8 月 21 日，百濟(jì)神州宣布FDA已受理澤布替尼用于治療先前至少接受過一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者的新藥上市申請（NDA），并授予優(yōu) 先審評資格，PDUFA預(yù)定審批日期為 2020 年 2 月 27 日。FDA 于今年早些時候授予澤布替尼針對該適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定。
百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“澤布替尼是一款高效力、高選擇性的 BTK 抑制劑。其設(shè)計(jì)旨在最大化 BTK 占有率、最小化脫 靶效應(yīng)，目前在多項(xiàng) B 細(xì)胞惡性腫瘤中展現(xiàn)了成為新治療方案的潛力。我們很 驕傲能看到在美國遞交的首項(xiàng) NDA 被受理并被授予優(yōu)先審評資格用于治療復(fù) 發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤——一項(xiàng)具有高度侵襲性的淋巴瘤。百濟(jì)神州正在開展 針對澤布替尼的廣泛的全球臨床開發(fā)項(xiàng)目，由八項(xiàng) 3 期或潛在的注冊性臨床研 究組成，其中包括兩項(xiàng)正在開展的頭對頭對比試驗(yàn)；目前，在所有項(xiàng)目中已有 約 1,500 位患者接受了澤布替尼的治療。”
這項(xiàng) NDA 是基于以下數(shù)據(jù)，包括在共計(jì) 123 位患者中開展的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)：一項(xiàng)澤布替尼用于治療 B 細(xì)胞淋巴瘤患者的全球 1/2 期臨床試驗(yàn)（NCT02343120），一項(xiàng)在中國開展的澤布替尼用 于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）MCL 患者的多中心 2 期臨床試驗(yàn)（NCT03206970）；以及在五項(xiàng)臨床試驗(yàn)中 641 位患者的安全數(shù)據(jù)以及 非臨床數(shù)據(jù)。
淋巴瘤是一組起源于 B、T 或 NK 細(xì)胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴 瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的 B 細(xì) 胞。2014 年，美國約有 70,800 新增 NHL 病例，其中 MCL 新增病例為總數(shù)的 6%（約 4,200 起）i。雖然偶爾患者病程呈惰性進(jìn)展，但是 MCL 通常預(yù)后很 差，中位生存期為三至四年。MCL 在診斷時通常已經(jīng)處于疾病晚期。
