今日，致力于開發(fā)神經(jīng)退行性和自身免疫疾病新療法的生物醫(yī)藥公司Annexon Biosciences宣布，美國FDA授予其靶向補(bǔ)體蛋白C1q的單克隆抗體ANX005快速通道資格，治療格林-巴利癥候群（Guillain-Barré Syndrome，GBS）患者。此前，F(xiàn)DA已經(jīng)授予ANX005孤兒藥資格。
GBS是一種罕見的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系統(tǒng)攻擊其外周神經(jīng)系統(tǒng)導(dǎo)致的神經(jīng)傳導(dǎo)損傷。它通常發(fā)生在感染性疾病之后，以四肢的對稱性無力為特征。病情一般在4周內(nèi)達(dá)到高峰。目前，靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）和血漿置換術(shù)已被證實可有效治療GBS。然而，盡管接受這些治療，許多患者仍然會有神經(jīng)系統(tǒng)缺陷殘留，并伴有疲勞以及慢性疼痛。目前，在美國尚無批準(zhǔn)的治療方法。
補(bǔ)體系統(tǒng)是體內(nèi)重要的免疫調(diào)節(jié)系統(tǒng)，補(bǔ)體系統(tǒng)的功能失?；驌p壞會導(dǎo)致許多疾病的發(fā)病機(jī)理。它能夠參與機(jī)體的抗感染和免疫調(diào)節(jié)，可介導(dǎo)免疫病理損傷，并且在受損組織的修復(fù)中起著核心作用。C1q是構(gòu)成補(bǔ)體C1的一個重要成分，能夠參與補(bǔ)體經(jīng)典途徑的激活。C1q能夠與中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的神經(jīng)元突觸直接作用，并引發(fā)神經(jīng)元損傷和炎癥。C1q可引起眼科，自身免疫性，以及神經(jīng)退行性的許多疾病。
▲ ANX005阻斷補(bǔ)體經(jīng)典途徑的活化（包括C3和C5）（圖片來源：Annexon官網(wǎng)）
Annexon研發(fā)的補(bǔ)體抑制劑ANX005是針對C1q的人源化單克隆抗體，主要用于阻斷人體免疫早期補(bǔ)體級聯(lián)過程中關(guān)鍵的蛋白質(zhì)C1q。它不但阻斷整個經(jīng)典途徑的活化，還同時保持了其它補(bǔ)體途徑功能的完整性。ANX005通過C1q有效阻止神經(jīng)性病變，治療患有GBS的患者。此外，Annexon公司還在開發(fā)ANX005在治療其他自身免疫和神經(jīng)退行性疾病中的應(yīng)用。“目前，尚無FDA批準(zhǔn)的用于治療這種使人衰弱的神經(jīng)退行性疾病的療法。FDA授予的快速通道資格證明了需要新療法來治療GBS患者的迫切需求，”Annexon公司總裁兼首席執(zhí)行官Doug Love先生說：“Annexon已經(jīng)完成了治療GBS患者的1b期臨床試驗，我們期待將ANX005推進(jìn)到后期臨床試驗中，盡快將ANX005帶給GBS患者。”
參考資料：
[1] Annexon Biosciences Announces FDA Fast Track Designation for Novel C1q Inhibitor ANX005 for the Treatment of Guillain-Barré Syndrome，Retrieved September 23, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190923005207/en/
[2] Annexon Biosciences，Retrieved September 23, 2019, from https://www.annexonbio.com/science/
