今日，處于臨床階段的生物技術(shù)公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進(jìn)聽力恢復(fù)的研究性候選藥物FX-322，被FDA授予了快速通道資格，并在治療感音神經(jīng)性聽力損失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期實驗中，實現(xiàn)首例患者給藥。
人類的多種聽力缺陷都是由內(nèi)耳毛細(xì)胞損傷和/或喪失引起的。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）估計，目前全球有超過8億成年人患有聽力損失，并且在12到35歲的人群中，有11億潛在的娛樂性噪音造成的聽力損失受害者。美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的數(shù)據(jù)顯示，大約90％的聽力損失患者會受到SNHL的影響。目前，尚無批準(zhǔn)的SNHL療法。
小分子藥物混合物FX-322，旨在通過祖細(xì)胞活化（progenitor cell activation，PCA），促進(jìn)毛細(xì)胞的生長，最終達(dá)到逆轉(zhuǎn)生物學(xué)缺陷并恢復(fù)組織健康的目標(biāo)。FX-322的給藥方式是通過針穿過耳膜，進(jìn)行10到15分鐘的手術(shù)，類似于耳鼻喉科專家在門診進(jìn)行的常規(guī)手術(shù)。FX-322在室溫下是液體，但在體溫下變成凝膠，其配方允許化合物的活性成分在整個內(nèi)耳中擴(kuò)散。Frequency的PCA再生技術(shù)源自麻省理工學(xué)院（MIT）羅伯特?蘭格（Robert Langer）博士和哈佛醫(yī)學(xué)院（Harvard Medical School）Jeffrey Karp博士的發(fā)現(xiàn)——腸道再生是通過不斷激活祖細(xì)胞而發(fā)生的，而祖細(xì)胞是一種可以分化成多種細(xì)胞的細(xì)胞，且這種細(xì)胞活化可以用小分子復(fù)制。
▲Frequency的技術(shù)方法（圖片來源：參考來源[2])
已完成的1/2期實驗結(jié)果顯示，FX-322對聽力功能，比如單詞識別，聲音的清晰度等，有統(tǒng)計顯著和具有臨床意義的改善。正在進(jìn)行2a期試驗將招募約96名SNHL患者，進(jìn)行每周1次，共4次注射治療。試驗的主要療效終點是單詞識別（WR），噪聲中的單詞識別（WIN）和標(biāo)準(zhǔn)純音測聽，探索性療效終點是擴(kuò)展的高頻純音測聽，耳鳴功能指數(shù)（TFI）和成人聽力障礙清單（HHIA）。預(yù)計在2020年下半年會有頂線數(shù)據(jù)。Frequency首席執(zhí)行官David Lucchino先生說：“其本次2a期試驗的開啟代表著FX-322持續(xù)穩(wěn)健的發(fā)展勢頭。Frequency為十分高興FX-322被FDA授予了快速通道資格，我們期待繼續(xù)與FDA密切合作。”
參考資料：
[1]. Frequency Therapeutics Commences Dosing in its Phase 2a Study of FX-322 for Sensorineural Hearing Loss; FDA Grants FX-322 Fast Track Designation. Retrieved Oct. 10, 2019, from https://investors.frequencytx.com/news-releases/news-release-details/frequency-therapeutics-commences-dosing-its-phase-2a-study-fx
[2]. FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 FREQUENCY THERAPEUTICS, INC. Retrieved on Oct. 10, 2019 from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1703647/000119312519239976/d72917ds1.htm
