今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發(fā)許可協(xié)議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體開發(fā)基因療法，治療弗里德賴希共濟失調(diào)（Friedreich’s ataxia，F(xiàn)A），改善患者的生活。
FA是一種最常見的遺傳性共濟失調(diào)類型，每5萬人中會有1人受影響。FA患者是由于FXN基因出現(xiàn)突變引起的，基因突變限制了共濟蛋白（frataxin）的產(chǎn)生，會導(dǎo)致各種衰弱的癥狀和并發(fā)癥，包括失去協(xié)調(diào)和平衡能力，肌肉無力，視力受損，聽力和言語障礙，脊柱側(cè)凸，糖尿病和心肌病等。
REGENXBIO公司是一家致力于發(fā)揮基因療法潛力，改善患者生活的生物技術(shù)公司。該公司的NAV技術(shù)平臺是一種專有的腺相關(guān)病毒（AAV）基因遞送平臺，由100多種新型AAV載體組成，其中包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。REGENXBIO及其合作伙伴正在應(yīng)用該平臺開發(fā)和研究多個治療領(lǐng)域的候選療法。今年諾華公司獲得FDA批準(zhǔn)治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV載體技術(shù)。
▲基因療法圖示（圖片來源：REGENXBIO公司官網(wǎng)）
根據(jù)許可協(xié)議，REGENXBIO授予輝瑞公司一項非獨家全球許可，授權(quán)使用NAV AAV9載體開發(fā)和推廣治療FA的基因療法。REGENXBIO將獲得預(yù)付款，并有可能獲得基于開發(fā)和商業(yè)化里程碑的后續(xù)付款，以及包含該公司知識產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品的銷售額分成。
“這一許可協(xié)議進一步驗證了我們知識產(chǎn)權(quán)組合的優(yōu)勢，以及NAV AAV9載體在治療系統(tǒng)性和中樞神經(jīng)系統(tǒng)運動障礙方面的潛力?！?nbsp;REGENXBIO總裁兼首席執(zhí)行官Kenneth T. Mills先生說。
“我們很高興能與REGENXBIO合作，使用NAV AAV9載體治療FA。這是一種具有嚴(yán)重未滿足醫(yī)療需求的疾病，”輝瑞公司罕見疾病研究部高級副總裁兼首席科學(xué)官Seng Cheng博士說：“我們相信NAV AAV9載體可能對目前治療選擇有限的重癥患者產(chǎn)生深遠影響?！?/span>
[1] REGENXBIO Announces New License Agreement with Pfizer for the Treatment of Friedreich's Ataxia Using NAV? AAV9 Vector. Retrieved July 31, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-new-license-agreement-with-pfizer-for-the-treatment-of-friedreichs-ataxia-using-nav-aav9-vector-300893950.html
