9月12日，亙喜生物公布了其全球首創(chuàng)新藥FasT CAR-19（代號GC007F）研究性細(xì)胞基因療法的一項多中心臨床研究中期成果，其安全性和有效性已得到初步證實，95.8%的完全緩解率令人振奮。GC007F是一種靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法，適用于復(fù)發(fā)或難治性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）的青少年和成年受試者以及侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL）受試者。
據(jù)悉，這項多中心臨床研究的受試者為26例，涵蓋年齡14~70歲復(fù)發(fā)或難治性B-ALL青少年和成人受試者。這些受試者此前均接受過多次治療，但都未獲得持續(xù)臨床緩解。截至9月4日，所有受試者均已在清淋預(yù)處理化療后，接受了FasT CAR-19單次輸注治療。FasT CAR-19由低到高設(shè)置了三個劑量，相當(dāng)于傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品有效劑量的1/30至 1/10。
28天隨訪期中，對24例受試者的治療效果進行了評估，其中：23例(95.8%)達完全緩解，其中包括全血細(xì)胞計數(shù)已恢復(fù)或未恢復(fù)的受試者(CR/CRi)；21例(87.5%)已無法檢測最小殘留病灶(uMRD，骨髓中檢測到的白血病細(xì)胞< 10-4）。在超過三個月的持續(xù)緩解觀察期內(nèi)，F(xiàn)asT CAR-19表現(xiàn)出良好的持續(xù)性。在安全性方面，所有26例受試者均可耐受不同劑量水平的FasT CAR-19輸注。最常見的安全問題為細(xì)胞因子釋放綜合征和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)的神經(jīng)毒性綜合癥，在該試驗為輕至中度水平。與高劑量組相比，在低、中劑量組的受試者中僅觀察到輕微的不良反應(yīng)。亙喜生物是一家致力于開發(fā)細(xì)胞基因癌癥療法的生物醫(yī)藥公司，目前正在開發(fā)FasT CAR、即用型CAR產(chǎn)品、雙重CAR和增強型CAR-T細(xì)胞療法。據(jù)亙喜生物公開信息，旗下的FasT CAR解決方案極具優(yōu)勢。因為通?？笴D19 CAR-T產(chǎn)品平均生產(chǎn)周期為兩周，質(zhì)量檢測另需一周，而亙喜生物的技術(shù)通過對受試者的T細(xì)胞進行基因改造，使其表達CD19特異嵌合抗原受體，能將細(xì)胞質(zhì)內(nèi)時間縮短到一天，而且生產(chǎn)成功率高達26/26(100%)，無受試者因生產(chǎn)失敗退出試驗。該公司計劃將FasT CAR技術(shù)將被推廣應(yīng)用到其他免疫細(xì)胞治療，用來治療包括多發(fā)性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤。此外，傳統(tǒng)CAR-T療法從受試者的血液中采集免疫細(xì)胞，在實驗室中構(gòu)建可以靶向癌細(xì)胞的嵌合抗原受體細(xì)胞，然后重新輸注到受試者體內(nèi)達到殺傷腫瘤細(xì)胞的目的。這個過程生產(chǎn)周期長，個性化差異大，且只能靶向單一腫瘤抗原。而亙喜生物設(shè)計了兩種不同的CAR，單次可進行雙重轉(zhuǎn)導(dǎo)。預(yù)期與單一靶向CAR-T細(xì)胞相比，其安全性、可控性更好，且能夠預(yù)防復(fù)發(fā)。亙喜生物首席執(zhí)行官曹衛(wèi)博士表示：“我們非常高興看到，在這項研究中所有復(fù)發(fā)或難治性B-ALL受試者均從FasT CAR-19中獲得了實質(zhì)性的臨床療效。使用FasT CAR平臺打造的雙靶向CAR-T細(xì)胞有望提供患者更好的臨床獲益。下一階段，我們將通過首次人體試驗來進一步挖掘該技術(shù)的潛力?！?/span>
