全球再生醫(yī)學聯(lián)盟（the Alliance for Regenerative Medicine，ARM）周四發(fā)布最新的季度報告：2019年第二季度，細胞和基因治療等領(lǐng)域的融資低于去年同期，但這些領(lǐng)域正在進行的臨床試驗數(shù)量有所增加。而，歐洲和以色列公司的融資額有所增加。二季度，兩款基因療法獲批上市。該報告的數(shù)據(jù)來自932家涉及基因治療、細胞治療、組織工程和其他再生醫(yī)學領(lǐng)域的公司。
基因和細胞療法以及其他再生醫(yī)學領(lǐng)域在今年上半年總共募集了48億美元，其中包括第二季度的26億美元。然而，相比2018年第二季度籌集的41億美元有所下降，而2018年相比2017年同期增長了164％。但是，歐洲和以色列公司的融資額有顯著增長， 為13億美元，相比去年同期增長17％。
與此同時，硅谷銀行（Silicon Valley Bank，SVB）在7月發(fā)布了今年上半年的投融資報告，該報告關(guān)注的是更廣泛的醫(yī)療健康和生物醫(yī)藥領(lǐng)域。該報告預(yù)測，2019年醫(yī)療健康領(lǐng)域風險投資雖然不見得能超過2018年的紀錄，但是也有望緊隨其后，領(lǐng)先于2017年的水平。今年上半年，醫(yī)療健康領(lǐng)域融資額為58億美元，而2018和2017全年的融資額分別為96億美元和91億美元。
ARM報告還顯示，今年再生醫(yī)學領(lǐng)域的臨床試驗數(shù)量顯著增加，正在進行中的1期、2期及3期研究有1069項，而去年第二季度為977項。其中，3期研究包括30項基因治療，16項基因修飾細胞治療，32項細胞治療，以及16項組織工程療法。
與此同時，有兩款基因療法在美國和歐洲獲批。5月，美國FDA批準諾華公司的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）用于2歲以下兒童的脊髓性肌萎縮癥。雖然這款產(chǎn)品的定價超過200萬美元，但非營利組織臨床和經(jīng)濟評論研究所（ the non-profit Institute for Clinical and Economic Review）認為這款產(chǎn)品具有成本效益，是一種潛在的治愈性療法。
3月份，歐洲藥品管理局批準了bluebird bio的Zynteglo（autologous CD34-positive cells encoding beta-AT87Q-globin gene）用于治療輸血依賴性β-地中海貧血。這款產(chǎn)品的定價超過150萬歐元。
相比傳統(tǒng)藥物，這兩款產(chǎn)品都是一次性療法，雖然定價比較昂貴，但兩家公司都引入了基于療效的5年分攤支付模式，這表明相關(guān)的替代性支付模式正在成為發(fā)展趨勢。目前相關(guān)的立法正在進行中，以便在醫(yī)療補助計劃（Medicaid）中使用這種按時間/療效付款的模式。
此外，基因編輯領(lǐng)域正在迅速發(fā)展，吸引了投資者的關(guān)注，并推動相關(guān)合作的達成。Vertex擴大了與CRISPR Therapeutics的合作，并收購了Exonics，這兩項投資都專注于杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）領(lǐng)域。Editas Medicine和Blue Rock Therapeutics相互授權(quán)使用其基因組編輯技術(shù)?；蚓庉嬵I(lǐng)域的新銳公司也獲得了大額資金的支持，包括Poseida公司C輪融資1.42億美元，Homology Medicines公司IPO融資1.25億美元。
隨著再生醫(yī)學領(lǐng)域的不斷發(fā)展成熟，我們期待2019下半年其在臨床、監(jiān)管和商業(yè)方面的更多里程碑事件。
參考資料：
[1] Alliance for Regenerative Medicine Q2 2019 Report Retrieved on August 2 2019 from https://alliancerm.org/publication/q2-2019-data-report
