日前，Alkahest公司宣布其在研療法GRF6019，在治療輕度至中度阿爾茨海默病（AD）患者的2期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果。GRF6019由從年輕人血漿中提取的特定蛋白成分構(gòu)成，在這一臨床試驗(yàn)中，它在試驗(yàn)期間可以防止患者認(rèn)知能力的下降。
相信大家對(duì)AD這個(gè)概念并不陌生，這是一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，患者大腦皮層和皮層下灰質(zhì)出現(xiàn)特征性β-淀粉樣蛋白沉積和神經(jīng)原纖維纏結(jié)，臨床表現(xiàn)為記憶、語(yǔ)言及視覺(jué)空間障礙，認(rèn)知功能和日常生活能力逐漸下降。盡管人們?cè)贏D的研究中做出了大量的努力，但目前尚無(wú)有效的方法治療AD。Alkahest公司致力于開(kāi)發(fā)基于血液及其提取成分的治療方法，提高老年人的活力和機(jī)能，認(rèn)知障礙和老年失智癥是他們主攻的對(duì)象。他們認(rèn)為，年輕人血漿中的成分能夠逆轉(zhuǎn)與正常衰老和AD相關(guān)的大腦缺陷，而抑制老年人血漿中的某些成分也可以改善年齡相關(guān)性認(rèn)知能力的下降。GRF6019是該公司開(kāi)發(fā)的一種用于阿爾茨海默病的在研療法，它是一種擁有專利的血漿組分，含有多種蛋白質(zhì)，由合作伙伴Grifols公司研發(fā)并提供，在動(dòng)物模型中可以刺激神經(jīng)細(xì)胞的產(chǎn)生和提高認(rèn)知能力，并緩解神經(jīng)炎癥。
受試者在第1周連續(xù)5天使用100 mL或250 mL的GRF6019靜脈給藥，并在第13周連續(xù)5天給藥治療，每次給藥無(wú)治療間隔12周。GRF6019的安全性、耐受性良好，認(rèn)知能力測(cè)試顯示受試者在為期6個(gè)月的試驗(yàn)中沒(méi)有出現(xiàn)認(rèn)知能力下降。
“結(jié)果表明，這種血漿有助于減緩輕度至中度阿爾茨海默病患者認(rèn)知能力下降的進(jìn)展，”Alkahest公司的首席執(zhí)行官Karoly Nikolich博士說(shuō)：“幾十年來(lái)，人們?yōu)榱碎_(kāi)發(fā)阿爾茲海默病及其相關(guān)神經(jīng)退行性疾病有效的治療方法做出了諸多努力，但均未取得成功。GRF6019是一種靶向多種潛在疾病機(jī)制治療阿爾茨海默病的創(chuàng)新方法，2期臨床試驗(yàn)取得積極的結(jié)果將會(huì)推動(dòng)GRF6019及其他血漿組分在治療阿爾茨海默病中的進(jìn)一步發(fā)展。”
參考資料
[1] Alkahest Announces Positive Top-line Data from Phase 2 Study in Mild to Moderate Alzheimer’s Disease. Retrieved Aug 6, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/05/1896778/0/en/Alkahest-Announces-Positive-Top-line-Data-from-Phase-2-Study-in-Mild-to-Moderate-Alzheimer-s-Disease.html
[2] Rejuvenation: The Role of Plasma Proteins in Counterbalancing Aging. Retrieved Aug 6, 2019, from http://wxpress.wuxiapptec.com/rejuvenation-role-plasma-proteins-counterbalancing-aging/
