醫(yī)藥投資:拓臻生物合作伙伴新藥獲FDA和EMA孤兒藥認定,治療原發(fā)性膽汁性膽管炎

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8月6日,拓臻生物的合作伙伴GENFIT宣布,其核心產(chǎn)品,PPARα/δ雙重激動劑elafibranor獲美國FDA和歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥認定,用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)。


今年7月,拓臻生物宣布與GENFIT公司簽署了獨家產(chǎn)品授權(quán)和戰(zhàn)略合作協(xié)議,獲得后者在研的PPAR α/δ雙重激動劑elafibranor在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、注冊和商業(yè)化權(quán)益,授權(quán)的適應(yīng)癥包括非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)?;诖舜魏献鳎珿ENFIT將獲得3500萬美元的首付款,并且有權(quán)利獲得不高于1.93億美元的臨床,注冊,和商業(yè)化里程碑付款。這是拓臻生物在2018年獲得禮來公司三個NASH產(chǎn)品全球獨家權(quán)益之后的又一大型交易。


Elafibranor通過作用于PPAR α/δ通路來治療NASH,針對該適應(yīng)癥研究目前正在全球臨床3期試驗中據(jù)悉,公司近期將開展原發(fā)性膽汁性膽管炎適應(yīng)癥的全球3期試驗。公開資料稱,該藥是PPAR作用機制里的first-in-class新藥,已獲得FDA的突破性療法認定。


在一項針對原發(fā)性膽汁性膽管炎患者的2期臨床試驗中,elafibranor與安慰劑相比顯著降低堿性磷酸酶(ALP)水平而達到主要終點。對患者的有益作用還包括改善膽汁淤積標(biāo)記物、脂質(zhì)標(biāo)記物和抗炎標(biāo)記物。在這項試驗中,elafibranor也達到了用于PBC藥物注冊的復(fù)合終點,進一步證明了其治療該疾病的巨大潛力和競爭力。