9月10日，北?？党尚极@得中國國家藥監(jiān)局授予其重組人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代療法Hunterase（艾杜硫酸鹽β）治療亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）的優(yōu)先審評資格。亨特綜合征是一種罕見的、可致殘的、且致命的遺傳性疾病，在亞洲國家更加高發(fā)。早前，黏多糖貯積癥在中國已被列入《第一批罕見病目錄》。值得一提的是，目前在中國大陸，尚無治療亨特綜合征的治療方案被批準(zhǔn)上市。北?？党?/span>最近已在中國提交了Hunterase的新藥上市申請。此次被納入優(yōu)先審評，有望加速在療法在中國的獲批上市。亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型，MPS II）是一種遺傳性溶酶體貯積癥（LSD），主要病發(fā)于男孩。由2-硫酸酯酶缺乏引起，2-硫酸酯酶是分解體內(nèi)稱為糖胺聚糖（GAGs）所需要的一種酶。沒有這種酶，GAG就會累積并引發(fā)嚴(yán)重的骨骼、組織、神經(jīng)和多器官并發(fā)癥，并最終導(dǎo)致死亡。在高加索國家，亨特綜合征的發(fā)病率約為1/149000-1/162000。而在東亞國家的發(fā)病率較高。該病目前尚不能治愈，標(biāo)準(zhǔn)療法為酶替代治療或姑息療法。作為一款罕見病治療方案，Hunterase已在10個(gè)國家上市。北?？党梢延?019年年初與該藥的開發(fā)者GC Pharma簽署大中華地區(qū)獨(dú)占許可協(xié)議。此次該藥在中國被納入優(yōu)先審評，有望加速其在中國的獲批，早日把治療方案帶到需要的患者身邊。北?？党蓜?chuàng)始人，董事長兼首席執(zhí)行官，中國罕見病聯(lián)盟副理事長薛群博士表示：“優(yōu)先審評資格僅授予臨床亟需或未被滿足的治療療法，我們選擇Hunterase作為首個(gè)商業(yè)化的罕見病藥物正是基于它未被滿足的臨床需求。Hunterase已在10個(gè)國家上市。優(yōu)先審評資格的授予為中國亨特綜合征患者和家屬帶來新的治療選擇和生的希望又邁近了一步。”
北?？党蓪Ｗ⒂陂_發(fā)實(shí)體腫瘤特藥和罕見病藥物。該公司自成立以來，與外部建立了廣泛的合作關(guān)系：與藥明生物達(dá)成戰(zhàn)略合作，合力推動罕見病藥物的開發(fā)進(jìn)程；與韓國GC Pharma簽署了治療亨特綜合征Hunterase的大中華獨(dú)占許可協(xié)議；與Puma Biotechnology簽署了NERLYNX在大中華地區(qū)進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)占許可協(xié)議；與德國APOGENIX簽署在大中華區(qū)研發(fā)和商業(yè)運(yùn)營APG101的獨(dú)家技術(shù)轉(zhuǎn)讓協(xié)議；與美國AVEO Oncology簽署腫瘤ErbB3抑制性單抗藥物AV203的全球（北美除外）的生產(chǎn)、研發(fā)及上市的獨(dú)占許可協(xié)議；與英國EUSA Pharma簽署Caphsol在中國市場化權(quán)力的獨(dú)占許可協(xié)議，該藥用于治療因放療或高劑量化療引起的口腔黏膜炎并在中國獲批上市。
