interference. Retrieved July 19, 2019, from https://www.silence-therapeutics.com/our-technology/rna-interference/
