專注于利用人體先天生物學來修復或逆轉(zhuǎn)一系列退行性疾病所造成損害的臨床階段生物技術公司Frequency Therapeutics，日前宣布完成C輪6200萬美元的融資。這是該公司繼今年1月實現(xiàn)B輪4200萬美元融資之后再次受到投資者的支持，這表明公司在過去的6月個中取得了顯著的研究進展。
該公司表示，將利用這筆資金推進其治療感覺神經(jīng)性耳聾的再生療法FX-322進入2a期臨床研究，并利用專有的祖細胞活化（PCA）平臺，推進其他治療領域的發(fā)現(xiàn)項目。感覺神經(jīng)性聽力損失是內(nèi)耳中感覺毛細胞損傷和/或喪失的結(jié)果。這些內(nèi)耳毛細胞一旦受損就不會自發(fā)再生。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）估計，目前全球有超過8億成年人患有聽力損失。根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，大約90％的聽力損失患者會受到感音神經(jīng)性聽力損失的影響。據(jù)了解，目前對于感音神經(jīng)性聽力損失尚無獲批的治療方案。
就在前幾日，安斯泰來（Astellas Pharma）與Frequency簽訂了獨家合作協(xié)議，共同開發(fā)并商業(yè)化FX-322產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議，Frequency有權獲得8000萬美元的預付款，以及高達5.45億美元的未來里程碑付款。
FX-322是一種小分子藥物的專利組合，旨在通過激活內(nèi)耳前體細胞來誘導毛細胞再生，從而恢復聽力功能。目前該藥物已在美國完成1/2期臨床研究，相關數(shù)據(jù)表現(xiàn)良好。Frequency表示，將在今年4季度啟動該藥物的2a期臨床研究。
Frequency Therapeutics成立于2015年，技術源自麻省理工學院（MIT）的Roberg Langer博士和哈佛醫(yī)學院（Harvard Medical School）的Jeffrey Karp博士。他們受到基因編輯技術的啟發(fā)，期望利用人體細胞的力量、先天防御能力和再生能力來治療疾病。他們發(fā)現(xiàn)鳥和兩棲動物是可以讓細胞再生的，于是在哺乳動物中尋找類似的通路。通過多方的合作和努力，他們找到了一種小分子方法，從小鼠的耳蝸擴展祖細胞。Jeffrey Karp博士說：“我們相信這一技術代表著聽力損失研究領域的一次主要進步，會激發(fā)使用藥物、siRNA或基因過度表達的新的生理研究和遺傳篩查。”
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位于人類內(nèi)耳的感覺毛細胞，或者叫耳蝸，可以探測到聲音。然后它們將這一信號傳遞給神經(jīng)元，并最終到達大腦。但感覺毛細胞會因為噪音或其它聲音而受損，它們自己無法再生，還會隨著年齡增長而減少。Frequency Therapeutics專有的PCA平臺可以刺激內(nèi)耳中的感覺毛細胞再生，用于治療聽力損失。
Frequency Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官David Lucchino博士說：“投資者的支持以及與安斯泰來的授權和合作協(xié)議，將使我們能夠繼續(xù)推進FX-322臨床開發(fā)，同時探索我們的PCA平臺治療其他類別疾病的潛力。我們相信祖細胞的激活可以開發(fā)出治療退行性疾病的新療法?！?/span>
我們祝愿Frequency的研發(fā)順利，早日為廣大聽力受損的患者帶來治療福音！
參考資料：
[1] Frequency Therapeutics Completes $62 Million Series C Financing Retrieved on July 25 2019 from https://www.frequencytx.com/news-events/news-events-press-release-07-23-2019.php
[2] Astellas and Frequency Therapeutics Enter into License Agreement for FX-322, a Regenerative Treatment Candidate for Hearing Loss Retrieved on July 26 2019 from https://www.frequencytx.com/news-events/news-events-press-release-07-17-2019.php
