日前，美國FDA宣布，批準(zhǔn)Clinuvel公司開發(fā)的Scenesse（afamelanotide）上市，治療因為紅細胞生成性原卟啉?。╡rythropoietic protoporphyria）而出現(xiàn)皮膚損傷的成年患者，降低他們曝露在陽光下時可能出現(xiàn)的皮膚疼痛和損傷。FDA的新聞稿表示，這是第一款獲批提高這些患者無痛陽光曝露時間的療法。
紅細胞生成性原卟啉病是一種由于表達鐵螯合酶的基因出現(xiàn)突變而引起的罕見疾病。鐵螯合酶在血紅素生成中起到重要作用。鐵螯合酶活性的降低導(dǎo)致身體中原卟啉IX聚集（PPIX），而陽光與皮膚中的PPIX相互作用會引起皮膚的嚴(yán)重疼痛和紅腫。患者需要采取特別措施避免陽光曝露。Afamelanotide是一種黑皮質(zhì)素-1受體激動劑。它是一種合成多肽，是α-黑色素細胞刺激激素（α-MSH）的類似物。α-MSH是人體中天然產(chǎn)生的多肽類激素。它在紫外線的刺激下由皮膚細胞釋放。α-MSH能夠刺激黑色素細胞生成和釋放黑色素，而黑色素具有保護皮膚不受光照損傷的效果。Afamelanotide將α-MSH中的兩個氨基酸進行了替換，提高了分子的穩(wěn)定性和效力。它可以在皮膚不受紫外線照射的情況下，增加皮膚的黑色素水平。這款療法曾經(jīng)獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。Afamelanotide的療效在兩項臨床試驗中得到驗證。在其中一項試驗中，總計93名紅細胞生成性原卟啉病患者參加了試驗，48名患者接受了afamelanotide的治療。試驗結(jié)果表明，在接受治療的180天中，afamelanotide組患者無痛陽光曝露時間總計64個小時，顯著高于安慰劑組（41個小時）。“對于紅細胞生成性原卟啉病患者來說，曝露在陽光下可能非常疼痛。在這一批準(zhǔn)之前，沒有FDA批準(zhǔn)的療法能夠幫助他們提高陽光曝露時間，”FDA藥物評估和研究中心藥物評估III辦公室主任Julie Beitz博士說：“這一批準(zhǔn)是FDA致力于鼓勵醫(yī)藥行業(yè)開發(fā)治療罕見病的創(chuàng)新療法的體現(xiàn)。與藥物開發(fā)商合作，我們能夠?qū)?chuàng)新療法安全和有效地帶給患者。”
參考資料：
[1] FDA approves first treatment to increase pain-free light exposure in patients with a rare disorder. Retrieved October 8, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-treatment-to-increase-pain-free-light-exposure-in-patients-with-a-rare-disorder-300934079.html
[2] Clinuvel. Retrieved October 8, 2019, from https://www.clinuvel.com/
