醫(yī)藥投資：百濟(jì)神州公布2019 Q2業(yè)績，5款臨床在研新藥將有這些里程碑進(jìn)展！

2019-08-12 11:29:38
近日，百濟(jì)神州公布了公司近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件、以及2019年第二季度財務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“2019年第二季度，公司在各項業(yè)務(wù)領(lǐng)域繼續(xù)展現(xiàn)強(qiáng)勁的發(fā)展勢頭。在多項血液瘤以及實體瘤適應(yīng)癥中，完成了五項3期或關(guān)鍵性臨床試驗的患者入組并啟動了三項新的3期臨床試驗，希望能夠為廣大癌癥患者的治療帶來深遠(yuǎn)的影響。我們相信公司有能力繼續(xù)推動各項后期臨床試驗，包括替雷利珠單抗的臨床項目。眾所周知，我們于近期與新基公司達(dá)成共識，在百時美施貴寶完成對其收購前，收回替雷利珠單抗的全球授權(quán)。”
歐雷強(qiáng)先生補(bǔ)充道：“預(yù)計在美國和中國的產(chǎn)品商業(yè)發(fā)布籌備工作穩(wěn)步前進(jìn)，包括在商業(yè)和生產(chǎn)方面的擴(kuò)張。2019年接下來的時間以及2020年將是百濟(jì)神州歷史上充滿變革的一個階段，我們將公布至多10項3期或潛在注冊性臨床試驗的數(shù)據(jù)，同時將有兩款自主開發(fā)的產(chǎn)品預(yù)計上市。”
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百濟(jì)神州專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)，目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有超過2700名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。公司正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售ABRAXANE注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美（來那度胺）和維達(dá)莎（注射用阿扎胞苷）。

5款臨床在研產(chǎn)品新進(jìn)展及預(yù)計里程碑事件


1.澤布替尼
澤布替尼是一款設(shè)計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑。

  • 澤布替尼對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治（TN）慢性淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL）或小淋巴細(xì)胞（SLL）的全球3期SEQUOIA臨床試驗完成患者入組。
  • 由MEI Pharma開展的澤布替尼聯(lián)合在研高選擇性口服磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制劑ME-401的1b期臨床試驗完成了首例患者給藥。

預(yù)計里程碑事件：

  • 用于治療R/R MCL患者的新藥上市申請（NDA）以及用于治療R/R CLL或SLL患者的NDA預(yù)計于2020年上半年在中國獲批。生產(chǎn)現(xiàn)場檢查將于技術(shù)審評完成后開始，此外，公司應(yīng)審評部門要求提供了補(bǔ)充非臨床以及藥學(xué)信息。
  • 于2019年或2020年初在美國遞交首項NDA；于2019年在中國遞交用于治療WM患者的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA）；于2019年公布澤布替尼對比伊布替尼的全球3期ASPEN臨床試驗主要數(shù)據(jù)。
  • 最早于2020年公布澤布替尼對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療TN CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗主要期中分析；以及于2019年啟動一項澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療先前未接受過治療且不適合干細(xì)胞移植的MCL患者的3期臨床試驗。

2.替雷利珠單抗
替雷利珠單抗是一款設(shè)計旨在避免與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合的、針對免疫檢查點受體 PD-1的在研人源化IgG4單克隆抗體。

  • 在中國向國家藥監(jiān)局（NMPA）遞交了用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的sNDA，并被納入優(yōu)先審評。
  • 與新基公司達(dá)成共識，在百時美施貴寶完成對其收購前，收回全球授權(quán)并獲得1.5億美元合作終止費用。
  • 替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床試驗完成患者入組；替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗完成患者入組。
  • 啟動了以下臨床試驗：一項在中國開展的鉑類藥物和依托泊苷聯(lián)合或不聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療未經(jīng)治療的廣泛期小細(xì)胞肺癌（SCLC）的3期隨機(jī)化臨床試驗；一項在中國開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC的3期隨機(jī)化臨床試驗；以及一項在中國開展的替雷利珠單抗對比安慰劑聯(lián)合放化療用于治療局限性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者的3期隨機(jī)化臨床試驗。

