今日，一家致力于RNA編輯基因療法開(kāi)發(fā)的生物技術(shù)公司Shape Therapeutics，宣布完成3550萬(wàn)美元的A輪融資。本輪融資由New Enterprise Associates領(lǐng)投。該公司表示本輪資金將用于推進(jìn)其突破性的RNA和蛋白質(zhì)靶向平臺(tái)開(kāi)發(fā)。
該公司的平臺(tái)包括專有的ShapeTx RNAfix ?技術(shù)，這項(xiàng)技術(shù)可通過(guò)利用諸如作用于RNA的腺苷脫氨酶（ADAR）、抑制性tRNA以及工程化的腺相關(guān)病毒（AAV）等蛋白質(zhì)，直接在體內(nèi)靶向和修飾RNA。RNAfix?平臺(tái)通過(guò)使用天然人類細(xì)胞修飾RNA，從而限制了與免疫原性、細(xì)胞毒性或脫靶DNA編輯相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，并與其他現(xiàn)代基因組工程技術(shù)區(qū)分開(kāi)來(lái)。
RNAfix?平臺(tái)技術(shù)（圖片來(lái)源：Shape Therapeutics官網(wǎng)）
ShapeTx的技術(shù)源自加州大學(xué)圣地亞哥分校（UCSD）生物工程助理教授Prashant Mali博士的研究。Mali博士在哈佛醫(yī)學(xué)院（Harvard Medical School）George Church實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行博士后研究時(shí)，率先在人體細(xì)胞中使用CRISPR。ShapeTx RNAfix?平臺(tái)建立在他實(shí)驗(yàn)室的最新研究之上，該平臺(tái)展示了體內(nèi)使用向?qū)NA募集天然ADAR，并修復(fù)多種小鼠模型中罕見(jiàn)遺傳疾病的突變。
ShapeTx總裁兼首席執(zhí)行官Francois Vigneault博士表示：“我們的技術(shù)可以通過(guò)短鏈的向?qū)NA劫持細(xì)胞中天然存在的蛋白質(zhì)（例如ADAR），來(lái)糾正神經(jīng)退行性、腫瘤、代謝和罕見(jiàn)遺傳疾病中的突變或靶向特定基因。我們專有的平臺(tái)可以避免體內(nèi)免疫原性和基于CRISPR技術(shù)的永久性脫靶損傷風(fēng)險(xiǎn)?！?/span>
New Enterprise Associates合伙人Ed Mathers先生說(shuō)：“這是一個(gè)擁有巨大變革潛力的專有技術(shù)平臺(tái)，且這個(gè)技術(shù)平臺(tái)由專注于數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的科學(xué)團(tuán)隊(duì)在領(lǐng)導(dǎo)。該技術(shù)已經(jīng)展示了其在多個(gè)體內(nèi)模型中令人振奮的演示結(jié)果。我們支持推動(dòng)該技術(shù)進(jìn)入臨床?！?/span>
此外，值得一提的是ShapeTx在完成A輪融資的同時(shí)，還成立了由基因組學(xué)、生物工程和基因編輯領(lǐng)域的全球?qū)＜医M成的科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)，其中包括George Church博士，James Collins博士和Don Cleveland博士。
George Church博士說(shuō)：“Prashant和Francois是多年來(lái)我實(shí)驗(yàn)室中極具創(chuàng)新性和才華的人物，我很高興看到他們的范式轉(zhuǎn)換技術(shù)可以顛覆基因治療領(lǐng)域。”
參考資料：
[1] Shape Therapeutics, Inc. Raises $35.5M Series A Financing, Led by NEA and Announces the Formation of a World-Class Scientific Advisory Board, to Advance a First-in-Class RNA Editing Gene Therapy Platform Focused on Curing Genetic Diseases retrieved November 6 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20191105005443/en/Shape-Therapeutics-Raises-35.5M-Series-Financing-Led
