8月31日，科濟(jì)生物醫(yī)藥宣布，美國(guó)FDA授予其自主研發(fā)產(chǎn)品全人BCMA CAR-T細(xì)胞（CT053）孤兒藥資格，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。據(jù)悉，CT053是采用全人抗體靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細(xì)胞。今年2月，該產(chǎn)品獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可；4個(gè)月之后在美國(guó)獲得FDA的臨床批準(zhǔn)。
多發(fā)性骨髓瘤是一種發(fā)生在骨髓中的漿細(xì)胞惡化的腫瘤。有公開(kāi)報(bào)道稱，2016年大概有13萬(wàn)新發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤病例，發(fā)病率從1990年至2016年提高了126%。盡管已有一些新的治療手段，但多發(fā)性骨髓瘤仍然難以治愈，仍需更加先進(jìn)有效的治療手段。而CT053開(kāi)發(fā)的主要目標(biāo)適應(yīng)癥就是復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。據(jù)悉，該在研藥物的探索性1期臨床數(shù)據(jù)表明，其具有十分優(yōu)異的臨床療效和良好的安全性。在24名復(fù)發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤患者中，有19名達(dá)到完全緩解（完全緩解率79.2%），且無(wú)3級(jí)及以上細(xì)胞因子釋放綜合征。據(jù)悉，該公司將于今年9月14日在波士頓召開(kāi)的國(guó)際多發(fā)性骨髓瘤研討會(huì)（IMW2019）會(huì)議上口頭報(bào)告CT053的探索性臨床研究結(jié)果。
科濟(jì)生物是一家致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞等腫瘤免疫治療藥物，公司已經(jīng)開(kāi)發(fā)了多個(gè)CAR-T細(xì)胞候選藥物，并合作開(kāi)展了多項(xiàng)CAR-T細(xì)胞治療肝癌、胃癌、胰腺癌、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性臨床研究。據(jù)悉，CT053目前正在中國(guó)進(jìn)行注冊(cè)臨床研究，研究中心包括北京朝陽(yáng)醫(yī)院、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院。科濟(jì)生物董事長(zhǎng)、CEO兼CSO李宗海博士表示，FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定是CT053產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的重要監(jiān)管里程碑。“孤兒藥資格”是美國(guó)FDA鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的舉措之一。根據(jù)美國(guó)《孤兒藥法案》規(guī)定，孤兒藥上市后可獲得長(zhǎng)達(dá)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期，獨(dú)占期內(nèi)FDA將不會(huì)批準(zhǔn)第二個(gè)相同產(chǎn)品、相同適應(yīng)癥的申請(qǐng)。此外還可享受減免處方藥用戶費(fèi)用，并開(kāi)辟孤兒藥審批“綠色通道”，對(duì)獲得孤兒藥資格的藥物進(jìn)行加速審批等。我們期待這款 CAR-BCMA T細(xì)胞產(chǎn)品能夠在全球盡快推進(jìn)臨床研究，早日造福更多晚期多發(fā)性骨髓瘤患者。
