日前，致力于開發(fā)治療角膜疾病新療法的Trefoil Therapeutics公司宣布完成A輪2800萬美元的融資。該公司正在開發(fā)新型工程化成纖維細(xì)胞生長因子-1蛋白（eFGF-1）作為治療嚴(yán)重角膜內(nèi)皮疾病和上皮疾病的再生藥物療法。
該公司表示，本輪資金將用于支持完成角膜內(nèi)皮營養(yǎng)不良的2a期概念驗(yàn)證研究，包括Fuchs營養(yǎng)不良，這種疾病將導(dǎo)致角膜背面內(nèi)皮層的惡化。Trefoil預(yù)計(jì)將于2020年初向美國FDA提交新藥的臨床研究申請（IND）。
該公司的技術(shù)源自其聯(lián)合創(chuàng)始人Michael Blaber博士的研究發(fā)現(xiàn)，并獲得佛羅里達(dá)州立大學(xué)（Florida State University）的授權(quán)許可。Blaber博士與其他FGF-1的研究人員：Ralph Bradshaw博士在實(shí)驗(yàn)室中發(fā)現(xiàn)了FGF-1；Ken Thomas博士純化了FGF-1，于2013年共同創(chuàng)立了Trefoil。
角膜內(nèi)皮疾病，包括Fuchs營養(yǎng)不良，是進(jìn)行角膜移植的主要原因。加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）眼科學(xué)名譽(yù)教授Richard Abbott表示，此類移植手術(shù)具有侵入性，價格昂貴，并且可能要求患者在其余生中服用免疫抑制藥物。
該公司的主要候選藥物TTHX1114是FGF-1蛋白的工程化形式，旨在通過刺激內(nèi)皮細(xì)胞增殖和遷移來逆轉(zhuǎn)視力喪失。臨床前數(shù)據(jù)表明，TTHX1114能夠加速角膜內(nèi)皮營養(yǎng)不良動物模型的角膜清除，并增強(qiáng)針對化學(xué)損傷和皰疹性病變的愈合能力。在人角膜器官培養(yǎng)模型中，TTHX1114刺激正常和患病角膜中內(nèi)皮組織的增殖和遷移，解決了角膜內(nèi)皮營養(yǎng)不良的關(guān)鍵缺陷。
Trefoil首席執(zhí)行官David Eveleth博士說：“公司開發(fā)TTHX1114的目的是提供第一種用于治療角膜營養(yǎng)不良的再生治療劑，以逆轉(zhuǎn)與這些病癥相關(guān)的視力喪失，而無需進(jìn)行手術(shù)。我們期待明年初的首次臨床研究?！?/span>
參考資料：
[1] Trefoil Therapeutics Raises $28 Million Series A to Advance Engineered FGF-1 for the Treatment of Corneal Diseases Retrieved on July 22 2019 from https://www.trefoiltherapeutics.com/copy-of-03132017
