8月1日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心最新公告，由諾華（中國）生物醫(yī)學(xué)研究公司遞交用于預(yù)防成人偏頭痛的erenumab注射液獲得臨床試驗?zāi)驹S可。Erenumab是FDA批準的第一個預(yù)防性偏頭痛治療藥物，由諾華（Novartis）和安進（Amgen）聯(lián)合開發(fā)，去年5月在美國獲批上市，通過阻斷降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP，一種參與偏頭痛發(fā)作的分子）的活性發(fā)揮作用。該藥曾入選科睿唯安出品的《2018最值得關(guān)注的藥物預(yù)測》，有望成為在2022年度銷售額達到或超過10億美元的重磅新藥。
偏頭痛是世界上導(dǎo)致嚴重頭痛最常見的原因。頻繁發(fā)生偏頭痛的人可能會因為偏頭痛而失去一半以上的生活。該病掠奪了患者與家人相處的時間，影響了工作效率，以及其它與生活相關(guān)的方面。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計，偏頭痛是世界上造成因殘疾導(dǎo)致壽命損失（year lost due to disability，YLD）的第6大原因。根據(jù)中國疼痛科學(xué)會調(diào)查，中國的偏頭疼發(fā)病率達到9.3%，全世界則有超過10％的人報告出現(xiàn)過偏頭痛。對于時常受到偏頭痛困擾的患者來說，使用預(yù)防性療法來減少偏頭痛發(fā)作的次數(shù)是一個控制病情的重要選擇。
最近的研究發(fā)現(xiàn)，偏頭痛是一種神經(jīng)性疾病，患者大腦中感知痛覺的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)會被異常激活，導(dǎo)致頭痛，而CGRP是產(chǎn)生痛覺的物質(zhì)之一。CGRP在全身血管和神經(jīng)末梢中存在，當它在神經(jīng)附近釋放時，會產(chǎn)生痛覺信號。由安進和諾華聯(lián)合開發(fā)的erenumab是一種人源化單克隆抗體，能夠有效并特異地結(jié)合人體內(nèi)的CGRP受體，從而緩解偏頭痛。
▲CGRP會導(dǎo)致偏頭痛（圖片來源：Molecular Medicine）據(jù)悉，erenumab已經(jīng)在幾項大型全球性，隨機，雙盲，安慰劑對照研究中接受了檢驗，超過2600名患者參與相關(guān)臨床項目，以評估該藥在偏頭痛預(yù)防中的安全性和有效性。在名為LIBERTY的多中心，含安慰劑對照的隨機雙盲臨床3b期試驗中，246名發(fā)作性偏頭痛患者隨機接受了每月一次皮下注射的erenumab或安慰劑治療。在臨床試驗開始后第9-12周，接受erenumab治療的患者中30.3%的人偏頭痛發(fā)作天數(shù)減少了至少50%，這一數(shù)值顯著高于對照組(13.7%，p<0.002，優(yōu)勢比為2.73)。此外，研究抵達了所有的次要終點，包括每月偏頭痛天數(shù)的變化、每月需要急性偏頭痛藥物治療天數(shù)的變化、偏頭疼身體功能影響日志（MPFID）分數(shù)的變化，以及達到75%和100%緩解率（與安慰劑相比，每月偏頭疼天數(shù)至少減少75%或100%）的患者比例。在中國，尚未有CGRP抑制劑獲批上市。由禮來發(fā)起的一項在發(fā)作性偏頭痛患者中使用galcanezumab的3期臨床試驗，目前正在進行中。此次諾華erenumab注射液在中國獲批臨床，意味著這款新藥正在布局中國市場，這有望為廣大偏頭痛患者帶來新的治療選擇。
