已經(jīng)有238年歷史的武田制藥是全球最大的制藥企業(yè)之一。在過去的三到四年里，武田通過不斷創(chuàng)新、投資并購等戰(zhàn)略布局，從曾經(jīng)的小分子藥物公司，向超越小分子范疇的下一代創(chuàng)新療法轉(zhuǎn)向，真正引領(lǐng)全球創(chuàng)新。
在武田亞洲開發(fā)中心媒體溝通會上，動脈網(wǎng)記者采訪了武田制藥全球研發(fā)總裁Andy Plump和武田亞洲開發(fā)中心負責人王璘，二人分享了武田的創(chuàng)新研發(fā)布局，尤其是面向中國和亞洲的工作成果和計劃。
在武田的規(guī)劃布局中，中國已經(jīng)成為其全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區(qū)域之一，和美國、日本、歐洲并列。積極響應(yīng)國內(nèi)利好政策，武田正以加速度把創(chuàng)新藥物帶給更多中國患者，同時向全球同步研發(fā)進一步邁進。
一切從患者需求出發(fā)，做差異化藥物創(chuàng)新 1781年，武田制藥始創(chuàng)于日本大阪。創(chuàng)始人武田長兵衛(wèi)定義了武田的四個品質(zhì)：誠信、公平、正直、堅毅；2014年，現(xiàn)任武田制藥全球總裁兼首席執(zhí)行官Christophe Weber加入了武田，進一步提出了現(xiàn)代版的武田價值觀——“P（patient）、T(trust)、R（reputation）、B（business）”。以患者為中心，建立社會信任，鞏固聲譽，發(fā)展業(yè)務(wù)，是武田多年來一直的堅守和實踐。 在過去四到五年里，通過收購，武田不斷擴展其國際版圖和業(yè)務(wù)。其中最值得關(guān)注的，一是收購ARIAD制藥公司，豐富了在實體瘤領(lǐng)域的藥物布局；另一個是去年以620億美金對罕見病領(lǐng)軍企業(yè)夏爾的收購，這也是迄今日本公司最大的收購。本就在罕見病領(lǐng)域卓有建樹的武田，在這一領(lǐng)域的地位更加無法動搖。 武田制藥全球研發(fā)總裁Andy Plump 武田制藥全球研發(fā)總裁Andy Plump強調(diào)，并非是靠收購，而是通過轉(zhuǎn)型創(chuàng)新，武田才真正成為了全球領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)。 他提到，武田目前有三大重點業(yè)務(wù)：創(chuàng)新生物制藥、血漿衍生療法和疫苗。武田80%的研發(fā)投入集中于創(chuàng)新生物制藥業(yè)務(wù)，重點關(guān)注具有革新性和治愈性的療法，以滿足臨床高需求并針對非常精準的患者人群。腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學和消化疾病是武田研發(fā)專注的四大疾病領(lǐng)域。 作為世界上最大的專注罕見病研發(fā)的制藥公司，武田的研發(fā)產(chǎn)品線中有50%的產(chǎn)品獲得了孤兒藥認定?！皩嶋H上我們的研發(fā)產(chǎn)品線大概有75%是孤兒藥，只是其中有一些我們還沒有向相關(guān)機構(gòu)遞交認定申請?！盇ndy Plump表示。 從策略上，武田通過減少固定基礎(chǔ)設(shè)施投入、開展合作來提高整體效率。過去四年中武田持續(xù)加大創(chuàng)新投入，60%用于對外合作?！蔽覀冞x擇與創(chuàng)新的機構(gòu)合作，達成資源最優(yōu)組合，從而保持整個公司的靈活性和高效性?！?Andy Plump補充道。 自從2015年來，武田已經(jīng)在亞洲地區(qū)（除日本之外）進行了50多項臨床試驗，其中有30多項在中國進行，與中國366個臨床試驗中心進行了合作，目的是加速把創(chuàng)新藥帶給中國患者。 在未來幾年內(nèi)，武田預計會有超過10款創(chuàng)新藥來到中國。另外，如針對腫瘤的下一代細胞療法，針對罕見病、神經(jīng)科學等領(lǐng)域的基因療法，以及下一代有治愈潛力的療法，武田也都在積極布局。 看好中國市場，實現(xiàn)全球同步研發(fā) 中國在武田全球化布局中的地位與日俱增。武田亞洲開發(fā)中心于2009年成立新加坡辦公室，在2012年進入中國并成立上海辦公室，致力于進一步推進和加速在中國的臨床開發(fā)，以滿足中國及亞洲患者的醫(yī)療需求。自2015年，武田連續(xù)五年撥出專項資金支持在中國的新藥開發(fā)，致力于將已經(jīng)在全球上市的產(chǎn)品盡快帶到中國。 借助于中國的利好政策，武田正加速在中國的藥物創(chuàng)新，上海辦公室如今已經(jīng)升級為武田亞洲開發(fā)中心總部。從2017年起，中國成為武田全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區(qū)域之一，和美國、日本、歐洲并列?！