預(yù)計里程碑事件：

  • 用于治療R/R cHL患者的NDA在中國獲批；
  • 于2019年或2020年早期公布用于治療二線或三線肝細(xì)胞癌（HCC）患者的全球2期臨床試驗主要數(shù)據(jù)并開展藥政對話；
  • 于2019年或2020年公布在中國開展的用于治療一線鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗主要數(shù)據(jù)；
  • 于2020年公布在中國開展的用于治療一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗主要數(shù)據(jù)；以及
  • 用于治療一線HCC患者的全球3期臨床試驗于2019年完成患者入組；用于治療二線NSCLC患者的全球3期臨床試驗于2019年或2020年初在中國以外的國家和地區(qū)完成患者入組。

3.Pamiparib

一款在研的小分子PARP抑制劑：在中國開展的pamiparib對比安慰劑用于鉑敏感的復(fù)發(fā)性卵巢癌患者維持治療的3期隨機(jī)化臨床試驗完成了患者入組；在中國開展的用于治療三線及以上攜有種系BRCA突變卵巢癌患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗完成了患者入組。
預(yù)計里程碑事件：于2020年公布在中國開展的用于治療既往接受過治療的卵巢癌患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗主要數(shù)據(jù)；以及于2020年公布在中國開展的pamiparib對比安慰劑用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌患者維持治療的3期臨床試驗主要數(shù)據(jù)。
4.Sitravatinib
一款在研的酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制受體酪氨酸激酶（RTKs），其中包括TAM 家族受體（TYRO3、Axl、MER）和split家族受體（VEGFR2、KIT）及RET，由Mirati Therapeutics授權(quán)在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的開發(fā)。在中國啟動了一項sitravatinib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性HCC或食管胃結(jié)合部癌患者的1/2期臨床試驗。
5.BGB-A1217
一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的在研TIGIT單克隆抗體。預(yù)計里程碑事件：于2019年在中國和澳大利亞啟動一項BGB-A1217聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1a/1b期臨床試驗，以研究該組合安全性、耐受性、藥代學(xué)以及初步抗腫瘤活性。


生產(chǎn)、商業(yè)產(chǎn)品及公司發(fā)展


1.生產(chǎn)基地

位于中國廣州的生物制劑生產(chǎn)基地完成了設(shè)備安裝以及體系認(rèn)定。替雷利珠單抗原料藥的生產(chǎn)和驗證預(yù)計將于今年晚些時候在該生產(chǎn)基地開啟。
2.商業(yè)產(chǎn)品組合

截至2019年6月30日的三個月，ABRAXANE、瑞復(fù)美及維達(dá)莎在中國的產(chǎn)品銷售額為5814萬美元，相比2018年同期增長了85%。同時，NMPA已受理ABRAXANE注射用紫杉醇（納米蛋白顆粒結(jié)合型）聯(lián)合吉西他濱用于治療一線轉(zhuǎn)移性胰腺癌（mPC）患者的進(jìn)口藥品新適應(yīng)癥上市申請。

3.公司發(fā)展


  • 經(jīng)香港聯(lián)合交易所（HKEX）批準(zhǔn)，在符合特定收入及市值門檻后轉(zhuǎn)為普通公司上市；百濟(jì)神州在HKEX的股票代碼中的“B”標(biāo)志也就此移除，公司的普通股也可能具備資格被納入恒生指數(shù)。

  • 聯(lián)合SpringWorks Therapeutics成立了MapKure以開發(fā)由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的在研高選擇性的新一代RAF激酶抑制劑BGB-3245；

  • 任命吳清漪女士為大中華區(qū)首席商務(wù)官。任命劉焰女士為副總裁、大中華區(qū)市場營銷負(fù)責(zé)人。


4.財務(wù)相關(guān)亮點

  • 從新基公司就替雷利珠單抗合作終止中獲得1.5億美元。

  • 銷售成本：二季度銷售成本為1784萬美元，銷售成本與收購ABRAXANE、瑞復(fù)美及維達(dá)莎用于中國分銷的費用有關(guān)。

  • 研發(fā)（R&D）費用：二季度研發(fā)費用為2.2876億美元，相比2018年同期的1.6425億美元。研發(fā)費用的增加主要歸因于開展的和新啟動的晚期關(guān)鍵性臨床試驗支出的增加、臨床后期候選藥物的注冊登記和商業(yè)發(fā)布準(zhǔn)備、產(chǎn)品上市前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。此外，公司就BioAtla合作協(xié)議支出了2000萬美元的預(yù)付款。