近日，石藥集團(tuán)發(fā)布公告稱，該公司的一款同類首創(chuàng)(first-in-class)在研產(chǎn)品ALMB-0168喜獲美國FDA頒發(fā)的針對(duì)治療骨癌的罕見兒童疾病資格認(rèn)定。這也是2019年9月獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定后，ALMB-0168在美國取得的又一個(gè)進(jìn)展。
ALMB-0168是石藥集團(tuán)附屬公司AlaMab Therapeutics(下稱AlaMab)自主研發(fā)的一款針對(duì)半通道膜蛋白connexin 43(Cx43)的人源化單克隆激抗體激動(dòng)劑，屬同類首創(chuàng)(first-in-class)產(chǎn)品。臨床前體外和體內(nèi)的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示，ALMB-0168能有效通過激活Cx43蛋白釋放抑癌性物質(zhì)而起到治療骨癌和癌癥骨轉(zhuǎn)移的作用。骨癌是發(fā)生于人體長骨組織中的一種惡性腫瘤，多發(fā)生于兒童和青少年，一般造成截肢或死亡等嚴(yán)重后果。目前骨癌的治療藥物和療法十分有限，主要采用常規(guī)化療和截肢手術(shù)等，屬于未被滿足的臨床需求。根據(jù)美國FDA罕見兒童疾病資格認(rèn)定計(jì)劃，ALMB-0168針對(duì)兒童骨癌適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)會(huì)獲得優(yōu)先審評(píng)，而當(dāng)ALMB-0168針對(duì)兒童骨癌適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)，美國FDA會(huì)向AlaMab頒發(fā)一張可用于另外一款產(chǎn)品上市申請(qǐng)的可轉(zhuǎn)讓優(yōu)先審評(píng)劵(Priority Review Voucher)。AlaMab計(jì)劃于2019年第四季度提交該在研藥物的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。AlaMab是一家位于美國致力于同類首創(chuàng)抗體藥物開發(fā)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司，該公司另一個(gè)針對(duì)Cx43靶點(diǎn)的ALMB-0166已于2018年11月獲得美國FDA頒發(fā)就治療急性脊髓損傷的孤兒藥資格認(rèn)定，并于2019年10月剛在澳大利亞獲批可以進(jìn)行首次人體臨床試驗(yàn)。石藥集團(tuán)計(jì)劃在2019年第四季度在美國提交ALMB-0166的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
