今日，優(yōu)時比（UCB）公司宣布收購Ra Pharmaceuticals公司，獲得其專有的大環(huán)肽合成技術(shù)平臺ExtremeDiversity，擴展長期創(chuàng)新能力。根據(jù)協(xié)議，雙方將推進C5補體抑制劑zilucoplan在治療重癥肌無力（gMG）等罕見疾病方面的開發(fā)，增強優(yōu)時比的研發(fā)管線。
Ra Pharma是一家處于臨床階段的生物醫(yī)藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)并開發(fā)靶向補體級聯(lián)反應中關(guān)鍵組分的多肽和小分子療法。其專有的肽化學平臺ExtremeDiversity是一個用于篩選潛在候選藥物的大型多樣化肽庫，可開發(fā)出用于治療因補體系統(tǒng)過度或不受控制的激活而引起的嚴重疾病。ExtremeDiversity平臺可以將抗體的特異性和多樣性與小分子的高親和力藥理特性結(jié)合起來，合成大環(huán)肽。
▲ExtremeDiversity肽庫篩選平臺（圖片來源：Ra Pharma官網(wǎng)）
Ra Pharma的zilucoplan是一種利用ExtremeDiversity平臺開發(fā)的新型大環(huán)肽類C5補體抑制劑，它能以亞納摩爾親和力結(jié)合補體C5，并在替代通路，經(jīng)典通路或凝集素通路激活時，變構(gòu)抑制C5裂解為C5a和C5b，且阻斷膜攻擊復合體（MAC）的組裝。目前，zilucoplan正被開發(fā)用于治療全身型重癥肌無力以及其他基于補體介導的罕見疾病。此前，美國FDA已授予zilucoplan治療重癥肌無力的孤兒藥資格。除此之外，Ra Pharma公司還在開發(fā)zilucoplan和zilucoplan（XR）緩釋片，用于治療免疫介導的壞死性肌病（IMNM），肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）和其他高度未滿足需求的補體介導性疾病。
▲Zilucoplan的作用機制（圖片來源：Ra Pharma官網(wǎng)）
“Ra Pharma公司的加入是優(yōu)化本公司在多個領(lǐng)域研發(fā)戰(zhàn)略發(fā)展上的完美選擇。此次收購將增加我們的研發(fā)管線，使我們在未來五年內(nèi)有望推出六款潛在藥物。“優(yōu)時比首席執(zhí)行官Jean-Christophe Tellier先生說：”重癥肌無力是一種使人衰弱的自身免疫性罕見疾病，有高度未被滿足的需求。本次收購將為我們的創(chuàng)新引擎增加高效的技術(shù)平臺，并使我們有機會成為重癥肌無力治療領(lǐng)域的領(lǐng)導者。”
“優(yōu)時比公司和我們一樣致力于在免疫學和神經(jīng)病學領(lǐng)域開發(fā)出新型有效的罕見病療法，“Ra Pharma公司總裁兼首席執(zhí)行官Doug Treco博士說：”我們期待與優(yōu)時比團隊在今后的合作，共同造福廣大患者。”
參考資料：
[1] UCB Agrees to Acquire Ra Pharmaceuticals: Joining Forces to Improve Treatment Options for People Living With Myasthenia Gravis and Other Rare Diseases, Retrieved October 10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191009005830/en