斑@意味著在任何一個武田的全球項目中，從早期開發(fā)的計劃起就必須包括中國，保證中國和美、日、歐同步開發(fā)、遞交新藥申請，讓武田的創(chuàng)新藥能第一時間惠及中國患者。”王璘表示。 武田亞洲開發(fā)中心負責人王璘 目前，武田全球40個臨床階段在研產(chǎn)品中，已有25個具有中國計劃，其中6個針對腫瘤領(lǐng)域，6個在消化疾病領(lǐng)域，4個在罕見病領(lǐng)域，9個在神經(jīng)科學領(lǐng)，其余的也在加速跟進。 “作為一個區(qū)域開發(fā)中心，我們的使命其一是要與全球開發(fā)團隊共同實現(xiàn)同步開發(fā)，把武田的創(chuàng)新藥物以最快的速度帶給中國和亞洲的患者?！蓖醐U表示，“其二，利用在中國、在亞洲的地理優(yōu)勢，我們有責任并承諾把亞洲和中國患者的聲音帶向全球，讓中國和亞洲患者的需求在全球開發(fā)中更好地得以滿足?！?/span> 響應(yīng)利好政策，以中國速度助力全球藥物創(chuàng)新 王璘認為，對于武田或者罕見病患者來講，現(xiàn)在或許是最好的時機。 我國去年發(fā)布的第一批121種罕見病的名單，其中18種已經(jīng)進入了國家醫(yī)保目錄；還有近兩年發(fā)表的《境外已上市的臨床急需新藥名單》，其中罕見病用藥占據(jù)了接近一半的份額。國內(nèi)對罕見病用藥的高度需求，正是武田制藥在中國市場的巨大機遇。 在臨床急需新藥名單中，第一批有三款武田的藥品，分別是安吉優(yōu)（vedolizumab，維多珠單抗，治療中度至重度活動性克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎）、Vpriv（治療戈謝病）和Firazyr（治療遺傳性血管性水腫）。武田已經(jīng)為前兩款藥物遞交了新藥批準申請，第三款的遞交正在準備階段。第二批中還有治療法布雷病的Replagal，也已經(jīng)遞交了新藥申請。 針對原夏爾產(chǎn)品線中一些已在境外上市的罕見病創(chuàng)新藥，武田也正在積極跟進，有幾款已經(jīng)交了新藥注冊申請，還有一些正在準備過程中。 “只有創(chuàng)新還不夠，還要有速度。“王璘表示，“武田希望最大限度利用中國的利好政策，反映患者和醫(yī)生的需求，通過與藥監(jiān)部門積極溝通，與CRO合作伙伴密切合作，用加速度將創(chuàng)新藥物帶給更多中國患者?！?nbsp; 針對中國新藥審批環(huán)境如何為武田的創(chuàng)新加速帶來機會，王璘分享了三個具體例子。 第一個是恩萊瑞?，用于口服治療多發(fā)性骨髓瘤的蛋白酶體抑制劑，于2018年在中國獲批，僅比美國晚2.5年。它是中國第一例用國內(nèi)延展性試驗獲批的藥物。此外，恩萊瑞?在中國的總生存數(shù)據(jù)幫助了其在歐盟的獲批，因為中國的總生存數(shù)據(jù)是首次證實恩萊瑞?對病人的生存期有顯著幫助的數(shù)據(jù)。 第二個例子是TAK-788，一款First-in-Class的產(chǎn)品，它是新型強效選擇性小分子酪氨酸激酶抑制劑，抑制表皮生長因子受體外顯子20插入突變的非小細胞肺癌。 在武田，這也是首個實現(xiàn)中國和全球同步開發(fā)的藥物，中國緊隨美國開始入組加入了現(xiàn)在正在進行的關(guān)鍵性研究，且在短短三個月內(nèi)就招募到30位中國患者，入組速度遠遠超出全球水平，并以最快的速度第一個完成入組。 在中國，這種罕見的與抑制表皮生長因子受體外顯子20相關(guān)的非小細胞肺癌的發(fā)病率比全球高出幾倍，TAK-788的例子證明了在一些特定的疾病領(lǐng)域，中國可以起到引領(lǐng)全球藥物開發(fā)的作用。 第三個例子，TAK-935是一個治療發(fā)育期癲癇性腦病的藥物，目前正在進行早期的Ⅱ期試驗，從藥物作用機制的角度驗證這個藥物在特定的患者人群里是否具備有效性。這是第一個中國加入全球的概念驗證性試驗的項目，到現(xiàn)在為止，中國已經(jīng)有27位患者加入臨床試驗，從入組的人數(shù)全球排名第一。 王璘認為，近年來國內(nèi)出臺的一系列利好政策已經(jīng)讓中國從全球藥物開發(fā)的參與者變成了助力者，甚至領(lǐng)航者。 “根據(jù)我20多年在醫(yī)藥行業(yè)的經(jīng)驗，我從來沒有見過任何一個國家像中國這樣從國家層面推動健康和醫(yī)療、并在創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)方面有如此迅速、巨大的發(fā)展，包括在驅(qū)動罕見病產(chǎn)品的研發(fā)方面，真的很令人震撼?！癆ndy Plump表示，“從政策和監(jiān)管方面，我們看到中國做的這些調(diào)整都在驅(qū)動創(chuàng)新，而且非?？焖佟！?/span> “作為亞洲第一大制藥企業(yè)，我們有志于與整個醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)合作，加速中國和亞洲的藥物開發(fā)，從而助力全球的藥物創(chuàng)新?！巴醐U說。
