根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)最新公示，亞寶藥業(yè)的鹽酸普萘洛爾的上市申請(qǐng)（受理號(hào)：CYHS1900290）擬納入優(yōu)先審評(píng)。經(jīng)查詢可知，該藥為3類仿制藥。此次被納入優(yōu)先審評(píng)的理由在于：用于需要系統(tǒng)治療的增殖性嬰兒血管瘤，具有一定的臨床優(yōu)勢(shì)和臨床需求，符合優(yōu)先審評(píng)審批范圍。
鹽酸普萘洛爾(propranolol hydrochloride)為β-受體阻斷藥，能夠阻斷心肌的β受體，對(duì)β1和β2受體均有拮抗作用。有意思的是，該藥作為一種高血壓藥物，已經(jīng)在臨床上使用了幾十年。直至2007年一個(gè)偶然的機(jī)會(huì)，法國一家醫(yī)院的醫(yī)生在臨床使用過程中意外發(fā)現(xiàn)該藥對(duì)嬰兒血管瘤有效。之后，這一驚喜發(fā)現(xiàn)逐漸引發(fā)了藥物研發(fā)領(lǐng)域研究者的關(guān)注和后續(xù)研究。
2014年3月，法國Pierre Fabre公司宣布，其口服藥物鹽酸普萘洛爾（商品名為Hemangeol）獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療需予全身療法的增殖期嬰兒血管瘤患者，成為彼時(shí)首個(gè)，也是唯一一款用于治療增殖期嬰兒血管瘤的藥物。
據(jù)悉，F(xiàn)DA批準(zhǔn)該療法主要依據(jù)一項(xiàng)2/3期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)的對(duì)象為年齡在5周~5個(gè)月需予全身療法的增殖期嬰兒血管瘤患者。研究結(jié)果顯示，在接受Hemangeol每日口服3mg/kg治療6個(gè)月患者組中，60.4％的嬰兒患者的目標(biāo)血管瘤獲得了完全或幾近完全的消退。但在停止治療后，11.4％的嬰兒需再次接受治療。不過，該藥也有一些常見副作用，如睡眠障礙、呼吸道感染、腹瀉和嘔吐等，甚至可能引起低血糖癥、心動(dòng)過緩、低血壓、支氣管痙攣和充血性心力衰竭惡化甚至毀損面容等嚴(yán)重副反應(yīng)。
嬰幼兒血管瘤是嬰兒期最常見的良性腫瘤。血管瘤通常在嬰兒出生后幾周出現(xiàn)，在3個(gè)月時(shí)達(dá)高峰。75%的血管瘤隨著嬰兒長(zhǎng)大會(huì)逐漸縮小并消失，無需治療。雖然是良性腫瘤，但可能會(huì)導(dǎo)致潰瘍，氣道阻塞、心血管風(fēng)險(xiǎn)等常見并發(fā)癥。而且，由于發(fā)生位置的關(guān)系，某些嬰兒血管瘤可能導(dǎo)致呼吸和視力等功能損害、甚至危及生命。
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有數(shù)據(jù)顯示，血管瘤影響3％~10％的新生兒。另有數(shù)據(jù)顯示，在中國血管瘤平均發(fā)生率3%，每年有約16000個(gè)新生兒患有嬰兒血管瘤。因此，血管瘤需要通過治療，以加速其縮小的進(jìn)程。
此次，亞寶藥業(yè)的鹽酸普萘洛爾的上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)程序，有望加快該藥的獲批上市。我們期待，這款治療藥物能夠早日為更多嬰幼兒血管瘤患者保駕護(hù)航。
