近年來(lái)，許多基因編輯公司上市發(fā)行（IPO）。最新的一家，就是Beam 治療公司。
總部位于馬薩諸塞州劍橋的Beam10月向證券監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了IPO文件。該公司為此次發(fā)行設(shè)定了1億美元的初步目標(biāo)。
Beam正在開發(fā)一種基于 基因編輯CRISPR 的技術(shù)，旨在提供更精確的基因組編輯，有望成為基因治療的新勢(shì)力。
目前流行的CRISPR-Cas9基因編輯，是切割基因組在特定位置，以去除或添加一塊DNA。
但是，Beam認(rèn)為，CRISPR編輯還以更加精確。
如果將人的DNA的雙螺旋結(jié)構(gòu)想象成梯子，那么，每個(gè)梯級(jí)由一個(gè)堿基對(duì)組成，這個(gè)堿基對(duì)由兩個(gè)堿基組成。
許多基因組的突變發(fā)生在單個(gè)堿基中，這些錯(cuò)誤稱為點(diǎn)突變。
Beam 的技術(shù)稱為基礎(chǔ)編輯，正在開發(fā)針對(duì)這些單堿基突變的治療。
編輯點(diǎn)突變的能力可以適用于更廣泛的遺傳疾病。該公司說(shuō)，點(diǎn)突變占所有目前知道的相關(guān)的遺傳錯(cuò)誤疾病的 58%。
"如果現(xiàn)有的基因編輯方法是基因組的'剪刀'，那么我們的基礎(chǔ)編輯就是'鉛筆'，在基因中去掉和重寫一個(gè)字母?！癇eam在其IPO招股說(shuō)明書中表示。
剛剛成立兩年， Beam成立于2017年。但到現(xiàn)在為止，一直對(duì)它打算治療哪些疾病三緘其口。
在公司的說(shuō)明中，列出了12個(gè)項(xiàng)目，包括血液疾病的β地中海貧血和鏈狀細(xì)胞病，以及急性淋巴細(xì)胞白血病和急性骨髓性白血病。
研發(fā)管道中還包括潛在的治療肝臟疾病，以及眼睛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。⊿targard癥）。
盡管怎樣，Beam已經(jīng)籌集了超過2.23億美元的資金。其中包括4月份融資的1.35億美元的B輪融資。
截至6月30日，Beam持有現(xiàn)金1.268億美元。
該公司表示，將利用IPO收益繼續(xù)研發(fā)其基礎(chǔ)編輯項(xiàng)目。根據(jù)IPO文件，Beam公司的最大股東是ARCH風(fēng)險(xiǎn)投資合伙人，擁有23%的股份，其次是F-Prime資本合作伙伴醫(yī)療基金，該基金擁有該公司19.4%的股份。
目前，Beam 的所有研究都是臨床前計(jì)劃，還沒有進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段。該公司表示，在實(shí)驗(yàn)室中已經(jīng)證明了細(xì)胞的"治療相關(guān)"基礎(chǔ)編輯。
2020年，Beam的目標(biāo)是證明它可以在動(dòng)物身上進(jìn)行基因編輯，如果一切順利，Beam說(shuō)可能會(huì)開始申請(qǐng)?jiān)S可，在2021年開始進(jìn)行人體測(cè)試。
參考文章：
https://xconomy.com/boston/2019/09/27/beam-therapeutics-preps-ipo-and-sheds-light-on-its-gene-editing-drugs/
