醫(yī)藥投資：基因治療公司Exegenesis Bio獲險峰旗云領(lǐng)投千萬美元融資，持續(xù)聚焦基因治療藥物開發(fā)

近日，Exegenesis Bio Inc.（以下簡稱“Exegenesis”）完成逾千萬美元融資。該輪融資由險峰旗云領(lǐng)投，凱泰資本和聯(lián)想之星跟投。本次融資主要用于支持公司基因治療研發(fā)管線的推進。

Exegenesis公司將針對中國及全球市場，研發(fā)及生產(chǎn)基因治療的創(chuàng)新藥物。公司目前的核心團隊配置完整，專長互補，在基因治療藥物設(shè)計、臨床前研究和臨床開發(fā)方面擁有多年豐富的工業(yè)界成功經(jīng)驗，并具備頂尖的基因藥物工藝開發(fā)及GMP生產(chǎn)能力。

其中，創(chuàng)始人及CEO吳振華博士擁有近20年國際大藥企及初創(chuàng)公司研發(fā)、管理經(jīng)驗。吳博士自美國羅徹斯特大學(xué)獲得博士學(xué)位后在美國從事多年藥物研發(fā)工作。他曾先后擔(dān)任美國默沙東資深科學(xué)家、首席科學(xué)家，葛蘭素史克副總監(jiān)、總監(jiān)，United Neuroscience副總裁，和NeuExcell CEO。

吳博士長期從事基因療法開發(fā)，在葛蘭素史克和NeuExcell領(lǐng)導(dǎo)多項神經(jīng)領(lǐng)域基因和細胞治療工作。他曾任美中藥物協(xié)會費城地區(qū)（SAPA-GP）會長多年，在團隊招募、管理和運營方面擁有豐富經(jīng)驗。

聯(lián)合創(chuàng)始人葉國杰博士(現(xiàn)任Exegenesis CSO), 擁有在美國20余年藥物研發(fā)、管理經(jīng)驗, 長期從事基因治療載體臨床前的研發(fā)工作，曾建立和管理美國基因治療公司Applied Genetics Technology Coorperation (AGTC) 研發(fā)部，負責(zé)從靶點發(fā)現(xiàn)、載體設(shè)計、構(gòu)建、生產(chǎn)，功能試驗，以及GLP毒理和藥理試驗 (IND enabling studies)。

葉博士自中科院上海有機所獲得博士學(xué)位（師從汪猷院士）后，先后在美國康乃爾大學(xué)（Meister 院士實驗室）, 芝加哥大學(xué) （Roizman 院士實驗室）從事分子生物學(xué)和HSV(溶瘤病毒)的分子遺傳學(xué)的研究。葉博士曾先后擔(dān)任HSV研發(fā)公司MediGene 科學(xué)家, 資深科學(xué)家，AGTC研發(fā)部總監(jiān)，高級總監(jiān)，和執(zhí)行總監(jiān)。期間AGTC曾在4年內(nèi)連續(xù)向FDA遞交4個IND并全部獲準進入臨床試驗。

聯(lián)合創(chuàng)始人王立軍(現(xiàn)任Exegenesis CTO)，在美國任職于兩家基因治療研發(fā)公司與生產(chǎn)CDMO 逾13年，具有廣泛的用于臨床的腺相關(guān)病毒（AAV）、慢病毒（LV）等病毒、重組蛋白和抗體類等生物藥的研發(fā)、cGMP生產(chǎn)經(jīng)驗及團隊管理經(jīng)驗；深入了解病毒生產(chǎn)平臺及技術(shù)瓶頸，負責(zé)并領(lǐng)導(dǎo)了多種AAV血清型的上游，下游工藝流程研發(fā)至GMP 生產(chǎn)；熟悉分析方法，DP制劑和CMC規(guī)范。

她參與設(shè)計了兩個用于病毒生產(chǎn)的cGMP車間；領(lǐng)導(dǎo)并成功地交付了十多個的已用于一、二、三期臨床的AAV生產(chǎn)批次，其中大多數(shù)是在世界上用于第一次人體臨床試驗。王立軍先后被聘為AGTC研發(fā)科學(xué)家、Brammer Bio（被賽默飛世爾于2019年5月17億美元收購）下游研發(fā)經(jīng)理，下游研發(fā)和cGMP生產(chǎn)總監(jiān)，上游、下游DS cGMP生產(chǎn)總監(jiān)、Encoded Therapetics （Venrock/Arch/Illumina等投資設(shè)立，獲得上億美元融資）流程開發(fā)和生產(chǎn)總負人。

基因療法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潛能用于治療眾多遺傳病。經(jīng)過數(shù)十年的漫長而曲折的發(fā)展之路后，基因治療終于取得突破性的進展，成為醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的一個新的亮點（見圖一）。

2012年歐盟批準了UniQure公司研發(fā)的應(yīng)用于脂蛋白脂酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市。2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研發(fā)的針對由于腺苷脫氨酶缺陷而導(dǎo)致的重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批準，2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物L(fēng)uxturna獲得FDA批準。

2019年FDA批準AveXis公司治療脊髓性肌萎縮癥的基因藥物Zolgensma上市。這些新的治療方法針對大量未滿足的臨床需求，在眼科、神經(jīng)疾病、肌肉組織疾病、血液疾病、代謝疾病、腫瘤疾病等領(lǐng)域有大量的基因治療藥物在開展臨床試驗并獲得明顯的療效。

截止2019年1月，美國FDA已接收超過800份基因和細胞治療臨床申請，并預(yù)測于2020年每年超過200份新增申請，到2025年每年預(yù)計批準10-20種該類藥物（近5年平均每年總共有43個新藥獲批）(https://www.fdanews.com/blasubmissions)。基因治療和細胞治療用藥市場有望成為創(chuàng)新藥新的增長點。

圖一：基因治療發(fā)展時間表

Exegenesis面向不同市場開發(fā)Best in class及First in class基因治療藥物，在產(chǎn)品線選擇、技術(shù)平臺等方面具有差異化競爭優(yōu)勢，其工藝及商業(yè)化生產(chǎn)能力可有效助力公司產(chǎn)品線迅速推進臨床。

Exegenesis CEO吳振華博士表示：“基因治療是未來十年在醫(yī)藥領(lǐng)域的重大突破口之一，將對許多以前認為難治甚至不可治的疾病帶來一次性治愈可能的偉大療法。我希望利用我們創(chuàng)始團隊在此領(lǐng)域豐富的工業(yè)界經(jīng)驗、從早期研發(fā)到大規(guī)模GMP生產(chǎn)的完整工業(yè)體系、和前瞻性的戰(zhàn)略盡早為那些急需革命性基因療法的病人帶來佳音?！?/span>

險峰旗云投資董事王云海博士表示：“Exegenesis在基因治療領(lǐng)域擁有強大的管理團隊，在基因藥物研發(fā)、工藝開發(fā)、商業(yè)化生產(chǎn)各方面具備完整且豐富的工業(yè)界經(jīng)驗。公司主要開發(fā)基因治療創(chuàng)新藥物，以滿足中國及全球快速增長的醫(yī)療市場，及未被滿足的醫(yī)療需求。我們非常高興能和如此專業(yè)的團隊合作，以資源高效的方式執(zhí)行公司的商業(yè)策略，快速推進基因治療產(chǎn)品進入臨床并實現(xiàn)商業(yè)化?！?/span>

險峰旗云成立于2016年，是險峰（K2VC）旗下專注于AB輪的早期創(chuàng)投基金。險峰（K2VC）創(chuàng)始于2010年，專注新經(jīng)濟領(lǐng)域的早期投資，致力于推動技術(shù)進步、商業(yè)模式革新及人們生活方式的演進。

旗下險峰長青、險峰旗云涵蓋互聯(lián)網(wǎng)、消費、醫(yī)療等領(lǐng)域的投資，已投資近500家高成長性創(chuàng)業(yè)企業(yè)，階段覆蓋天使至B輪，管理人民幣和美元雙幣基金。

凱泰資本成立于2009年，是一家專業(yè)的風(fēng)險資本管理機構(gòu)，主要從事創(chuàng)新投資、產(chǎn)業(yè)投資、財富管理業(yè)務(wù)，投資領(lǐng)域包括生命科學(xué)與大健康、社群創(chuàng)新與消費升級、人工智能與數(shù)字科技等。凱泰資本管理的基金總規(guī)模累計超過500億元人民幣，初步實現(xiàn)了覆蓋美國、歐洲、中國的全球化投資布局。

自成立以來，團隊已擁有完美世界（002624.SZ）、北京文化（000802.SZ）、金科文化（300459.SZ）、思創(chuàng)醫(yī)惠（300078.SZ）等成功投資案例。在生命科學(xué)方向，凱泰資本關(guān)注未被滿足的醫(yī)療需求，已在國內(nèi)外投資超過30家初創(chuàng)公司，涵蓋小分子靶向藥、生物大分子藥物、基因治療、細胞治療等藥物形式，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科、腎病、感染、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病等疾病領(lǐng)域。

聯(lián)想之星創(chuàng)立于2008年，目前管理總額超20億人民幣的天使投資基金，已投資近300個項目。聯(lián)想之星為創(chuàng)業(yè)者提供天使投資＋深度孵化的特色服務(wù)，主要投資于人工智能、TMT、醫(yī)療健康三大領(lǐng)域。

聯(lián)想之星自2010年即將醫(yī)療健康作為重點投資布局的領(lǐng)域之一，是最早系統(tǒng)性布局醫(yī)療健康領(lǐng)域的早期投資機構(gòu)。在醫(yī)療健康領(lǐng)域，聯(lián)想之星已投資70多個項目，包括派格生物、開拓藥業(yè)、燃石醫(yī)學(xué)、卡尤迪、康諾亞、HiFiBiO等。